Herantis Pharman CDNFlle harvinaislääkestatus ALSn hoitoon
Herantis Pharman CDNF:lle harvinaislääkestatus ALS:n hoitoon
Herantis Pharma Oyj
Yhtiötiedote 29.3.2016 kello 9:00
Euroopan lääkevirasto EMA:n harvinaislääkkeiden komitea COMP on antanut positiivisen lausunnon Herantis Pharma Oyj:n ("Herantis") hakemuksesta CDNF-lääkeaihion harvinaislääkestatukselle amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) hoitoon.
"Tämä positiivinen lausunto on meille erittäin tärkeä ja se tarkoittaa ennen kaikkea kahta seikkaa", kertoo Herantiksen tieteellinen johtaja, tohtori Henri Huttunen. "Ensinnäkin ALS on hirvittävä sairaus, johon tarvitaan merkittävästi nykyistä parempia hoitoja. Toiseksi, tutkimustulosten perusteella voidaan olettaa, että CDNF:stä on merkittävää hyötyä ALS-potilaille. Vaikka meillä on edessä vuosien työ ennen lääkeaihion etenemistä myyntilupaprosessiin, tämä on tärkeä virstanpylväs kehittäessämme uutta hoitoa ALS:iin."
ALS on sairaus, joka tuhoaa tahdonalaisia lihaksia kontrolloivia hermosoluja. Tämä aiheuttaa lihasjäykkyyttä ja -heikkoutta, vaikeuttaa puhumista sekä nielemistä ja lopulta hengittämistä. Hengityslihasten heikkous johtaa tyypillisesti lopulta kuolemaan. ALS:sta esiintyy perinnöllisiä muotoja mutta useimmissa tapauksissa sen aiheuttajaa ei tunneta. Sairauteen ei tällä hetkellä ole tehokkaita hoitoja.
"Harvinaislääkestatus on merkittävä askel kehittäessämme ALS:in hoitoon nykyistä parempaa hoitomuotoa. Siitä huolimatta että ALS on harvinaissairaus, se on merkittävä taakka yhteiskunnalle", muistuttaa Herantiksen toimitusjohtaja Pekka Simula. "Vuosittain diagnosoidaan 140.000 uutta ALS-tapausta ja lihashermosairauksien aiheuttama vuosittainen kustannustaakka Euroopassa on noin kahdeksan miljardia euroa. Joka vuosi 140.000 ihmistä saa hitaan kuolemantuomion. Teemme parhaamme, että CDNF voisi tulevaisuudessa tarjota uuden mahdollisuuden hoitaa ALS-potilaita."
Harvinaislääkestatuksen voi saada Euroopan Unionissa sellaiseen sairauteen kehitettävälle lääkeaihiolle, jota sairastaa enintään viisi ihmistä 10.000 asukasta kohti. Lisäksi edellytetään vähintään alustavia prekliinisiä tuloksia, joiden perusteella lääkeaihion katsotaan voivan auttaa potilaita enemmän kuin nykyiset hoidot. Harvinaislääkestatus ei vapauta yhtiötä kliinisistä lääketutkimuksista, joissa lääkeaihion tehokkuus ja turvallisuus tulee osoittaa. Se takaa kuitenkin erilaisia etuja kuten viranomaiskäsittelyyn liittyviä maksuhelpotuksia ja tieteellistä neuvontaa sekä pidennetyn markkinayksinoikeuden.
Lisätietoja:
Herantis Pharma Oyj, Pekka Simula, toimitusjohtaja, puh. +358 40 7300 445
Yhtiön verkkosivusto: www.herantis.com
Hyväksytty neuvonantaja: UB Securities Oy, puh. +358 9 25 380 246
ALS (Amyotrofinen lateraaliskleroosi)
ALS on kuolemaan johtava lihashermosairaus, jonka ensimmäisiä oireita on tyypillisesti lihasheikkous raajoissa. Taudin edetessä potilas menettää kykynsä kontrolloida lihaksiaan, mikä vaikeuttaa liikkumista, puhumista, nielemistä ja hengittämistä. Keskimääräinen eliniän ennuste diagnoosin jälkeen on kahden ja viiden vuoden välissä. ALS:iin ei ole parantavaa hoitoa, ja tunnetut hoidot auttavat lähinnä taudin oireisiin. Arviolta 140.000 uutta tapausta diagnosoidaan vuosittain.
