Wilson Therapeutics tillkännager att det primära effektmålet uppfylldes i fas 2-studie för behandling av Wilsons sjukdom med WTX101

• Det primära effektmålet avseende sänkning av nivåerna av fritt koppar uppfylldes för 79% av patienterna (p<0,001)
• Den genomsnittliga sänkningen av nivån av fritt koppar i blodet var 77% (p<0,0001)
• Patienternas neurologiska status (p<0,0001) och upplevda handikapp i vardagen (p<0,001) förbättrades signifikant
• Leverstatusen stabiliserades eller förbättrades under behandlingsperioden för en majoritet av patienterna
• WTX101 tolererades generellt väl och inget fall av läkemedelsinducerad neurologisk försämring vid behandlingsstarten observerades 
• En webbsänd telefonkonferens hålls i dag klockan 15.00 CET där de övergripande studieresultaten presenteras

Wilson Therapeutics AB (publ), tillkännager i dag att det primära effektmålet uppfylldes i den kliniska fas 2-studien av WTX101 (biskolintetrathiomolybdat; Decuprate®) - en ny typ av kopparmodulerande substans med en unik verkningsmekanism - som utvärderas som en ny behandling av Wilsons sjukdom. 79% av patienterna som ingick i studien uppnådde eller bibehöll normala nivåer av fritt koppar i blodet eller sänkte nivån med minst 25% från startnivån efter 24 veckors behandling med WTX101.

Fas 2-studien WTX101-201 var en öppen studie som bedrevs vid flera behandlingscenter, där effekt- och biverkningsprofilen för WTX101, givet som monoterapi under 24 veckor, utvärderades i 28 nydiagnostiserade patienter med Wilsons sjukdom som var 18 år eller äldre och som antingen var tidigare obehandlade eller hade behandlats i upp till två år med ett annat läkemedel för Wilsons sjukdom. Samtliga patienter som genomförde den 24 veckor långa studieperioden valde att fortsätta behandlingen med WTX101 i en förlängningsfas av studien.

Beräknat för samtliga patienter som inkluderats i studien var den genomsnittliga sänkningen av fritt koppar i blodet från startnivåerna 77% (p<0,0001) efter 24 veckors behandling med WTX101 som monoterapi. Signifikanta förbättringar visades även gällande patienternas neurologiska status (p<0,0001) och upplevda handikapp i vardagen (p<0,001), mätta med Unified Wilson Disease Ratting Scale (UWDRS) del 3 respektive del 2. Dessutom stabiliserades eller förbättrades patienternas leverstatus mätt med Modified Nazer Score för en majoritet av patienterna.

Behandlingen med WTX101 har generellt tolererats väl. De flesta av de rapporterade biverkningarna har varit milda (grad 1) till måttliga (grad 2). Reversibelt förhöjda levervärden observerades i 39% av patienterna. Dessa förhöjningar var generellt milda till måttliga, symptomfria och normaliserades efter justering av dosen. Inget fall av läkemedelsinducerad neurologisk försämring observerades under den initiala fasen av behandling med WTX101. Sammanlagt avbröt sex patienter studien i förtid, varav tre av dessa fall var relaterade till biverkningar. Detaljerade data från studien kommer att presenteras på kommande medicinska konferenser.

”Slutresultatet från fas 2-studien visar att WTX101 har potential att snabbt sänka och bibehålla nivåerna av fritt koppar, samt förbättra lever- och neurologisk status för patienter med Wilsons sjukdom. Det är även mycket positivt att behandlingen ledde till en förbättring av patienters upplevda handikapp i vardagen samt att vi inte har observerat något fall av initial neurologisk försämring under startfasen av behandlingen med WTX101. Dessutom visar data att WTX101 generellt tolereras väl, och få patienter rapporterar mag-tarm- eller hudproblem. Vi tror att den här terapeutiska profilen, tillsammans med enkel dosering en gång om dagen, kan komma att leda till att patienterna bättre följer ordinerad behandling och därmed kan uppnå bättre behandlingsresultat,” säger Carl Bjartmar, MD, PhD, medicinsk chef på Wilson Therapeutics.

”Vi är väldigt nöjda med resultaten från den här fas 2-studien. Vi tror att WTX101 kan ha potentialen att förbättra behandlingsalternativen för patienter med Wilsons sjukdom, som är en livslång sjukdom där det inte har skett någon innovation på flera decennier. Vi kommer nu att fokusera på att fastställa hur fas 3-programmet ska se ut tillsammans med de regulatoriska myndigheterna och förväntar oss att påbörja en registreringsgrundande fas 3-studie 2017,” säger Jonas Hansson, VD för Wilson Therapeutics.

Inbjudan till telefonkonferens*
En webbsänd telefonkonferens hålls i dag, 5 december klockan 15.00 CET där de övergripande studieresultaten presenteras av VD Jonas Hansson och den medicinske chefen Carl Bjartmar. Frågor går att ställas muntligen via telefonkonferensen eller skriftligen via webbsändningen. Via webbsändningen går det även att se presentationsmaterialet. Webbsändningen, som även kan ses i efterhand, nås på: https://wonderland.videosync.fi/wilson-therapeutics-press-conference.

För att delta i telefonkonferensen, vänligen ring in på något av följande nummer:    

• SE: +46 8 566 426 90
• UK: +44 203 008 9801
• US: +1 646 502 5116

Presentationsmaterialet kommer också att finnas tillgängligt innan konferensen börjar på Wilson Therapeutics webbplats www.wilsontherapeutics.com under Media & Investerare/ Presentationer. Därifrån kommer det också vara möjligt att nå webbsändningen, och när den är slut, se den inspelade versionen av webbsändningen och telefonkonferensen.

Om WTX101-201
WTX101-201 är en öppen klinisk fas 2-studie där effekt- och biverkningsprofilen för WTX101, givet som monoterapi under 24 veckor, utvärderades i 28 nydiagnostiserade patienter med Wilsons sjukdom som var 18 år eller äldre och som antingen var tidigare obehandlade eller hade behandlats i upp till två år med ett annat läkemedel för Wilsons sjukdom. Patienterna som deltog i studien uppvisade olika grader av leverpåverkan vid tidpunkten för studiestarten och majoriteten av patienterna hade även neurologiska symptom vid behandlingsstarten. Studien genomfördes på 11 kliniker i USA och Europa. Patienterna behandlades med WTX101 individuellt doserat på nivåer mellan 15 och 120 mg/dag. Det primära effektmåttet var definierat som att, efter 24 veckors behandling, uppnå eller bibehålla normaliserade nivåer av fritt koppar i blodet uppgående till högst 2,3 µM, eller uppnå en minskning om minst 25% av nivån av fritt koppar i blodet vid studiestarten. Fritt koppar i blodet mättes som koppar som inte var bundet till ceruloplasmin (NCC), justerat för halten koppar bundet i komplex bestående av tetrathiomolybdat, koppar och albumin i blodet. Sekundära effektmått var exempelvis minskning av fritt koppar i blodet från behandlingsstarten, upplevt handikapp i vardagen och neurologisk status skattade med Unified Disease Rating Scale (UWDRS) del 2 respektive del 3, leverstatus mätt med Modified Nazer Score, samt livskvalitet mätt med EuroQOL 5 Dimensions (EQ5D).

Om WTX101 (biskolintetrathiomolybdat)
WTX101 (biskolintetrathiomolybdat; Decuprate®) är en ny typ av kopparmodulerande substans med en unik verkningsmekanism, som utvärderas som en ny behandling av Wilsons sjukdom. Till skillnad från dagens behandlingar för Wilsons sjukdom, binder WTX101 koppar specifikt och verkar direkt i levern där det avlastar kroppens egna överbelastade lagringssystem för koppar. WTX101 neutraliserar även snabbt toxiskt fritt koppar i blodet och andra vävnader genom att bilda komplex med överflödigt koppar och albumin, som sedan utsöndras via gallan som är kroppens naturliga sätt att göra sig av med överflödigt koppar.

Den aktiva substansen i WTX101, tetrathiomolybdat, har prövats i flera kliniska studier för Wilsons sjukdom. Resultaten från dessa studier, i kombination med preliminära data från bolagets studie WTX101-201, tyder på att WTX101 snabbt kan sänka och kontrollera de toxiska nivåerna av fritt koppar och förbättra symptomen för patienter med Wilsons sjukdom. Tillgängliga data tyder också på att WTX101 generellt sett tolereras väl och kan medföra en minskad risk för försämring av neurologiska symptom när behandlingen initieras. WTX101 beräknas kunna doseras en gång per dag, vilket potentiellt innebär att patienter med Wilsons sjukdom får lättare att följa ordinerad behandling och att färre därför avbryter behandlingen vilket i slutändan kan komma att medföra bättre behandlingsresultat. WTX101 har klassificerats som särläkemedel för behandling av Wilsons sjukdom i såväl USA som Europa.

Om Wilsons sjukdom
Wilsons sjukdom är en ovanlig genetisk sjukdom som påverkar kroppens kopparmetabolism och som leder till allvarlig kopparförgiftning. Den genetiska defekten innebär en allvarlig nedsättning av kroppens förmåga att reglera kopparbalansen i kroppen vilket resulterar i livshotande skador på levern, hjärnan och andra organ om sjukdomen inte behandlas. Wilsons sjukdom drabbar ungefär en av 30 000 individer världen över, vilket motsvarar en prevalens om cirka 10 000 patienter i USA och 15 000 patienter i EU. Existerande behandlingar för Wilsons sjukdom introducerades på 1950- och 60-talen och sedan dess har inga nya behandlingsalternativ utvecklats för Wilsons sjukdom.

Om Wilson Therapeutics
Wilson Therapeutics är ett bioteknikbolag, baserat i Stockholm, som utvecklar nya läkemedel för patienter med ovanliga sjukdomar. Wilson Therapeutics huvudprodukt WTX101 utvecklas primärt som en ny behandling av Wilsons sjukdom och har utvärderats i en klinisk fas 2-studie. Bolaget är noterat i Mid Cap-segmentet på Nasdaq Stockholm med kortnamn WTX.

Mer information finns på www.wilsontherapeutics.com.

För ytterligare information kontakta:
Jonas Hansson, VD, Wilson Therapeutics AB
Telefon: +46 8 796 00 00
E-post: jonas.hansson@wtx.se

Wilson Therapeutics AB (publ)
Org nr 556893-0357
Västra Trädgårdsgatan 15
SE-111 53 Stockholm

Informationen i pressmeddelandet är sådan som Wilson Therapeutics är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 5 december 2016 kl. 08.00 CET.