FDA beviljar särläkemedelsstatus för VAL001

Respiratorius AB har beviljats särläkemedelsstatus för valproinsyra vid behandling av diffust storcelligt B-cellslymfom, efter beslut av Amerikanska Food and Drug Administration (FDA). 

VAL001 är en kombination av en HDAC-hämmare (valproinsyra) och en steroid (prednison) och avses vara en förbehandling inför cytostatika­behandling (R-CHOP) vid behandling av diffust storcelligt B-cellslymfom (DLBCL) som är en aggressiv form av lymfkörtel­cancer och den vanligaste typen av Non-Hodgkins lymfom. DLBCL utgör 30 % av de patienter som diagnostiseras med Non-Hodgkins lymfom. Årligen diagnosticeras ca 20 000 personer med DLBCL i USA. Prognosen för 5-års överlevnad med standardbehandling uppskattas till 60-70%.

En klinisk fas I/IIa av studie av VAL001 pågår och beräknas rapporteras under första halvåret 2018. I studien ges VAL001 som förbehandling inför standard kemoterapi, cytostatika­behandling med tillägg av Rituximab (R-CHOP), vid behandling av DLBCL. Resultat från interimsanalys av fas I/IIa-studien visar att VAL001 kombinerat med R-CHOP är signifikant bättre än referensgruppen som bestod av en matchad population ur det svenska lymfomregistret, som endast behandlats med R-CHOP, för både 1-årsöverlevnad (95 % signifikans) och för 2-årsöverlevnad (90 % signifikans).

Om särläkemedelsklassificering

FDA, genom Office of Orphan Products Development (OOPD), ger särläkemedelsstatus (ODD — Orphan Drug Designation) till läkemedel och biologiska produkter som är avsedda för en säker och effektiv behandling, diagnos eller prevention av sällsynta sjukdomar eller störningar som drabbar färre än 200 000 personer i USA. ODD ger vissa förmåner och incitament, inklusive marknadsexklusivitet under 7 år efter marknadsgodkännande för den utsedda indikationen.

Denna information är sådan information som Respiratorius AB (Publ) är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 3 april 2017.

Johan Drott

VD Respiratorius AB

+46 709-22 41 40

johan.drott@respiratorius.com

Respiratorius AB (publ) utvecklar läkemedelskandidater, med ambition att kunna lansera läkemedel mot bland annat folksjukdomarna cancer, kroniskt obstruktiv lungsjukdom (KOL) och svår astma. Dessutom innehåller projekt­portföljen ett projekt för förbättrad diagnostisering av vissa hjärt-kärlsjukdomar.

Taggar: