Wilson Therapeutics presenterar fas 2-data för WTX101 på vetenskaplig konferens anordnad av MDS

Wilson Therapeutics AB (publ) tillkännager i dag att en poster har presenterats på den årliga vetenskapliga konferensen som arrangeras av the International Parkinson and Movement Disorder Society i Vancouver, Kanada, 4-8 juni, 2017. I postern presenterades kliniska resultat från bolagets nyligen avslutade fas 2-studie av WTX101 (biskolintetrathiomolybdat), en ny typ av koppar-proteinbindande substans med en unik verkningsmekanism som utvärderas som en ny behandling av Wilsons sjukdom. Postern presenterades av Dr. Danny Bega, Assistant Professor of Neurology på Northwestern University i Chicago.

Fas 2-studien WTX101-201 var en öppen studie där effekt- och biverkningsprofilen för WTX101, givet som monoterapi under 24 veckor, utvärderades i 28 nydiagnostiserade patienter med Wilsons sjukdom som var 18 år eller äldre och som antingen var tidigare obehandlade eller hade behandlats i upp till två år med ett annat läkemedel mot Wilsons sjukdom. Som tidigare har rapporterats uppfylldes det primära effektmålet (p< 0,001) för kontroll av koppar i fas 2-studien och signifikanta förbättringar från studiestarten till vecka 24 observerades för både patientrapporterade handikapp i vardagen (p< 0,001) och neurologisk status skattad av specialistläkare, mätt enligt Unified Wilson Disease Rating Scale (UWDS) del 2 respektive del 3.

Behandlingen med WTX101 tolererades generellt sett väl. De flesta av de rapporterade biverkningarna var milda (grad 1) till måttliga (grad 2). Inget fall av läkemedelsinducerad neurologisk försämring observerades under den initiala fasen av behandling med WTX101.

”Det var väldigt spännande att delta i den här studien som var den första studien med en ny läkemedelskandidat för Wilsons sjukdom på flera decennier. Resultaten är väldigt lovande eftersom vi såg en snabb och kraftfull förbättring av neurologiska symptom utan att vi såg något fall av läkemedelsinducerad neurologisk försämring vilket är en mycket allvarlig biverkning som kan förekomma när behandling påbörjas med någon av de existerande behandlingarna”, sa Danny Bega, MD, Assistant Professor of Neurology på Northwestern University.

”Dessutom kan WTX101 doseras en gång om dagen och tolereras generellt sett väl vilket gör att WTX101 har stor potential att bli ett värdefullt behandlingsalternativ för patienter som lider av Wilsons sjukdom.”

Detaljer om postern:

Abstract number: 1184
Titel: “WTX101 - A Novel Copper Modulating Agent for Wilson Disease Demonstrates Efficacy and Safety in a Phase 2, Multi-Center, Open Label Study”
Upphovsmän: D. Bega (Northwestern University), A. Ala (The Royal Surrey Country Hospital), F. Askari (University of Michigan Hospital), J. Bronstein (UCLA), A. Czlonkowska (2nd Dept of Neurology, Institute of Psychiatry and Neurology), P. Ferenci (Medical University of Vienna), D. Nicholl (City Hospital), K. Weiss (University Hospital Heidelberg), M. Schilsky (Yale University School of Medicine)
Presentationsdag: Torsdag 8 juni
Plats: Exhibit Hall C, Vancouver Convention Centre – WEST, 1055 Canada Place, Vancouver, BC, Kanada

Abstracts från konferensen finns tillgängliga på konferensens website (http://www.mdscongress2017.org/Congress-2017/Abstracts.htm).

Om WTX101 (biskolintetrathiomolybdat)
WTX101 (biskolintetrathiomolybdat) är en ny typ av koppar-proteinbindande substans med en unik verkningsmekanism, som utvärderas som en ny behandling av Wilsons sjukdom. Till skillnad från existerande behandlingar möjliggör WTX101 en alternativ mekanism för koppar-proteintransport genom att snabbt bilda komplex med protein och koppar utan att binda andra metaller. På så sätt neutraliseras koppar i både levern och blodomloppet och överflödigt koppar utsöndras via gallan som är kroppens naturliga sätt att göra sig av med koppar.

En fas 2-studie som utvärderade effekt och biverkningar av WTX101 i patienter med Wilsons sjukdom avslutades framgångsrikt 2016. Den aktiva substansen i WTX101, tetrathiomolybdat, har även prövats i flera andra kliniska studier för Wilsons sjukdom. Resultaten från dessa studier tyder på att WTX101 snabbt kan sänka och kontrollera de toxiska nivåerna av fritt koppar och förbättra symptomen för patienter med Wilsons sjukdom. Tillgängliga data tyder också på att WTX101 generellt sett tolereras väl och kan medföra en minskad risk för försämring av neurologiska symptom när behandlingen initieras. WTX101 förväntas kunna doseras en gång per dag, vilket potentiellt innebära att patienter med Wilsons sjukdom får lättare att följa ordinerad behandling och att färre därför avbryter behandlingen, vilket i slutändan kan komma att medföra bättre behandlingsresultat. WTX101 har klassificerats som särläkemedel för behandling av Wilsons sjukdom i såväl USA som Europa.

Om Wilsons sjukdom
Wilsons sjukdom är en ovanlig genetisk sjukdom där kroppens förmåga att transportera koppar är nedsatt som ett resultat av att det kopparbindande proteinet ATP7B inte fungerar tillfredsställande. Detta leder till nedsatt förmåga att utsöndra koppar via gallan och till att fritt koppar sprids i blodomloppet och i förlängningen till att skadliga kopparnivåer ansamlas i levern, hjärnan och andra organ. Koppar är ett ämne som är nödvändigt för att flera fysiologiska processer i kroppen ska fungera. Eftersom det kan vara giftigt för kroppen är koppar normalt hårt bundet till speciella kopparbärande proteiner i levern och överflödigt koppar utsöndras via gallan. Wilsons sjukdom leder till livshotande skador på levern och/eller neurologiska eller psykiatriska symptom om sjukdomen inte behandlas.

Wilsons sjukdom drabbar ungefär en av 30 000 individer världen över, vilket motsvarar en prevalens om cirka 10 000 patienter i USA och 15 000 patienter i EU. Existerande behandlingar för Wilsons sjukdom introducerades på 1950- och 60-talen och sedan dess har inga nya behandlingsalternativ utvecklats för Wilsons sjukdom.

Om Wilson Therapeutics
Wilson Therapeutics är ett bioteknikbolag, baserat i Stockholm, som utvecklar nya läkemedel för patienter med ovanliga sjukdomar. Wilson Therapeutics huvudprodukt WTX101 utvecklas primärt som en ny behandling av Wilsons sjukdom. En klinisk fas 2-studie har avslutats framgångsrikt och förberedelser för en registreringsgrundande fas 3-studie pågår. Bolaget är noterat i Mid Cap-segmentet på Nasdaq Stockholm med kortnamn WTX.

Mer information finns på www.wilsontherapeutics.com.

 
För ytterligare information kontakta:
Jonas Hansson, VD, Wilson Therapeutics AB
Telefon: +46 8 796 00 00
E-post: jonas.hansson@wtx.se

Wilson Therapeutics AB (publ)
Org nr 556893-0357
Kungsgatan 3
SE-111 43 Stockholm

Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 8 juni 2017 kl. 08.00 CET.

Taggar: