Herantiksen CDNF on turvallinen ja hyvin siedetty Vaiheen 1-2 tutkimuksessa 12 kuukauden hoidon jälkeen

Kokeellisissa tehoa mittaavissa päätemuuttujissa edelleen rohkaisevia biologisia vasteita osalla potilaista

Herantis Pharma Oyj

Yhtiötiedote 27.8.2020 kello 9:00

Herantis Pharma Oyj (“Herantis” tai ”Yhtiö”) tiedotti tänään, että sen lääkekandidaatti CDNF (Cerebral Dopamine Neurotrophic Factor) on onnistuneesti saavuttanut 12 kuukauden mittaisessa Vaiheen 1-2 kliinisessä tutkimuksessa keskivaiheen Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla ensisijaiset (primaariset) päätetapahtumat, jotka olivat turvallisuus ja siedettävyys. CDNF on useiden eri mekanismien kautta vaikuttava luonnollinen proteiini, jolla on osoitettu olevan potentiaalia hidastaa tai jopa pysäyttää Parkinsonin taudin taustalla oleva dopamiinia tuottavien hermosolujen tuhoutuminen.

Kaksiosainen tutkimus kattoi 17 potilasta ja käsitti alkuvaiheessa kuuden kuukauden jakson, missä potilaat satunnaistettiin joko lumeryhmään tai kahteen eri CDNF-annoksen ryhmään. Tätä seurasi toinen kuuden kuukauden jakso, jossa kaikki osallistujat  satunnaistettiin kahteen eri CDNF-annoksen ryhmään, mukaan lukien kokeen alkuvaiheessa lumevalmistetta saaneet potilaat. Annostelu tapahtui tutkimuksen alussa aivoihin kirurgisesti asennetun lääkelaitteen avulla, jonka toimitti Renishaw Neuro Solutions Ltd. Ensimmäisen kuuden kuukauden jakson alustavat tulokset raportoitiin helmikuussa 2020.

Hoidon yhteydessä esiintulleet haittatapahtumat olivat yleisesti ottaen lieviä ja ohimeneviä sekä niiden määrä oli tutkimuksen toisessa vaiheessa alhaisempi kuin tutkimuksen ensimmäisessä vaiheessa. Samoin vakavia haittatapahtumia  esiintyi vähemmän tutkimuksen toisessa vaiheessa. Kaikki potilaat, joilla on esiintynyt vakavia haittatapahtumia, ovat toipuneet.

Tutkimuksessa kerättiin myös tietoa, jonka avulla voidaan alustavasti arvioida tuotteen mahdollista tehoa. Esimerkiksi 12 kuukauden kuluttua tutkimuksen aloittamisesta motoristen oireiden vakavuutta mittaavan UPDRS-mittariston (Unified Parkinson’s Disease Rating Scale) tuloksissa potilaiden motoriset oireet olivat keskimäärin lieventyneet, siitä huolimatta että tuloksissa oli vaihtelua potilaiden välillä. Tämän perusteella on mahdollista, että taudin eteneminen on hidastunut osalla potilaista.

Aivojen biologisten vasteiden arvioimiseksi tutkimuksessa käytettiin dopamiini-välittäjäainetta mittaavaa DAT-PET kuvantamismenetelmää (Dopamine Transporter Positron Emission Tomography), joka mittaa epäsuorasti aivojen dopamiinia tuottavien solujen toimintaa. Potilaiden vasteet vaihtelivat suuresti, mutta osalla potilaista havaittiin merkittävä DAT-PET signaalin voimistuminen CDNF:n annostelualueella aivoissa eli lupaava biologinen vaste.

“Suotuisan turvallisuusprofiilin ohella on rohkaisevaa havaita mahdollisesti kliinisesti merkittäviä vaikutuksia niin motorisia oireita mittaavassa UPDRS-mittaristossa kuin biologisen vasteen muutoksessa lähtötasoon verrattuna. Ottaen huomioon, että keskivaiheen Parkinsonin tautia sairastavat potilaat eivät ole optimaalinen kohderyhmä hermostoa suojaavan lääkkeen tutkimiseksi, saadut tulokset ovat erityisen lupaavia”, tutkimuksen päätutkija, professori Per Svenningsson Karoliinisesta yliopistosairaalasta kertoo. ”Tässä tutkimuksessa havaitut erot hoito- ja kontrolliryhmien välillä kertovat mahdollisuudesta merkittävän hoidon kehittämiseen Parkinsonin taudin tapaisessa pitkäaikaissairaudessa, jossa nykyhoidot eivät pysty estämään potilaan tilan heikkenemistä.”

“Kun pidetään mielessä, että tämän ensmmäisen kliinisen tutkimuksen päätarkoituksena oli arvioida CDNF:n antotapaa ja turvallisuutta, osalla potilaista havaitut parannukset UPDRS:n ja DAT-PET-kuvantamistutkimusten tuloksissa ovat rohkaisevia,” kommentoi Herantis Pharman toimitusjohtaja Craig Cook. ”Tutkimuksen tulosten perusteella olemme optimistisia CDNF:n jatkokehityksen suhteen. Haluamme saada lisää näyttöä CDNF:n hermostoa suojaavista ominaisuuksista tavoitteenamme parantaa Parkinson-potilaiden elämänlaatua.”

Osa tutkimukseen liittyvistä keskeisistä analyyseista, kuten selkäydinnesteen alfa-synukleiini- ja proteomiikka-analyysit, on edelleen käynnissä. Niiden odotetaan valmistuvan tämän vuoden viimeisellä vuosineljänneksellä. CDNF:n kehityksen jatkosuunnitelmiin kuuluvat mahdolliset uudet kliiniset tutkimukset sekä lääkeaineen annokseen, annosteluun ja potilaskohderyhmän valintaan liittyvä optimointi.

Lisätiedot:

Herantis Pharma Oyj, toimitusjohtaja Craig Cook, puh. +358 9 222 119

Yhtiön verkkosivusto: www.herantis.com

Hyväksytty neuvonantaja: UB Securities Oy, puh. +358 9 25 380 225

CDNF

CDNF (Cerebral Dopamine Neurotrophic Factor) on lupaava innovatiivinen lääkeaihio hermorappeumasairauksien hoitoon. Tämä ainutlaatuinen yhdiste kuuluu uudenlaisten hermokasvutekijöiden perheeseen, jossa yhdisteet poikkevat sekä rakenteellisesti että toiminnallisesti kaikista muista tunnetuista hermokasvutekijöistä. CDNF toimii useiden solumekanismien kautta, jotka vaikuttavat endoplasmakalvoston stressin ja alfa-synukleiinin haitallisen kertymisen säätelyyn sekä hermoston tulehdustilan helpottumiseen. Herantis on patentoinut CDNF:n kansainvälisesti.

Prekliiniset tutkimukset osoittavat CDNF:n olevan turvallinen ja tehokas. Sen on erityisesti todettu suojaavan keskiaivojen dopamiinia tuottavia soluja ja edesauttavan niiden toiminnan palautumista, mikä antaa olettaa CDNF:llä olevan vaikutus Parkinsonin taudin kulun hidastumiseen tai jopa pysähtymiseen. Parkinsonin taudin eläinmalleissa CDNF:llä on todettu tehoa  sekä motoristen että ei-motoristen oireiden lievittymisessä.

CDNF on edennyt potilasturvallisuutta ja tuotteen teho-ominaisuuksia selvittävään kliinisen tutkimuksen vaiheeseen. Onnistuneesti toteutetussa Vaiheen 1-2 tutkimuksessa se on todettu turvalliseksi ja samalla on saatu viitteitä sen tehosta potilailla.

Parkinsonin tauti

Parkinsonin tauti on hitaasti etenevä, parantumaton hermorappeumasairaus, joka johtuu keskiaivojen dopamiinisolujen tuhoutumisesta. Taudin tavanomaisia ensimmäisiä oireita esimerkiksi vapina, jäykkyys ja liikkeiden hitaus. Vaikka motorisia oireita voidaan hoitaa lääkkein, taudin etenemistä ei osata estää. Taudin edetessä lääkkeiden hyöty voidaan menettää tai niiden sivuvaikutukset voivat muodostua hallitsemattomiksi. Taudin etenemiseen liittyy myös ei-motorisia oireita kuten univaikeuksia, masennusta ja ahdistuneisuutta, joihin tunnetut Parkinson-lääkkeet eivät tehoa. Arviolta 7-10 miljoonaa ihmistä maailmassa sairastaa Parkinsonin tautia.

Herantis Pharma Oyj

Herantis Pharma Oyj on innovatiivinen lääkekehitysyhtiö, joka tuo lääkekehitykseen perinteisestä poikkeavia lähestymistapoja hoitojen uudistamiseksi. Lääkeaihiomme, CDNF ja Lymfactin, edustavat regeneratiivista eli uudistavaa lääketiedettä. Ne pyrkivät mullistamaan Parkinsonin taudin ja muiden hermorappeumasairauksien sekä sekundäärisen lymfaturvotuksen hoidon. Herantiksen osakkeet ovat listattuna Nasdaq First North Growth Market Finland sekä Nasdaq First North Growth Market Sweden -markkinapaikoilla.

Jakelu:

Nasdaq Helsinki

Keskeiset tiedotusvälineet

www.herantis.com