Wilson Therapeutics presenterar uppdaterade preliminära kliniska data för WTX101 på The AASLD Liver Meeting

Wilson Therapeutics AB (publ), tillkännager att uppdaterade preliminära data från bolagets pågående kliniska fas 2-studie av WTX101 (biskolintetrathiomolybdat; Decuprate®) som behandling för Wilsons sjukdom presenteras på den vetenskapliga konferensen the Liver Meeting®. Konferensen arrangeras av The American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD) i Boston, USA, 11-15 november.

Preliminära data fortsätter att visa att behandling en gång dagligen med WTX101 sänker nivåerna av fritt koppar samt förbättrar lever- och neurologisk status för patienter med Wilsons sjukdom. Data presenteras i en poster idag av Michael Schilsky (MD, FAASLD), professor vid Yale Medical Center och chef för Wilson Disease Center of Excellence vid Yale.

”Wilsons sjukdom är en ovanlig genetisk sjukdom som påverkar kroppens kopparmetabolism och leder till allvarlig kopparförgiftning. Även om det funnits läkemedel för behandling av Wilsons sjukdom sedan 50-talet finns det ett tydligt behov för nya läkemedel vilka snabbt kan sänka nivåerna av fritt koppar, som en högre andel av patienterna svarar på, som har mindre biverkningar och dessutom är enklare att dosera för patienten”, säger Dr. Schilsky. ”Studien pågår fortfarande så de data som presenteras idag är preliminära men vi är väldigt förhoppningsfulla eftersom de indikerar att WTX101 kan möta dessa behov. Tillsammans med möjligheten att dosera WTX101 en gång om dagen skulle ett positivt slutresultat för studien i slutändan kunna resultera i stora förbättringar för patienterna med Wilsons sjukdom.”

WTX101-201 är en öppen klinisk fas 2-studie där effekt- och biverkningsprofilen för WTX101, givet som monoterapi doserat en gång om dagen, utvärderas i 28 nydiagnostiserade patienter med Wilsons sjukdom som är 18 år eller äldre och som antingen är tidigare obehandlade eller har behandlats i upp till två år med ett annat läkemedel för Wilsons sjukdom. Studien bedrivs på 11 kliniker i USA och Europa och patienterna följs under 24 veckors behandling med WTX101. Patienter som genomgått 24 veckors behandling kan välja att fortsätta behandlingen med WTX101 i en förlängningsfas av studien.

I postern presenteras preliminära data för de första 24 veckornas behandling. Per den 5 oktober, som är brytpunkten i analysen, hade samtliga 18 patienter som genomgått hela studieperioden omfattande 24 veckor valt att fortsätta i förlängningsfasen. Patienterna som deltar i studien har uppvisat olika grader av leverpåverkan vid tidpunkten för studiestarten och majoriteten av patienterna har även haft neurologiska symptom vid behandlingsstarten.

De preliminära data som presenteras visar på en snabb sänkning av nivåerna av fritt koppar som i genomsnitt sjönk under den övre gränsen för vad som är normalt efter åtta veckors behandling med WTX101. Fritt koppar mättes som koppar som inte var bundet till ceruloplasmin (NCC), justerat för halten koppar bundet i komplex bestående av tetrathiomolybdat, koppar och albumin i blodet.

Vidare visar preliminära data att patienternas leverstatus, mätt med Modified Nazer Score, har förbättrats eller stabiliserats hos 22 av de 27 patienter som kunnat följas från första till senaste tillgängliga observationstillfället under 24-veckorsperioden. Tre av de fem patienter som inte förbättrades eller stabiliserades under den initiala 24-veckorsperioden stabiliserades eller förbättrades efter fortsatt behandling under studiens förlängningsfas.

Även neurologisk status, mätt som genomsnittsvärdet för Unified Wilson Disease Rating Scale Part 3, som är ett skattningsverktyg som utarbetats specifikt för Wilsons sjukdom, har förbättrats under behandlingens gång.

Behandlingen med WTX101 har generellt tolererats väl och inget fall av läkemedelsinducerad neurologisk försämring har observerats under den initiala behandlingsfasen. De flesta av de rapporterade biverkningarna har varit milda (grad 1) till måttliga (grad 2). Reversibelt förhöjda levervärden observerades i cirka en tredjedel av patienterna. Dessa stegringar var generellt milda till måttliga, symptomfria och normaliserades efter justering av dosen.

”Idag är behandlingen av patienter med Wilsons sjukdom som har neurologiska symptom särskilt problematisk eftersom läkemedlen gör att de neurologiska symptomen signifikant förvärras i ungefär 25 % av fallen strax efter att behandlingen påbörjas”, kommenterade Carl Bjartmar, MD, PhD, medicinsk chef på Wilson Therapeutics. ”Preliminära data från vår studie är därför mycket lovande i och med att vi hittills inte har sett något fall av initial läkemedelsinducerad försämring av patienternas neurologiska symptom.”

“Vi är mycket nöjda med hur studien fortskrider och ser fram emot att presentera slutgiltiga övergripande data i slutet av året”, sade Jonas Hansson, VD, Wilson Therapeutics. ”Efter att vi har fått slutdata från fas 2-studien planerar vi att slutföra diskussionerna med läkemedelsmyndigheter för att fastställa utformningen av fas 3-programmet som krävs för att ligga till grund för ett framtida marknadsgodkännande.”

Om WTX101 (biskolintetrathiomolybdat)
WTX101 (biskolintetrathiomolybdat; Decuprate®) är en ny typ av kopparmodulerande substans med en unik verkningsmekanism, som utvärderas som en ny behandling av Wilsons sjukdom. Till skillnad från dagens behandlingar för Wilsons sjukdom, binder WTX101 koppar specifikt och verkar direkt i levern där det avlastar kroppens egna överbelastade lagringssystem för koppar. WTX101 neutraliserar även snabbt toxiskt fritt koppar i blodet och andra vävnader genom att bilda komplex med överflödigt koppar och albumin, som sedan utsöndras via gallan som är kroppens naturliga sätt att göra sig av med överflödigt koppar.

Den aktiva substansen i WTX101, tetrathiomolybdat, har prövats i flera kliniska studier för Wilsons sjukdom. Resultaten från dessa studier, i kombination med preliminära data från bolagets pågående fas 2-studie, tyder på att WTX101 snabbt kan sänka och kontrollera de toxiska nivåerna av fritt koppar och förbättra symptomen för patienter med Wilsons sjukdom. Tillgängliga data tyder också på att WTX101 generellt sett tolereras väl och kan medföra en minskad risk för försämring av neurologiska symptom när behandlingen initieras. WTX101 beräknas kunna doseras en gång per dag, vilket potentiellt innebär att patienter med Wilsons sjukdom får lättare att följa ordinerad behandling och att färre därför avbryter behandlingen vilket i slutändan kan komma att medföra bättre behandlingsresultat. WTX101 har klassificerats som särläkemedel för behandling av Wilsons sjukdom i såväl USA som Europa.

Om Wilsons sjukdom
Wilsons sjukdom är en ovanlig genetisk sjukdom som påverkar kroppens kopparmetabolism och som leder till allvarlig kopparförgiftning. Den genetiska defekten innebär en allvarlig nedsättning av kroppens förmåga att reglera kopparbalansen i kroppen vilket resulterar i livshotande skador på levern, hjärnan och andra organ om sjukdomen inte behandlas. Wilsons sjukdom drabbar ungefär en av 30 000 individer världen över, vilket motsvarar en prevalens om cirka 10 000 patienter i USA och 15 000 patienter i EU. Existerande behandlingar för Wilsons sjukdom introducerades på 1950- och 60-talen och sedan dess har inga nya behandlingsalternativ utvecklats för Wilsons sjukdom.

Om Wilson Therapeutics
Wilson Therapeutics är ett bioteknikbolag, baserat i Stockholm, som utvecklar nya läkemedel för patienter med ovanliga sjukdomar. Wilson Therapeutics huvudprodukt WTX101 utvecklas primärt som en ny behandling av Wilsons sjukdom och utvärderas för närvarande i en klinisk fas 2-studie. Bolaget är noterat i Mid Cap-segmentet på Nasdaq Stockholm med kortnamn WTX.

Mer information finns på www.wilsontherapeutics.com.

För ytterligare information kontakta:
Jonas Hansson, VD, Wilson Therapeutics AB
Telefon: +46 8 796 00 00
E-post: jonas.hansson@wtx.se

Wilson Therapeutics AB (publ)
Org nr 556893-0357
Västra Trädgårdsgatan 15
SE-111 53 Stockholm

Informationen i pressmeddelandet är sådan som Wilson Therapeutics är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 11 november 2016 kl. 14.00 CET.

Taggar: