Första patienten inkluderad i fas 3-studien FOCuS med WTX101 för Wilsons sjukdom

Wilson Therapeutics AB (publ.) tillkännager i dag att den första patienten har inkluderats i den registreringsgrundande fas 3-studien FOCuS som utvärderar WTX101 (biskolintetrathiomolybdat), en ny typ av koppar-proteinbindande substans med en unik verkningsmekanism, som en ny behandling av Wilsons sjukdom. FOCuS är en randomiserad, kontrollerad, klinisk fas 3-studie som kommer att inkludera cirka 100 patienter som är 18 år eller äldre för att jämföra behandling med WTX101 en gång om dagen med dagens standardbehandlingar. Det primära effektmålet kommer att vara kontroll av koppar definierat som procentuell förändring av nivåerna av fritt koppar i blodet från behandlingsstarten till vecka 48. Övergripande studieresultat förväntas finnas tillgängliga under andra halvåret 2019.

Carl Bjartmar, MD, PhD, Chief Medical Officer på Wilson Therapeutics kommenterar: ”Starten av FOCuS-studien utgör en viktig milstolpe för oss som bolag, men också för patienterna och deras familjer eftersom WTX101 har potentialen att bli den första nya behandlingen för den här allvarliga sjukdomen på flera decennier. WTX101 har en ny verkningsmekanism med en stark och specifik bindning av koppar som neutraliserar koppar i levern och blodet genom att bilda stabila komplex med albumin och koppar vilka utsöndras via gallan, kroppens naturliga väg för att utsöndra koppar. Detta unika sätt att kontrollera koppar har potential att förbättra både symptom och sjukdomsrelaterade handikapp, vilket visades i vår framgångsrika fas 2-studie. Fas 3-studien FOCuS är den första randomiserade, kontrollerade, studien någonsin som utförs i syfte att ligga till grund för ett marknadsgodkännande av ett nytt behandlingsalternativ för Wilsons sjukdom. Vi ser fram emot att fortsätta utvärdera skillnaderna mellan WTX101 och dagens standardbehandlingar i den här jämförande studien.”

Den första patienten inkluderades på University of Michigan. Frederick K. Askari, MD, PhD, Associate Professor och Director of the Wilson Disease program på University of Michigan, kommenterar: “WTX101 har visat väldigt stor potential och det är mycket spännande att medverka i det kliniska utvecklingsarbetet. Profilen för dem här läkemedelskandidaten är väldigt lovande, i synnerhet att den snabbt kan förbättra kliniska symptom, endast behöver tas en gång om dagen samt har en lovande biverkningsprofil vilket potentiellt kan göra det lättare för patienterna att följa ordinerad behandling och leda till bättre behandlingsresultat. WTX101:s unika potential att minska mängden koppar i leverns överbelastade koppardepåer är också väldigt hoppingivande. Om resultaten från fas 2-studien kan upprepas i fas 3 och produkten blir godkänd, är jag övertygad om att WTX101 kommer att kunna göra en stor skillnad för alla som berörs av Wilsons sjukdom.”

Om fas 3-studien FOCuS
Fas 3-studien FOCuS är en randomiserad, kontrollerad klinisk fas 3-studie där effekt- och biverkningsprofilen för WTX101, givet som monoterapi en gång om dagen, jämförs med dagens standardbehandlingar under 48 veckor i patienter som är 18 år eller äldre. Studien kommer att inkludera cirka 100 patienter med leversymptom och/eller neurologiska symptom och som antingen behandlas med ett idag godkänt läkemedel för Wilsons sjukdom eller är tidigare obehandlade. Cirka 25% av de rekryterade patienterna förväntas vara tidigare obehandlade eller ha behandlats med dagens standardbehandling i upp till 28 dagar. Patienterna kommer att randomiseras 2:1 till behandling med WTX101 eller annat i dag godkänt läkemedel för behandling av Wilsons sjukdom. Studien är utformad för att visa att WTX101 är minst lika effektiv som existerande läkemedel och det primära effektmålet kommer att vara kontroll av koppar definierat som procentuell förändring av nivåerna av fritt koppar i blodet från behandlingsstarten till vecka 48. Om behandling med WTX101 visar sig minst lika bra som existerande behandlingar kommer även möjligheten att WTX101 är bättre än existerande behandlingar att utvärderas. Fritt koppar i blodet kommer att mätas som koppar som inte är bundet till ceruloplasmin, justerat för halten koppar bundet i komplex bestående av tetrathiomolybdat, koppar och albumin (NCCcorrected). Övriga effektmått kommer att omfatta ett antal parametrar avseende kliniska symptom (leverrelaterade, neurologiska, psykiatriska samt patienters sjukdomsrelaterade handikapp), livskvalitet och biverkningar. Studien kommer att genomföras på cirka 30 kliniker i USA, EU och Israel. Patienter som genomgår hela den 48 veckor långa studieperioden kommer att erbjudas möjligheten att fortsätta behandlingen med WTX101 i en förlängningsfas av studien. Ytterligare information om studien inklusive kriterier för deltagande finns på www.clinicaltrials.gov [study ID: WTX101-301; clinicaltrials.gov identifier NCT03403205].

Om WTX101 (biskolintetrathiomolybdat)
WTX101 (biskolintetrathiomolybdat) är en ny typ av koppar-proteinbindande substans med en unik verkningsmekanism, som utvärderas som en ny behandling av Wilsons sjukdom. Till skillnad från existerande behandlingar möjliggör WTX101 en alternativ mekanism för koppar-proteinbindning genom att bilda komplex med koppar och albumin. På så sätt neutraliseras överflödigt koppar i både levern och blodet och mer koppar utsöndras via gallan, vilket är kroppens naturliga sätt att göra sig av med koppar.

En fas 2-studie som utvärderade effekt och biverkningar av WTX101 i patienter med Wilsons sjukdom har avslutats framgångsrikt. Den aktiva substansen i WTX101, tetrathiomolybdat, har även prövats i flera andra kliniska studier för Wilsons sjukdom. Resultaten från dessa studier tyder på att WTX101 snabbt kan sänka och kontrollera nivåerna av fritt koppar samt förbättra både symptom och upplevda handikapp. Tillgängliga data tyder också på att WTX101 generellt sett tolereras väl och medför en låg risk för läkemedelsinducerad försämring av neurologiska symptom. Biverkningsprofilen och den förväntade doseringen en gång om dagen kan potentiellt göra det lättare för patienter med Wilsons sjukdom att följa ordinerad behandling och att färre därför avbryter behandlingen, vilket i slutändan kan komma att medföra bättre behandlingsresultat. WTX101 har beviljats Fast Track-status i USA och klassificerats som särläkemedel för behandling av Wilsons sjukdom i såväl USA som Europa.

Det har även visats att WTX101 skulle kunna fungera som behandling av flera andra sjukdomar, exempelvis amyloidal lateralskleros (ALS). WTX101 har klassificerats som särläkemedel för behandling av ALS i USA.

Om Wilsons sjukdom
Koppar är ett ämne som är nödvändigt för att flera fysiologiska processer i kroppen ska fungera. Eftersom det kan vara giftigt för kroppen är koppar normalt hårt bundet till speciella kopparbärande proteiner i levern och överflödigt koppar utsöndras via gallan. Wilsons sjukdom är en ovanlig genetisk sjukdom där kroppens förmåga att transportera och utsöndra koppar är nedsatt som ett resultat av att det kopparbindande proteinet ATP7B inte fungerar tillfredsställande. Detta leder till att leverns kapacitet att lagra koppar blir överbelastad, fritt koppar sprids i blodet och i förlängningen till att skadliga kopparnivåer ansamlas i hjärnan och andra organ. Om sjukdomen inte behandlas leder den utan undantag till skador på levern och/eller neurologiska eller psykiatriska symptom av varierande svårighetsgrad och slutligen till att patienten avlider.

Wilsons sjukdom drabbar ungefär en av 30 000 individer världen över, vilket motsvarar en prevalens om cirka 10 000 patienter i USA och 15 000 patienter i EU. Existerande behandlingar för Wilsons sjukdom introducerades på 1950- och 60-talen. Sedan dess har inga nya behandlingsalternativ utvecklats och det finns fortfarande stora otillfredsställda medicinska behov.

Om Wilson Therapeutics
Wilson Therapeutics är ett bioteknikbolag, baserat i Stockholm, som utvecklar nya läkemedel för patienter med ovanliga kopparrelaterade sjukdomar. Wilson Therapeutics huvudprodukt WTX101 utvecklas primärt som en ny behandling av Wilsons sjukdom och utvärderas för närvarande i en klinisk fas 3-studie. Bolaget är noterat i Mid Cap-segmentet på Nasdaq Stockholm med kortnamn WTX.

Mer information finns på www.wilsontherapeutics.com.

För ytterligare information kontakta:

Jonas Hansson, VD, Wilson Therapeutics AB
Telefon: +46 8 796 00 00
E-post: jonas.hansson@wtx.se

Lauren Williams, Head of Investor Relations, Wilson Therapeutics AB
Telefon: +44 7958 669 896
 E-post: lauren.williams@wtx.se

Wilson Therapeutics AB (publ)
Org nr.556893-0357
Kungsgatan 3
SE-111 43 Stockholm

Informationen i pressmeddelandet är sådan som Wilson Therapeutics är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 16 februari 2018 kl. 07.00 CET.

Taggar: