Wilson Therapeutics erhåller särläkemedelsklassificering i USA för WTX101 som behandling av ALS

Wilson Therapeutics AB (publ) tillkännager i dag att den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har beviljat särläkemedelsklassificering för WTX101 som behandling av Amyotrofisk lateralskleros (ALS). WTX101 (biskolintetrathiomolybdat) är en ny typ av koppar-proteinbindande substans med en unik verkningsmekanism.

ALS är en neurodegenerativ sjukdom där de nervceller som styr kroppens muskler gradvis förtvinar, vilket leder till generell förlamning och förlorad andningsförmåga. Medianöverlevnaden för en patient med ALS är tre till fem år. Tillgängliga läkemedel för ALS har begränsad effekt, så behandlingen är inriktad på att mildra symptomen för patienter med mild till måttlig sjukdom och palliativ vård för patienter med svår eller terminal sjukdom.

Cirka 7% av ALS-patienterna har en mutation i det kopparberoende enzymet superoxiddismutas 1 (SOD1). SOD1 är ett enzym med antioxiderande egenskaper som är viktigt för skyddet mot fria radikaler, syreföreningar som reagerar med andra ämnen och då kan orsaka cellulära skador via oxidativ stress. Den aktiva substansen i WTX101, tetrathiomolybdat, har testats på möss som är genetiskt modifierade med en muterad form av humant SOD1 och som därmed utvecklar ALS. Dessa studier visar att tetrathiomolybdat både kan fördröja uppkomsten av sjukdomen och minska symptomen efter sjukdomsdebuten i denna musmodell.

”ALS är en fruktansvärd sjukdom där de tillgängliga behandlingarna har mycket stora begränsningar. Att WTX101 klassificeras som särläkemedel för ALS i USA är en viktig milstolpe för oss och en bekräftelse på produktens potential att utvecklas till ett nytt behandlingsalternativ för ALS. Sjukdomen är mycket svårbehandlad men prekliniska data för WTX101 är lovande så vi utvärderar möjligheten att utveckla WTX101 för behandling av den subpopulation av ALS-patienterna som lider av SOD1-muterad ALS”, kommenterade Jonas Hansson, VD för Wilson Therapeutics.

”Wilsons sjukdom är dock fortfarande vårt huvudfokus där vi förväntar oss att starta fas 3 senare i år”, avslutade Jonas Hansson.

Om särläkemedelsklassificering
Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA beviljar särläkemedelsklassificering för produkter som behandlar ovanliga sjukdomar som ett sätt att uppmuntra bolag att utveckla läkemedel för de här sjukdomarna. FDA definierar ovanliga sjukdomar som sjukdomar där det finns färre än 200 000 patienter i USA när klassificeringen görs. Klassificering som särläkemedel ger olika fördelar såsom en period av marknadsexklusivitet om läkemedlet får marknadsgodkännande, möjligheter till skatteavdrag för vissa aktiviteter, möjligheter till forskningsstöd och lägre administrativa avgifter. Klassificering som särläkemedel förändrar inte de regulatoriska kraven för att få marknadsgodkännande och betyder inte att marknadsgodkännande kommer att erhållas.

Om SOD1-muterad Amyotrofisk lateralskleros (SOD1-ALS).
Amyotrofisk lateralskleros (ALS) är en neurodegenerativ sjukdom där de nervceller som styr kroppens muskler gradvis förtvinar, vilket leder till generell förlamning och förlorad andningsförmåga. Medianöverlevnaden för en patient med ALS är tre till fem år. Muskelförsvagningen är ett resultat av en successiv degeneration av de motoriska nervcellerna i olika delar av det centrala nervsystemet. Orsaken till skadorna på nervcellerna är okänd, men flera teorier har lagts fram, inklusive glutamattoxicitet, onormala proteinbildningar samt oxidativ stress. Förekomsten av ALS i USA och i EU uppskattas till 1,5 till 2,5 nya fall per 100 000 invånare per år, med en beräknad prevalens av 2,7 till 7,4 per 100 000 invånare, motsvarande cirka 30 000 patienter i USA och EU. Medelåldern för sjukdomsstart är cirka 57 år.

Cirka 7% av ALS-patienterna har en mutation i det kopparberoende enzymet superoxiddismutas 1 (SOD1). SOD1 är ett enzym med antioxiderande egenskaper som är viktigt för skyddet mot fria radikaler, syreföreningar som reagerar med andra ämnen och då kan orsaka cellulära skador via oxidativ stress. Det har visats i möss som är genetiskt modifierade med en muterad form av humant SOD1, och som därmed utvecklar ALS, att olika metoder för att sänka kopparnivåerna förbättrar symptomen i de här mössen. Studier med den aktiva substansen i WTX101, tetrathiomolybdat, i den här modellen visar att tetrathiomolybdat både kan fördröja uppkomsten av sjukdomen och minska symptomen efter sjukdomsdebuten i denna musmodell.

Om WTX101 (biskolintetrathiomolybdat)
WTX101 (biskolintetrathiomolybdat) är en ny typ av koppar-proteinbindande substans med en unik verkningsmekanism, som utvärderas som en ny behandling av Wilsons sjukdom. Till skillnad från existerande behandlingar möjliggör WTX101 en alternativ mekanism för koppar-proteintransport genom att snabbt bilda komplex med protein och koppar utan att binda andra metaller. På så sätt neutraliseras koppar i både levern och blodomloppet och överflödigt koppar utsöndras via gallan som är kroppens naturliga sätt att göra sig av med koppar.

En fas 2-studie som utvärderade effekt och biverkningar av WTX101 i patienter med Wilsons sjukdom avslutades framgångsrikt 2016. Den aktiva substansen i WTX101, tetrathiomolybdat, har även prövats i flera andra kliniska studier för Wilsons sjukdom. Resultaten från dessa studier tyder på att WTX101 snabbt kan sänka och kontrollera de toxiska nivåerna av fritt koppar och förbättra symptomen för patienter med Wilsons sjukdom. Tillgängliga data tyder också på att WTX101 generellt sett tolereras väl och kan medföra en minskad risk för försämring av neurologiska symptom när behandlingen initieras. WTX101 förväntas kunna doseras en gång per dag, vilket potentiellt innebära att patienter med Wilsons sjukdom får lättare att följa ordinerad behandling och att färre därför avbryter behandlingen, vilket i slutändan kan komma att medföra bättre behandlingsresultat. WTX101 har klassificerats som särläkemedel för behandling av Wilsons sjukdom i såväl USA som Europa.

Om Wilson Therapeutics
Wilson Therapeutics är ett bioteknikbolag, baserat i Stockholm, som utvecklar nya läkemedel för patienter med ovanliga sjukdomar. Wilson Therapeutics huvudprodukt WTX101 utvecklas primärt som en ny behandling av Wilsons sjukdom. En klinisk fas 2-studie har avslutats framgångsrikt och förberedelser för en registreringsgrundande fas 3-studie pågår. Bolaget är noterat i Mid Cap-segmentet på Nasdaq Stockholm med kortnamn WTX.

Mer information finns på www.wilsontherapeutics.com.

 
För ytterligare information kontakta:
Jonas Hansson, VD, Wilson Therapeutics AB
Telefon: +46 8 796 00 00
E-post: jonas.hansson@wtx.se

Wilson Therapeutics AB (publ)
Org nr 556893-0357
Kungsgatan 3
SE-111 43 Stockholm

Informationen i pressmeddelandet är sådan som Wilson Therapeutics är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 9 juni 2017 kl. 08.00 CET.

Taggar: