Wilson Therapeutics presenterar lovande neurologiska fas 2-data för WTX101 på vetenskaplig konferens anordnad av AAN

Wilson Therapeutics AB (publ) tillkännager i dag att en poster har presenterats på den årliga vetenskapliga konferensen som arrangeras av the American Academy of Neurology (AAN) i Boston, USA, 22–28 april, 2017. I postern presenterades detaljerade kliniska resultat avseende de neurologiska symptomen från bolagets nyligen avslutade fas 2-studie av WTX101 (biskolintetrathiomolybdat), som är en ny typ av kopparmodulerande substans med en unik verkningsmekanism som utvärderas som en ny behandling av Wilsons sjukdom.

Fas 2-studien WTX101-201 var en öppen studie som bedrevs vid flera behandlingscenter, där effekt- och biverkningsprofilen för WTX101, givet som monoterapi under 24 veckor, utvärderades i 28 nydiagnostiserade patienter med Wilsons sjukdom som var 18 år eller äldre och som antingen var tidigare obehandlade eller hade behandlats i upp till två år med ett annat läkemedel mot Wilsons sjukdom. Som tidigare har rapporterats uppfylldes det primära effektmålet (p< 0,001) för kontroll av koppar i den kliniska fas 2-studien.

De sekundära effektmåtten omfattade bland annat patienternas neurologiska status och upplevda handikapp i vardagen. Neurologisk status mättes enligt Unified Wilson Disease Rating Scale (UWDRS) del 3 vilket innebär att en läkare går igenom ett paket av standardiserade tester för att bedöma patienternas neurologiska status. Det genomsnittliga värdet på UWDRS 3 var 22.8 vid studiestarten och den genomsnittliga sänkningen var 8,7 (p< 0,0001) efter 24 veckors behandling. Enligt studieprotokollet definierades en sänkning med 4 poäng eller mer som en kliniskt relevant förbättring. Av de 21 patienter som genomgick hela studien och kunde genomföra alla tester förbättrades 13 med 4 poäng eller mer, 6 patienter stabiliserades (± 3 poäng från studiestarten) och 2 försämrades (båda med 5 poäng). Statistiskt signifikanta sänkningar av det genomsnittliga värdet på UWDRS 3 observerades från vecka 8 och framåt.

Patienternas upplevda handikapp i vardagen mättes enligt UWDRS del 2 som är ett paket av tester där patienterna uppskattar sin förmåga att utföra specifika aktiviteter i vardagen. Det genomsnittliga värdet på UWDRS-2 var 6,6 vid studiestarten och den genomsnittliga sänkningen var 3,7 (p< 0,001) efter 24 veckors behandling. Enligt studieprotokollet definierades en sänkning med 1 poäng eller mer som en kliniskt relevant förbättring. Av de 21 patienter som genomgick hela studien och kunde genomföra alla tester förbättrades 12 med 1 poäng eller mer, 9 patienter stabiliserades (ingen förändring från studiestarten) och ingen patient försämrades.

Behandlingen med WTX101 tolererades generellt sett väl. De flesta av de rapporterade biverkningarna var milda (grad 1) till måttliga (grad 2). Inget fall av läkemedelsinducerad neurologisk försämring observerades under den initiala fasen av behandling med WTX101.

”En stor andel av patienterna med Wilsons sjukdom får neurologiska symptom som kan vara alltifrån från milda skakningar till allvarliga problem med exempelvis tal och rörelser. Det finns ett stort behov av mer effektiva behandlingar för Wilsons sjukdom som en högre andel av patienterna svarar på och som snabbare förbättrar symptomen. Därför är det väldigt lovande att en så hög andel av patienterna svarade på behandling med WTX101, med en snabb effekt på neurologiska symptom och upplevda handikapp, och att förbättringarna var både statistiskt signifikanta och kliniskt relevanta,” kommenterade Carl Bjartmar, medicinsk chef på Wilson Therapeutics.

”Dessutom begränsas behandlingsalternativen idag av att de medför en risk för en paradoxal försämring av de neurologiska symptomen när behandlingen påbörjas. Även inom detta område är resultaten från vår fas 2-studie väldigt lovande då vi inte såg något fall av den här typiska läkemedelsinducerade försämringen. Vi ser fram emot att ta WTX101 vidare i den kliniska utvecklingen och planerar att starta vår registreringsgrundande fas 3-studie under andra halvåret 2017”, fortsatte han.

Detaljer om postern:

Titel: “Efficacy and Safety of a Novel Copper Modulating Agent (WTX-101) for Wilson Disease: Results of a Phase 2, Multi-Center, Open Label Study”
Upphovsmän: D. Bega (Northwestern University), A. Ala (The Royal Surrey Country Hospital), F. Askari (University of Michigan Hospital), J. Bronstein (UCLA), A. Czlonkowska (2nd Dept of Neurology, Institute of Psychiatry and Neurology), P. Ferenci (Medical University of Vienna), D. Nicholl (City Hospital), K. Weiss (University Hospital Heidelberg), M. Schilsky (Yale University School of Medicine).
Session: Movement Disorders: Other 1
Datum: Måndag, 24 April

Abstracts från konferensen finns tillgängliga på konferensens website (https://www.aan.com/conferences/2017-annual-meeting/abstracts/).

 
Om WTX101-201
WTX101-201 är en öppen klinisk fas 2-studie där effekt- och biverkningsprofilen för WTX101, givet som monoterapi under 24 veckor, utvärderades i 28 nydiagnostiserade patienter med Wilsons sjukdom som var 18 år eller äldre och som antingen var tidigare obehandlade eller hade behandlats i upp till två år med ett annat läkemedel för Wilsons sjukdom. Patienterna som deltog i studien uppvisade olika grader av leverpåverkan vid tidpunkten för studiestarten och majoriteten av patienterna hade även neurologiska symptom vid behandlingsstarten. Studien genomfördes på 11 kliniker i USA och Europa. Patienterna behandlades med WTX101 individuellt doserat på nivåer mellan 15 och 120 mg/dag. Det primära effektmåttet var definierat som att, efter 24 veckors behandling, uppnå eller bibehålla normaliserade nivåer av fritt koppar i blodet uppgående till högst 2,3 µM, eller uppnå en minskning om minst 25% av nivån av fritt koppar i blodet jämfört med studiestarten. Fritt koppar i blodet mättes som koppar som inte är bundet till ceruloplasmin (NCC), justerat för halten koppar bundet i komplex bestående av tetrathiomolybdat, koppar och albumin. Sekundära effektmått omfattade reduktion av fritt koppar i blodet från behandlingsstarten, upplevt handikapp i vardagen och neurologisk status skattade med Unified Disease Rating Scale (UWDRS) del 2 respektive del 3, leverstatus mätt med Modified Nazer Score, samt livskvalitet mätt med EuroQOL 5 Dimensions (EQ5D).

Om WTX101 (biskolintetrathiomolybdat)
WTX101 (biskolintetrathiomolybdat) är en ny typ av kopparmodulerande substans med en unik verkningsmekanism, som utvärderas som en ny behandling av Wilsons sjukdom. Till skillnad från dagens behandlingar för Wilsons sjukdom, binder WTX101 koppar specifikt och verkar direkt i levern där det avlastar kroppens egna överbelastade lagringssystem för koppar. WTX101 neutraliserar även snabbt toxiskt fritt koppar i blodet och andra vävnader genom att bilda komplex med överflödigt koppar och albumin, som sedan utsöndras via gallan som är kroppens naturliga sätt att göra sig av med överflödigt koppar.

En fas 2-studie som utvärderade effekt och biverkningar av WTX101 i patienter med Wilsons sjukdom avslutades framgångsrikt 2016. Den aktiva substansen i WTX101, tetrathiomolybdat, har även prövats i flera andra kliniska studier för Wilsons sjukdom. Resultaten från dessa studier tyder på att WTX101 snabbt kan sänka och kontrollera de toxiska nivåerna av fritt koppar och förbättra symptomen för patienter med Wilsons sjukdom. Tillgängliga data tyder också på att WTX101 generellt sett tolereras väl och kan medföra en minskad risk för försämring av neurologiska symptom när behandlingen initieras. WTX101 beräknas kunna doseras en gång per dag, vilket potentiellt innebär att patienter med Wilsons sjukdom får lättare att följa ordinerad behandling och att färre därför avbryter behandlingen vilket i slutändan kan komma att medföra bättre behandlingsresultat. WTX101 har klassificerats som särläkemedel för behandling av Wilsons sjukdom i såväl USA som Europa.

Om Wilsons sjukdom
Wilsons sjukdom är en ovanlig genetisk sjukdom som påverkar kroppens kopparmetabolism och som leder till allvarlig kopparförgiftning. Den genetiska defekten innebär en allvarlig nedsättning av kroppens förmåga att reglera kopparbalansen i kroppen vilket resulterar i livshotande skador på levern, hjärnan och andra organ om sjukdomen inte behandlas. Wilsons sjukdom drabbar ungefär en av 30 000 individer världen över, vilket motsvarar en prevalens om cirka 10 000 patienter i USA och 15 000 patienter i EU. Existerande behandlingar för Wilsons sjukdom introducerades på 1950- och 60-talen och sedan dess har inga nya behandlingsalternativ utvecklats för Wilsons sjukdom.

Om Wilson Therapeutics
Wilson Therapeutics är ett bioteknikbolag, baserat i Stockholm, som utvecklar nya läkemedel för patienter med ovanliga sjukdomar. Wilson Therapeutics huvudprodukt WTX101 utvecklas primärt som en ny behandling av Wilsons sjukdom. En klinisk fas 2-studie har avslutats framgångsrikt och förberedelser för en registreringsgrundande fas 3-studie pågår. Bolaget är noterat i Mid Cap-segmentet på Nasdaq Stockholm med kortnamn WTX.

Mer information finns på www.wilsontherapeutics.com.

För ytterligare information kontakta:
Jonas Hansson, VD, Wilson Therapeutics AB
Telefon: +46 8 796 00 00
E-post: jonas.hansson@wtx.se

Wilson Therapeutics AB (publ)
Org nr 556893-0357
Kungsgatan 3
SE-111 43 Stockholm

Informationen i pressmeddelandet är sådan som Wilson Therapeutics är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 25 april 2017 kl. 08.00 CET.

Taggar: