Toleranzia väljer läkemedelskandidaten TOL2 för fortsatt kommersiell utveckling

Toleranzia AB (”Toleranzia”) meddelar härmed att bolaget väljer läkemedels­kandidaten TOL2 i sin projektportfölj för fortsatt kommersiell utveckling. Mot bakgrund av framgångsrika djurstudier, i vilka god behandlingseffekt har uppnåtts, bedöms TOL2 ha en högre kommersiell potential än TOL1. TOL2 befinner sig i preklinisk fas och Toleranzia har närmast som målsättning att genomföra storskalig produktion av läkemedelskandidaten inför planerade toxikologi- och säkerhetsstudier. Bolagets befintliga kapital finansierar, som tidigare kommunicerats, verksamheten till och med Q1 2018 och styrelsen utvärderar alternativ för framtida finansiering med fokus på fortsatt utveckling av TOL2 genom preklinik och klinik.

Toleranzia meddelade i oktober 2016 att bolaget utökat möjligheterna att behandla patienter med myastenia gravis genom att tillsammans med Hellenic Pasteur-institutet ha identifierat ett nytt tolerogen, TOL2. Sedan dess har arbetet med bolagets läkemedelskandidat TOL1 och utvärdering av TOL2 bedrivits parallellt.

TOL2 visar god behandlingseffekt och väljs som Toleranzias huvudkandidat
Toleranzias läkemedelskandidat TOL2 har i en serie studier i djurmodell, som genomförts fram till och med sommaren 2017, visat mycket goda resultat. Eftersom TOL2 utgör en stor del av acetylkolinreceptorn, vilken merparten av alla myastenia gravis-patienter har en autoimmunreaktion mot, ökar möjligheten att uppnå en god behandlingseffekt i flertalet patienter.

En betydelsefull skillnad mellan TOL1 och TOL2 är att TOL2 är ett mindre komplext protein som hittills visat betydligt bättre resultat vid tillverkning i laboratorieskala. Med dessa resultat som underlag görs bedömningen att den storskaliga produktionen kommer att bli väsentligt enklare för TOL2, vilket är en förutsättning för att nå framgång i den fortsatta prekliniska och kliniska utvecklingsprocessen.

Läkemedelskandidaten TOL2 har ett viktigt kommersiellt skydd i och med att den erhållit särläkemedelsstatus i USA, och bolaget arbetar aktivt med att skapa ytterligare skydd. Bolaget upprätthåller dessutom sin patentportfölj för plattformsteknologin, innefattande TOL1, som i dagsläget rymmer godkända patent i USA, Japan, China, Australien och åtta länder i Europa, samt patentansökningar i ytterligare ett antal länder.

Sammantaget gör styrelsen bedömningen att bolaget identifierat en kandidat med hög terapeutisk och kommer­siell potential, inklusive storskalig produktion. Därför väljer bolaget att fokusera det fortsatta prekliniska och kliniska arbetet på läkemedelskandidaten TOL2.

VD Charlotte Fribert kommenterar
– Efter ett omfattande och mycket lärorikt arbete med TOL1, som inte nått hela vägen fram, är det mycket glädjande att TOL2 har vuxit fram som en mycket bra möjlighet till ett säkert och effektivt läkemedel för patienter med myastenia gravis. Vi fokuserar nu all kraft i verksamheten på att driva utvecklingsarbetet med att ta TOL2 fram till kliniska studier i människa, vilket vi räknar med ska kunna ske under 2019.

Vägen framåt
Bolaget har nedanstående framtida målsättningar för läkemedelskandidaten TOL2:

2017
Processutveckling

2018
Storskalig tillverkning
Toxikologi- och säkerhetsstudier – inledning

2019
Toxikologi- och säkerhetsstudier – avslutning
Klinisk fas I/IIa-studie – inledning

2020
Klinisk fas I/IIa-studie – avslutning
Partnerskap med ett större läkemedelsbolag avseende TOL2

Kapitalbehov
Toleranzias befintliga kapital finansierar, som tidigare kommunicerats, verksamheten till och med Q1 2018. Styrelsen i bolaget utvärderar för närvarande olika alternativ till framtida finansiering avsedd att driva utvecklingen av TOL2 genom preklinik och klinik.

Utveckling av TOL1
Toleranzias arbete med att förbättra produktionsprocessen för TOL1 har drivits längs två huvudspår. Det ena spåret har varit att kombinera en högproducerande bakteriestam med en optimerad genkons­truktion och bästa möjliga odlingsbetingelser. Det andra spåret har fokuserat på de olika reningssteg som är nödvändiga för att få fram ett biologiskt läkemedel som uppfyller alla kvalitetskrav. Avsevärda förbättringar har uppnåtts längs bägge spåren, men bedömningen är att bolaget, trots dessa förbättringar, ännu inte nått en kommersiellt gångbar tillverkningsprocess för TOL1. Fortsatt utvecklingsarbete med TOL1 kommer att ske inom ramen för det samarbete som bolaget har med Göteborgs universitet, under ledning av professor Nils Lycke. Eftersom detta arbete främst kommer att bedrivas akademiskt kommer det inte nämnvärt att belasta Toleranzias resurser. Målsättningen är att arbetet ska generera nya kommersialiserbara resultat, till vilka bolaget kommer att ha äganderätt.

För ytterligare information, vänligen kontakta
Charlotte Fribert – VD
Telefon: +46 763 19 98 98
E-post: charlotte.fribert@toleranzia.com

Denna information är sådan information som Toleranzia AB är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknads­missbruksförordning. Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentlig­görande den 27 september 2017.

Om Toleranzia AB
Toleranzia AB (556877-2866) förfogar över en teknologiportfölj för behandling av autoimmuna sjukdomar. Bolagets huvudsakliga fokus är den autoimmuna nerv‐muskelsjukdomen myastenia gravis för vilken läkemedels­kandidaten TOL2 utvecklas. Myastenia gravis är en relativt sällsynt autoimmun nerv-muskelsjukdom, som förekommer hos totalt cirka 200 000 människor i EU och USA tillsammans. Sjukdomen uppträder hos båda könen, men drabbar oftast yngre kvinnor (< 40 år) och äldre män ( >60 år). Sjukdomen orsakas av en försämrad neuromuskulär överföring av elektriska impulser vilket leder till en muskelsvaghet, som kan bli mycket allvarlig för patienten. Toleranzia är grundat av forskare vid Göteborgs universitet. Bolaget är verksamt vid Biotech Center i Göteborg. Läs mer på: www.toleranzia.se.