Biogen Idec och Sobi presenterar ny data från fas 3-studien för sin långverkande hemofililäkemedelskandidat ELOCTATE(TM)

Ytterligare resultat från A-LONG-studien stödjer den positiva kliniska profilen
för ELOCTATE för hemofili A
Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) och Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi) (STO:
SOBI) har presenterat data som stärker den kliniska profilen och
säkerhetsprofilen för sin långverkande rekombinanta faktor VIII- kandidat för
hemofili A, ELOCTATE(*). Fem presentationer vid International Society on
Thrombosis and Haemostasis (ISTH):s XXIV:e kongress i Amsterdam, Nederländerna,
visar på den nya FVIII-kandidatens potential att minska antalet intravenösa
injektioner för patienter med hemofili A och kontrollera blödningar under och
efter kirurgiska ingrepp, samt dess effektivitet vid behandling av akuta
blödningar.

"Vi är entusiastiska att kunna dela med oss av dessa nya data, som redogör för
patienters och läkares utvärdering av ELOCTATEs effekt vad gäller behandling av
blödningar och att kunna kontrollera blödning under operation, " säger Glenn
Pierce, M.D., Ph.D., senior vice president of Global Medical Affairs och
medicinsk chef för Biogen Idecs terapiområde Hemofili. "De A-LONG data som
presenterades vid ISTH stödjer tesen att ELOCTATE kan möjliggöra längre
intervaller mellan profylaktiska injektioner jämfört med dagens behandlingar."

Behandling av blödning
En analys av behandlingen vid akuta blödningar i de profylaktiska och
behovsbaserade behandlingsgrupperna av fas 3 A-LONG-studien visade att mer än
87 procent av blödningarna kunde kontrolleras med en injektion av ELOCTATE och
att mer än 97 procent kontrollerades med två eller färre injektioner. Dessa data
redogjordes för vid e-posterpresentationen:
  * "Treatment of Bleeding Episodes in Subjects with Haemophilia A With Long-
    Lasting Recombinant Factor VIII Fc Fusion Protein (rFVIIIFc) in the Phase 3
    A-Long Study"

Ny forskning kring kliniska analyser
För första gången delade Biogen Idec med sig av utvärderingsresultat gällande
ELOCTATEs hemostasförmåga (stoppandet av blödningar), baserade på två olika
analysmetoder.

Resultaten från en stor, global klinisk utvärdering genom TGA-analys ("thrombin
generation assay") av ELOCTATE - med ett standardiserat provinsamlingsförfarande
och en optimerad och validerad analysmetod utförd på ett centralt laboratorium -
visade att ELOCTATEs och Advates(**) förmåga att generera trombin efter infusion
var likvärdig, trots medfödda skillnader mellan patienter vad gäller
produktionen av trombin. Vidare visade ELOCTATE förlängd aktivitet av
trombingenerering relativt Advate i jämförelse med de farmakokinetiska data som
finns tillgängliga.

Utvärderingen av en ROTEM® analys studie ("rotation thromboelastometry") -
genomförd med 44 patienter som behandlats med ELOCTATE vid 13 olika A-LONG-
studiecentra - visade att ELOCTATE var fullt aktivt i patientproverna. Vidare
var den uppmätta aktiviteten sett till koaguleringstiden för ELOCTATE efter 72
timmar jämförbar med aktiviteten för Advate 48 timmar efter infusion
(medianvärdet för koaguleringstiden var 1,238 sekunder jämfört med 1,213
sekunder).

Resultaten överensstämmer med tidigare undersökningsresultat från A-LONG-
studien. Dessa data redogjordes för vid två presentationer:
  * "Evaluation of The Thrombin Generation Potential of a Recombinant Factor
    VIII Fc Fusion Protein in a Phase III Multi-National Clinical Trial"
  * "Evaluation of Whole Blood Clotting Activity of Recombinant Factor VIII Fc
    Fusion Protein by ROTEM Analysis in a Multi-Center Phase 3 Clinical Trial"

Analys av data under kirurgi
Resultaten från analysen av fas 3 A-LONG-studien visade att ELOCTATE
kontrollerade blödningarna under och efter 9 större kirurgiska ingrepp hos 9
patienter med hemofili A. Läkarna rapporterade ELOCTATE fungerade effektivt
under operation och beskrev hemostasförmågan som "utmärkt" vid 8 av 9
operationer och "bra" vid 1 av 9 operationer. Enligt bedömare var resultaten
jämförbara resultat vid liknande operationer av patienter utan hemofili. Dessa
data redogjordes för vid e-posterpresentationen:
  * "Long-Lasting Recombinant Factor VIII Fc Fusion (rFVIIIFc) for Perioperative
    Management of Subjects with Haemophilia A in the Phase 3 A-LONG Study"

Populationsfarmakokinetisk analys
Analysen av den populationsfarmakokinetiska modell (popPK) som utvecklats för
ELOCTATE visade att modellen på ett bra sätt förutser aktivitetsnivåerna för
faktor VIII (peak och trough) som uppmätts i A-LONG-studien vid olika
doseringsnivåer av ELOCTATE. Dessa data redogjordes för vid e-
posterpresentationen:
  * "Population Pharmacokinetic Analysis of Long-Lasting Recombinant Factor VIII
    Fc Fusion Protein (rFVIIIFc) in Patients with Severe Haemophilia A"

"Dessa nya data från A-LONG-studien stödjer potentialen att använda Fc
fusionsteknologin i behandlingen av hemofili," säger Birgitte Volck, M.D.,
Ph.D., senior vice president development och chief medical officer för Sobi. "Vi
är glada att dela med oss av dessa data, som ger ytterligare stöd för att
ELOCTATE verkligen ska kunna göra skillnad för patienter med hemofili A."

Global regulatorisk status för ELOCTATE
En Biologics License Application (BLA) för Biogen Idecs långverkande
hemofililäkemedelskandidat ELOCTATE för behandling av hemofili A granskas för
närvarande av US Food and Drug Administration (FDA). Om godkänd kan ELOCTATE att
vara det största behandlingsframsteget för hemofili A-patienter på mer än två
decennier.

En registreringsansökning för ELOCTATE för behandling av hemofili A har lämnats
in i Australien. Ytterligare registreringsansökningar planeras.

---

Om teknologiplattformen för Fc Fusion
ELOCTATE är en koagulationsfaktor som utvecklats med Biogen Idecs nya egna
monomeriska Fc fusion-teknologi, som använder sig av en naturligt förekommande
process som fördröjer nedbrytningen av faktor i kroppen och återcirkulerar det
tillbaka till blodomloppet, vilket gör det möjligt att faktorproteinet stannar
kvar i kroppen under en längre tid efter en injektion. Fc fusion-teknologin
används i sju FDA-godkända produkter för långtidsbehandling av kroniska
sjukdomar inklusive reumatoid artrit, psoriasis och trombocyt-sjukdomar.

Om hemofili A
Hemofili (blödarsjuka) A är en sällsynt ärftlig rubbning som gör att blodets
koaguleringsförmåga är nedsatt. Hemofili A uppträder i ungefär ett fall på
5 000 födda pojkar per år och beror på kraftigt reducerade nivåer, eller
fullständig avsaknad av faktor VIII-proteinet, som krävs för normal blodlevring.
Personer med hemofili A behöver därför injektioner av faktor VIII för att
återställa levringsprocessen och förhindra upprepade blödningar som annars kan
leda till smärta, permanenta skador på leder och livshotande blödningar. The
Medical and Scientific Advisory Council of the National Hemophilia Foundation i
USA rekommenderar profylaktisk behandling som den optimala terapin för personer
med svår hemofili A. Vid profylaktisk behandling av hemofili A krävs idag
injektioner tre gånger i veckan eller varannan dag för att upprätthålla en
tillräcklig cirkulerande nivå av koagulationsfaktor.

Om samarbetet mellan Biogen Idec och Sobi
Biogen Idec och Sobi samarbetar om utvecklingen och kommersialiseringen av
rFVIIIFc och rFIXFc. Biogen Idec leder utvecklingen, har
tillverkningsrättigheter och kommersialiseringsrättigheter i Nordamerika och
alla andra regioner där Sobi inte är närvarande. Sobi har rätt att välja att ha
den slutliga utvecklingen och kommersialiseringen i Europa, Ryssland,
Mellanöstern och norra Afrika.

Om Sobi
Sobi är ett internationellt läkemedelsföretag inriktat på att tillhandahålla
innovativa behandlingar och service som förbättrar livet för patienter med
sällsynta sjukdomar. Produktportföljen är främst inriktad på
inflammationssjukdomar och genetiska sjukdomar samt tre projekt i sen klinisk
fas inom hemofili och neonatologi. Sobi marknadsför även en portfölj specialist-
och särläkemedel på uppdrag av olika partnerföretag. Intäkterna uppgick 2012
till 1,9 miljarder kronor och antalet anställda var cirka 500. Aktien (STO:
SOBI) är noterad på OMX NASDAQ Stockholm. Ytterligare information finns på
www.sobi.com

Om Biogen Idec
Biogen Idec använder avancerad vetenskap och medicin för att upptäcka, utveckla
och leverera till patienter över hela världen innovativa terapier för behandling
av neurodegenerativa sjukdomar, hemofili och autoimmuna sjukdomar. Biogen Idec
grundades 1978 och är världens äldsta oberoende bioteknikföretag. Patienter över
hela världen drar nytta av dess ledande behandlingar inom multipel skleros och
företaget genererar mer än 5 miljarder dollar i årliga intäkter. För
produktmärkning, pressmeddelanden och ytterligare information om företaget,
vänligen besök www.biogenidec.com.

*ELOCTATE(TM) Antihemofilisk faktor (Rekombinant Fc fusionsprotein)
**Advate® [Antihemofilisk faktor (rekombinant), plasma/albumin-fri metod] är ett
av Baxter International Inc. registrerat varumärke

För mer information vänligen kontakta
 Sobi

 Media                                Investerare och analytiker

 Oskar Bosson, Head of Communications Jörgen Winroth, Vice President, Head of
                                      Investor Relations

 T: +46 70 410 71 80                  T: +1 347-224-0819 eller +1 212-579-0506

 oskar.bosson@sobi.com                jorgen.winroth@sobi.com



 Biogen Idec

 Media                                Investerare och analytiker

 Todd Cooper                          Ben Strain

 Senior Director, Public Affairs      Senior Manager, Investor Relations

 +1-781-464-3260                      +1-781-464-2442



Prenumerera

Dokument & länkar