Europeiska kommissionen beviljar VAL001 särläkemedelsstatus för behandling av diffust storcelligt B-cellslymfom

Respiratorius AB (publ.) har erhållit särläkemedelsstatus för bolagets läkemedelskandidat VAL001 efter beslut av Europeiska kommissionen. VAL001 kommer därmed vid marknadslansering ingå i EU-gemenskapens register över särläkemedel.

VAL001 är en kombination av en HDAC-hämmare (valproinsyra) och en steroid (prednison) och avses vara en förbehandling inför cytostatika­behandling (R-CHOP) vid behandling av diffust storcelligt B-cellslymfom (DLBCL). DLBCL är en aggressiv form av lymfkörtel­cancer och den vanligaste typen av Non-Hodgkins lymfom, och utgör 30 % av de patienter som diagnostiseras med denna typ av cancer. Årligen drabbas ca 60 000 personer i USA och Europa. Prognosen för 5-års överlevnad med standardbehandling uppskattas till 60-70%.

En klinisk fas I/IIa av studie av VAL001 pågår, i vilken nu samtliga ingående patienter har behandlats, vid Skånes onkologiska klinik, SUS i Lund/Malmö, onkologiska kliniken vid Akademiska sjukhuset i Uppsala och vid Cancercentrum, Norrlands universitetssjukhus i Umeå. I studien ges VAL001 som förbehandling inför standard kemoterapi, cytostatika­behandling med tillägg av Rituximab (R-CHOP), vid behandling av DLBCL. Resultat från interimsanalys av fas I/IIa-studien visar att VAL001 kombinerat med R-CHOP är signifikant bättre än referensgruppen som bestod av en matchad population ur det svenska lymfomregistret, som endast behandlats med R-CHOP, för både 1-årsöverlevnad (95 % signifikans) och för 2-årsöverlevnad (90 % signifikans).

Om särläkemedelsklassificering

För att få särläkemedelsklassificering inom EU måste läkemedlet vara ämnat för diagnos, prevention eller behandling av livshotande eller kroniskt försvagande tillstånd som drabbar högst fem av 10 000 personer i EU, och för vilka inga tillfredsställande behandlingar finns eller, om de finns, där det nya läkemedlet kommer att vara till stor nytta för dem som lider av detta tillstånd. Det kan också beviljas om en ny produkt inte förväntas ge en tillräcklig avkastning för att motivera investeringen i utveckling av ett nytt läkemedel.

I korthet innebär erhållande av särläkemedelsstatus att Respiratorius erhåller marknadsexklusivitet i tio år inom EU, räknat från tidpunkten för marknadsgodkännande. Dessutom kommer Respiratorius att erhålla fri konsultation vid vetenskaplig rådgivning vid kontakt med läkemedelsmyndigheten, vilket bland annat innefattar stöd för att utforma kliniska studieprotokoll samt reducerade kostnader för regulatoriska ansökningar inför kommersialisering.

För ytterligare information, vänligen kontakta:

Johan Drott

VD Respiratorius AB

+46 709-22 41 40

johan.drott@respiratorius.com

Christer Fåhraeus

Ordf. Respiratorius AB

+46 705-60 90 00

christer.fahraeus@respiratorius.com

Respiratorius AB (publ) utvecklar läkemedelskandidater, med ambition att kunna lansera läkemedel mot bland annat folksjukdomarna cancer, kroniskt obstruktiv lungsjukdom (KOL) och svår astma. Dessutom innehåller projekt­portföljen ett projekt för förbättrad diagnostisering av vissa hjärt-kärlsjukdomar.