CHMP REKOMMENDERAR GODKÄNNANDE FÖR JINARC® (TOLVAPTAN): FÖRSTA SPECIFIKA LÄKEMEDLET MOT ADPKD

•  Jinarc (tolvaptan) kommer att bli det första godkända läkemedlet som finns tillgängligt i Europa för patienter med den vanligaste formen av cystnjure – ADPKD, Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease, förutsatt att läkemedlet godkänns. Tolvaptan, upptäckt och utvecklat i Japan av Otsuka Pharmaceutical, är godkänt för behandling av ADPKD i Japan sedan 2014. Det godkändes för behandling av ADPKD i Kanada i februari 2015.
•  ADPKD är den vanligaste formen av cystnjure. Det är en progressiv och kronisk ärftlig sjukdom, som ger cysttillväxt i njurarna, vilket leder till en ökad njurvolym, och resulterar i komplikationer så som akut och kronisk smärta, högt blodtryck och njursvikt.[1]
•   I en klinisk fas III-studie med patienter med ADPKD, nådde tolvaptan det primära effektmåttet och visade att den årliga ökningen av total njurvolym sänktes till nästan hälften (49 %) hos patienter som fått tolvaptan jämfört med patienter som fått placebo. Tolvaptan minskade även nedgången i njurfunktion med 30 % jämfört med placebo.[1]
•  EMA beräknar att ADPKD drabbar ungefär 1 av 2 500 människor i Europa, vilket motsvarar omkring 205 000 människor.[2]

STOCKHOLM, 2 mars 2015 -- Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMAs läkemedelskommitté (CHMP) har rekommenderat ett godkännande för Jinarc® (tolvaptan) för indikationen att bromsa progressionen av cystbildning och njurinsufficiens vid autosomal dominant polycystisk njursjukdom (ADPKD) hos vuxna med kronisk njursvikt (CKD) i stadium 1 till 3 vid insättning av behandling med evidens för snabbt progredierande sjukdom.

Tolvaptan utvecklades under 26 år genom ihärdiga ansträngningar av forskare vid Otsukas japanska centrum för läkemedelsforskning. Efter upptäcken av en cellulär signalväg som får njurcystor att utvecklas och växa[3], utvecklade Otsuka 2004 tillsammans med världsledande medicinska specialister på ADPKD ett läkemedel mot sjukdomen.

Rekommendationen från CHMP baseras på data från studien TEMPO 3:4, den största kliniska studien inom ADPKD som hittills utförts. TEMPO 3:4 är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas III studie.[1] I studien som pågick i tre år nådde tolvaptan det primära effektmåttet och visade att den årliga ökningen av total njurvolym (TKV, Total Kidney Volume) sänktes till nästan hälften (49%) hos patienter som fått tolvaptan jämfört med patienter som fått placebo (p<0.001). Vidare visade studien att tolvaptan signifikant minskade försämringen av njurfunktionen, 30% vs placebo (p<0.001). Antalet biverkningar hos patienterna som fick tolvaptan i TEMPO 3:4 studien var jämförbara med dem som observerats i patientgruppen som fått placebo. Det var färre oönskade händelser som kunde kopplas till ADPKD i gruppen som fick tolvaptan, men fler biverkningar relaterade till aquaresis (utsöndring av vatten utan elektrolytförlust) och leverpåverkan som inte kunde kopplas till ADPKD[1].

Den 5 augusti 2013 beslutades i EU-kommissionen att tolvaptan ska klassificeras som orphan drug vid behandling av ADPKD.[2] Klassificeringen visar att EMA erkänner ADPKD som en sällsynt, livshotande och kroniskt handikappande sjukdom som i dag saknar specifik behandling.[2],[4]

“Den här bedömningen för oss ett steg närmare målet att kunna tillhandahålla den första sjukdomsmodifierande behandlingen vid ADPKD, en progressiv och kronisk ärftlig sjukdom”, säger Pontus Billstam, vd för Otsuka i Norden. “Otsuka strävar efter att utveckla läkemedel mot sjukdomstillstånd där det finns ett genuint medicinskt behov, och vi ser fram emot beslutet från EU-kommissionen.”

ADPKD kallas ofta cystnjure och är den vanligaste ärftliga njursjukdomen. Det främsta kännetecknet på sjukdomen är att det bildas vätskefyllda cystor i njuren som växer i storlek och antal.[1],[5]Cysttillväxten gör att njurarna förstoras vilket leder till en gradvis försämring av njurfunktionen. ADPKD är den fjärde vanligaste orsaken till terminal njursvikt hos vuxna,[4],[6] och svarar för ungefär 10 procent av de patienter som har så svår njursjukdom att de behöver dialys eller njurtransplantation.[8]

EU-kommissionen utvärderar rekommendationen från CHMP men har ingen skyldighet att följa rekommendationen om marknadsgodkännande. Det finala beslutet från EU-kommissionen väntas komma under andra kvartalet 2015.
  

För ytterligare frågor:
Ewa Lundborg Haller                                                              Viktoria Sjöblom                                
Public Affairs Manager                                                            Medical Advisor                                            
072-514 55 25 (mobil)                                                             070-371 36 31
ewa.lundborg-haller@otsuka.se                                             viktoria.sjoblom@otsuka.se

Om TEMPO 3:4
TEMPO 3:4 studien (Tolvaptan Efficacy and Safety in Management of Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease and its Outcomes) inkluderade patienter från 129 studiecenter över hela världen.[1]I studien ingick totalt 1 445 vuxna patienter (18-50 år) som hade ADPKD och som befann sig tidigt i sjukdomsförloppet, men som hade tecken på ett snabbt sjukdomsförlopp. Patienterna inkluderades mellan januari 2007 och januari 2009 och behandlades i upp till tre år.[3]
I TEMPO 3:4 sågs en risk för leverskada hos patienter med ADPKD och som fick tolvaptan. Även om denna risk var liten (4 %) kommer patienter som tar tolvaptan att följas upp genom månatliga blodtester under de första 18 månaderna av behandlingen med tolvaptan och därefter var tredje månad.

Om Otsuka
På Otsuka Pharma Scandinavia AB arbetar vi med innovativa läkemedel och medicintekniska produkter, framför allt inom våra kärnområden CNS, endokrinologi, nefrologi, gastroenterologi och onkologi. Otsuka strävar efter att ständigt utvecklas och vara ledande inom dessa specialistområden.

Företaget har sina rötter i Japan och namnet Otsuka betyder ”betydande milstolpe” på japanska. Otsuka forskar, utvecklar, tillverkar och marknadsför innovativa originalprodukter med fokus på läkemedel för att behandla sjukdomar, och näringsprodukter för den dagliga hälsan. Inom läkemedelsområdet är Otsuka ledande inom psykisk hälsa, och har även forskningsprogram riktade mot flera sjukdomar i behov av bättre behandling, däribland tuberkulos som utgör ett signifikant globalt folkhälsoproblem. Otsuka drivs i en anda av kreativitet, nytänkande och medmänsklighet. Det är viktigt för oss att ge personlig service och att sätta patienten i centrum.

Otsuka Pharma Scandinavia AB grundades i Stockholm år 2001 och har verksamhet i samtliga nordiska länder. Otsuka startade sin verksamhet i Europa 1979. Otsuka Pharma Scandinavia ingår i Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. som är ett helägt dotterbolag till Otsuka Holdings Co., Ltd., Otsuka Groups holdingbolag. Otsuka Group har ungefär 44 000 anställda över hela världen, och företagets produkter finns tillgängliga i 80 länder. Otsuka grundades i Japan 1921.

Referenser

1. Torres VE, Harris PC et al. Tolvaptan in patients with autosomal dominant polycystic kidney disease. The New England Journal of Medicine. 2012;367 (25): 2407-2418
2. European Medicines Agency. Public summary of opinion on orphan designation. 2013. Available from: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Orphan_designation/2013/09/WC500149378.pdf [Last accessed: February 2015]
3. Gattone, VH et al. Inhibition of renal cystic disease development and progression by a  vasopressin V2 receptor antagonist. Nature Medicine. 2003: 9 (10): 1323-1326
4. Takiar V, Caplan MJ. Polycystic kidney disease: pathogenesis and potential therapies. Biochimica et Biophysica Acta. 2011;1812(10):1337-43
5. Patel V, Chowdhury R et al. Advances in the pathogenesis and treatment of polycystic kidney disease. Current Opinion in Nephrology and Hypertension. 2009;18:99-106
6. Alam A, Perrone RD. Management of ESRD in Patients With Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease. Advances in Chronic Kidney Disease. Vol 17, No 2. March 2010: pp 164-172.
7. Masoumi A, Reed-Gitomer B et al. Developments in the Management of Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease. Therapeutics and Clinical Risk Management. 2008;4(2):393–407
8. Thong KM, Ong ACM. The natural history of autosomal dominant polycystic kidney disease: 30-year experience from a single centre. QJM. 2013;2-8

Taggar: