Verkkokalvoproteiinien kattava analyysi löysi uusia lääkehoitokohteita perinnöllisiin verkkokalvorappeumiin

Kansainvälinen tutkijatiimi on tunnistanut uusia kohteita lääkehoidoille, joista voisi olla hyötyä retinitis pigmentosan ja muiden perinnöllisten verkkokalvosairauksien eri muodoissa. Edistyneillä proteomiikan menetelmillä tunnistettiin retinitis pigmentosan tautimalleissa yhteisiä, keskeisiä patologisia soluviestintäreittejä. Tutkimus lisää merkittävästi ymmärrystä siitä, miten eri proteiinien ilmentymät voivat muuttua erilaisissa verkkokalvon rappeumasairauksissa. Tutkimukseen osallistui Itä-Suomen yliopiston, Kalifornian yliopiston sekä Ottawan yliopiston tutkijoita ja tulokset julkaistiin Molecular & Cellular Proteomics -lehdessä.

Retinitis pigmentosa eli verkkokalvon pigmenttirappeuma on kokoava nimi joukolle perinnöllisiä sairauksia, joissa näkökyky vähitellen heikkenee alkaen pimeänäöstä. Hoidon haasteena on pitkään ollut tämän tautiryhmän geneettinen monimuotoisuus. Nyt julkaistu Itä-Suomen yliopiston johtama tutkimus kuitenkin antaa viitteitä siitä, että tautiryhmään olisi mahdollista kehittää hoitoja, jotka hyödyttäisivät taudin eri muotoja sairastavia taustalla olevasta mutaatiosta riippumatta. Tutkijat osoittivat, että retinitis pigmentosan eri muodoissa esiintyy verkkokalvon sauvasolujen etenevän rappeutumisen seurauksena yhteisiä tautiprosesseja, mikä avaa mahdollisuuksia laajavaikutteisille hoitomuodoille.

Parempi ymmärrys verkkokalvon proteiineista voi vauhdittaa tehokkaiden hoitojen kehitystä

Useita eri tutkimusinfrastruktuureita hyödyntänyt yhteistyötutkimus tuotti kattavan analyysin verkkokalvon proteiineista. Tutkimuksessa verrattiin kolmen perinnöllisen verkkokalvon rappeumasairauden hiirimalleja terveisiin villityypin hiiriin. – Tuottamamme tieto helpottaa sellaisten uusien hoitotapojen kehittämistä, jotka eivät ole riippuvaisia tietyistä geneettisistä mutaatioista. Tämä voi antaa toivoa miljoonille verkkokalvon rappeumasairauksista kärsiville potilaille, sanoo tutkimusta johtanut akatemiatutkija Henri Leinonen.

– Tunnistimme verkkokalvon proteiineja ja soluviestintäreittejä, joihin kohdistuvilla hoidoilla verkkokalvon rappeutumista voitaisiin vähentää, jatkaa tutkimusartikkelin ensimmäinen kirjoittaja, tutkijatohtori Ahmed Montaser, joka työskentelee Leinonen Retina Laboratory -tutkimusryhmässä Itä-Suomen yliopiston farmasian laitoksella.

– Olemme lisäksi tuoneet sekä terveen verkkokalvon että verkkokalvorappeumien yksityiskohtaiset proteiiniprofiilit myös muiden tutkijoiden saataville pilvipalvelimille, mikä toivottavasti vauhdittaa niihin liittyvää tutkimusta ja tehokkaiden hoitojen kehittämistä.

Lisätietoja:

Tutkijatohtori Ahmed Montaser, Itä-Suomen yliopisto, farmasian laitos, ahmed.montaser@uef.fi, https://uefconnect.uef.fi/henkilo/ahmed.montaser/

Akatemiatutkija, neurofarmakologian dosentti Henri Leinonen, Itä-Suomen yliopisto, farmasian laitos, +358 50 430 3196, henri.leinonen@uef.fi, https://uefconnect.uef.fi/henkilo/henri.leinonen/

Tutkimusartikkeli:

Montaser A., Gao F., Peters D., Vainionpää K., Zhibin N., Skowronska-Krawczyk D., Figeys D., Palczewski K., Leinonen H. Retinal proteome profiling of inherited retinal degeneration across three different mouse models suggests common drug targets in retinitis pigmentosa. Mol. Cell. Proteom. xx, xx (2024). https://doi.org/10.1016/j.mcpro.2024.100855.