CDNF
CDNF (Cerebral Dopamine Neurotrophic Factor) on hermosoluja suojaava kasvutekijä, jonka Herantis on patentoinut kansainvälisesti. Prekliinisessä tutkimusohjelmassa CDNF on osoittautunut tehokkaaksi useissa Parkinsonin taudin malleissa. Herantis valmistelee ensimmäistä kliinistä tutkimusta CDNF:llä Parkinsonin taudin hoitoon ja tekee prekliinistä työtä ALS-lääkkeen kehittämiseksi.
Prekliinisissä tutkimuksissa, mukaan lukien pitkäkestoinen toksikologiatutkimus, CDNF on ollut turvallinen ja kyennyt sekä suojaamaan dopamiini-välittäjäainetta tuottavia hermosoluja että palauttamaan toimintakyvyttömiä hermosoluja jälleen toimintakykyisiksi. Lisäksi on havaittu positiivisia vaikutuksia Parkinsonin taudin ei-motorisiin oireisiin. ALS-tautimallissa CDNF on pidentänyt merkittävästi elinaikaa ja helpottanut oireita. Tämän perusteella CDNF saattaa auttaa useisiin sairauksiin tai niiden oireisiin, joihin ei tunneta hoitoja tai tunnetut hoidot eivät ole riittävän hyviä. CDNF pohjautuu professori Mart Saarman johtamaan tutkimustyöhön Helsingin yliopiston Biotekniikan instituutissa.
Lääkekehitys yleisesti
Lääkekehitys on pitkäjänteistä toimintaa, joka jakautuu prekliiniseen vaiheeseen ja ihmisillä tehtäviin kliinisiin tutkimuksiin. Kliiniset tutkimukset tehdään normaalisti kolmessa vaiheessa. Lääkeaihion turvallisuutta selvitetään vaiheen 1 tutkimuksissa. Vaiheen 2 tutkimuksissa selvitetään lääkeaihion optimaalista annostelua ja tehoa tietyn sairauden hoidossa. Lopulta vaiheen 3 tutkimuksissa pyritään osoittamaan lääkeaihion toimivuus tyypillisesti sadoissa tai tuhansissa potilaissa, jotta lääkkeelle voidaan hakea myyntilupaa. Lääkekehityshanke kaikkine vaiheineen kestää tyypillisesti 10-15 vuotta tutkimusten aloittamisesta myyntiluvan myöntämiseen.
Herantis Pharma Oyj
Herantis Pharma Oyj on lääkekehitysyhtiö, joka keskittyy innovatiivisten lääkeaihioiden varhaiseen kliiniseen kehitykseen sairauksiin, joihin ei tunneta hoitoja tai tunnetut hoidot eivät ole riittävän hyviä. Kehitystyön painopisteenä on regeneratiivinen eli uudistava lääketiede, jossa yhtiöllä on kaksi vaikutusmekanismiltaan uutta lääkeaihiota: CDNF hermorappeumasairauksiin kuten Parkinsonin taudin ja ALS:n hoitoon, sekä Lymfactin rintasyöpähoidon aiheuttaman lymfaturvotuksen hoitoon ja mahdollisesti myös primäärin lymfaturvotuksen hoitoon. Herantiksen osakkeet ovat listattuna Nasdaq Helsinki Oy:n First North -listalla.
Jakelu:
Nasdaq Helsinki
Keskeiset tiedotusvälineet
www.herantis.com