Japanin faasi II –tutkimuksesta myönteisiä tuloksia ARDS:n hoitoon tähtäävälle Traumakinelle

TURKU – 7 tammikuuta 2016 – Faron Pharmaceuticals Oy:n (LON: FARN) japanilainen lisensointikumppani Maruishi Pharmaceutical Co., Ltd. on saanut positiivisia tuloksia Japanin faasi II -potilastutkimuksesta akuuttiin keuhkovammaan kehitettävälle  Traumakine®-lääkekandidaatille. Näiden tulosten perusteella Maruishi suunnittelee lopullista japanilaista kliinistä tutkimusta.

 Yhteenveto keskeisimmistä tutkimustuloksista:

  • Tutkimus (JapicCTI-142716) Traumakine®:n turvallisuudesta ja alustavasta tehosta japanilaisella väestöllä koostui 12:sta keskivaikeaa ja kuudesta vaikeaa ARDS:ia sairastavasta potilaasta, joiden keskimääräinen APACHE II –lukema oli 31.6 (13­–49).
  • Traumakine® (Maruishin koodi MR11A8) osoittautui turvalliseksi ja hyvin siedetyksi kaikissa tutkimukseen kuuluneissa annosteluryhmissä (päivittäin 2.5, 5 tai 10 mikrogrammaa kuuden päivän ajan).
  • Tutkimuksen tehon osoittamiseen liittyvällä 28 päivän seurantajaksolla kuolleisuus oli 22,2 % kaikkien potilaiden kesken (4/18). Tyypillinen kuolleisuus potilailla, joilla on keskimääräinen APACHE II –lukema 31.6, on 75 % Critical Care Medicinen (1985; 13:818-829) mukaan.
  • 28 päivän seurantajakson kuolleisuus kahdessa korkeimmassa annosteluryhmässä (5 ja 10 mikrogrammaa), joita alhaisemmalla annostelutasolla ei ole täyttä lääkevaikutusta, oli 16,6 %.

Faronin toimitusjohtaja Markku Jalkanen, sanoo: ”Pian Traumakinen yleiseurooppalaisen, ratkaisevan faasi III –tutkimuksen (INTEREST tutkimus) ja ensimmäisen tutkimuspotilaan hoidon alkamisen jälkeen saimme hyviä uutisia Japanin faasi II -tutkimuksesta. Maruishin raportoimat tulokset ovat äärimmäisen rohkaisevia. Tutkimuksessa oli hyvin sairaita ARDS-potilaita ja silti siinä päästiin suhteellisen alhaiseen kuolleisuuteen. Meitä ilahduttaa myös se, että Maruishi on suunnittelemassa seuraavaa ratkaisevaa sikäläistä tutkimusta, mikä vie yhä lähemmäs TraumakineÒ:n markkinointiluvan hakemista Japanissa.”

Faasi II -tutkimus (JapicCTI-142716) tehtiin 15 tehohoitoyksikössä Japanissa ja se kesti vuoden 2015 helmikuusta joulukuuhun. Tutkimukseen osallistui 18 ARDS-potilasta, joista 12:lla oli keskivaikea ja kuudella vaikea ARDS. Traumakine®-lääkekandidaatille oli kolme verrokkiryhmää: matala (2,5), keskitaso (5) ja korkea (10) mikrogramman annostelutaso ja kaikkiin ryhmiin kuului kuusi potilasta. Tehoa tutkittiin seurantajaksoon kuuluvan 28 päivän kuolleisuuden perusteella ja ryhmien tulokset annostelutason perusteella mitattuina olivat 2/6 (33,3 %), 0/6 (0 %), and 2/6 (33,3 %). Tutkimusjakson 28 päivän kuolleisuus päivittäin 5 mikrogrammaa tai enemmän saaneilla potilailla oli 2/12 (16,7 %) ja vakavuusasteen perusteella 1/9 (11,1 %) keskivaikeilla and 1/3 (33,3 %) vaikeilla ARDS-potilailla.

Lisätietoja:

Faron Pharmaceuticals Oy

Katja Wallenlind

Puhelin +358 (50) 577 4807
E-mail: katja.wallenlind@faronpharmaceuticals.com

Faron Pharmaceuticals Oy

Faron Pharmaceuticals Oy on pitkälle edennyt kliinisen vaiheen lääkekehitysyritys, joka sijaitsee Turku Science Parkissa. Faronilla on kolme lääkekehitysohjelmaa, jotka keskittyvät akuutteihin elinvammoihin, syövän immunoterapiaan sekä metabolisen oireyhtymän verisuonitulehduksiin. Faronin kärkihanke Traumakine® on kehitetty akuutin keuhkovamman eli ARDS:n (Acute Respiratory Distress Syndrome) hoitoon. Se on harvinainen, hengenvaarallinen tila, johon ei tällä hetkellä ole olemassa lääkehoitoa. Traumakine® on edennyt yleiseurooppalaisiin ratkaiseviin faasi III:n potilastutkimuksiin (nimeltään INTEREST). Traumakinen lisäksi Faronilla on varhaisen vaiheen lääkeaihioita. Näihin kuuluu prekliininen Clevegen, joka tähtää elimistön oman puolustusjärjestelmän hyödyntämiseen syövän kasvua ja leviämistä vastaan anti-Clever-1 -vasta-aineella ja edustaa täysin uutta immuno-onkologista lähestymistapaa. Faron Pharmaceuticals Oy on listattu Lontoon pörssin AIM-markkinapaikalle tunnuksella ‘FARN’.

Maruishi Pharmaceutical Co., Ltd.

Osakassa sijaitsevalla Maruishilla on yli 120-vuotinen historia ja vahva asema Japanin markkinoilla lääkeyrityksenä, joka kehittää, valmistaa ja markkinoi anestesian ja desinfiointiaineiden tuotteita sekä toimii johtavana Japanin Pharmacopeia-lääkeaineiden valmistajana ja markkinoijana. Viime vuosina yritys on keskittynyt kahdelle erityisalueelle: leikkaussaliin liittyviin sekä desinfioiviin/antiseptisiin lääkeaineisiin. Maruishi jatkaa ennakoivaa lääkealan tutkimusta ja tuotekehitystä sekä haluaa kohentaa potilaiden elämänlaatua.

ARDS

ARDS (Acute Respiratory Distress Syndrome) on vakava, hengenvaarallinen tila, johon liittyy laajalle levinnyt nestekertymä ja tulehdus keuhkoissa sekä äkillinen hengityselimistön romahdus. ARDS aiheuttaa tulehduksen keuhkorakkuloissa, jotka eivät pysty hapettamaan verta normaalisti. Taustalla olevia syitä ovat verenmyrkytys, keuhkokuume, ruuan tai kaasujen joutuminen keuhkoihin tai vakava, yleisimmin onnettomuudesta syntynyt monivamma. Ensimmäisen kerran tila kuvattiin ja kiinnitti laajaa huomiota Vietnamin sodan aikaan 1967, jolloin se sai nimikkeen ”valkokeuhko”, ”white lung”. Nimike johtuu potilaista otetuista röntgenkuvista, joissa heidän keuhkonsa näkyivät valkeina.

ARDS on yleisin syy hengitysjärjestelmän pettämiseen tehoyksiköissä hoidettavien, hengityskone- ja happihoitoa tarvitsevien potilaiden kohdalla. Tehohoitoyksiköiden menetelmien edistymisestä huolimatta ARDS:än liittyy nykyäänkin korkea, 30–45 %:n kuolleisuus tilan vakavuustyypistä riippuen.

ARDS-potilaiden ilmanvaihtoa tuetaan hengityskoneella happiosapainetta nostamalla kudoksien hapensaannin parantamiseksi. Tämän lisäksi hoitoa täydennetään asennon ja nestehallinnan osalta sekä ruokarajoittein. Elintoimintojen tukea voidaan joutua antamaan tilan vakavuusasteesta riippuen. Näissä ARDS-hoitoon voi liittyä sivuvaikutuksia, kuten tulehduksia, keuhkopöhöä, keuhkojen arpeutumista sekä veritulppia. ARDS:stä selviytyneet potilaat voivat kärsiä taudin seurannaisvaikutuksista vielä tehohoidosta pääsyn jälkeen. Toipuvan potilaan elämänlaatua heikentävät keuhkoille mahdollisesti aiheutunut pysyvä vamma, hengitysvaikeudet, arpikudos, lihasheikkous ja masennus.

Traumakine®

Traumakine®:n faasi I/II tehdyt potilastutkimukset 2011 osoittivat ARDS-potilaiden kuolleisuuden todennäköisyydessä 81 %:n laskun tutkimusjaksoon kuuluneiden 28:n päivän kohdalla. Tulokset julkaistiin alan johtavassa The Lancet Respiratory Medicine -julkaisussa (Bellingan et al. 2014).

Tieteellisesti Traumakine®-hoito perustuu interferon-beta-1a:n (FP-1201-lyo) käyttöön ARDS-potilaiden veri-kudosesteen (endothelial barrier) toiminnan ennallistamiseksi. Faasi I/II tutkimuksissa interferon-beta osoittautui turvalliseksi ja hyvin siedetyksi, ja potilaille löydettiin optimaalinen annostelutaso. Valittu merkkiaine osoitti selkeää annosvastetta ja hoidon CD-73 -kohdemolekyylitasot saatiin kasvamaan annostelujakson aikana.

Faronin johtama Traumakine®-tutkimuskonsortio (www.traumakine.eu) on saanut 6 miljoonaa euroa rahoitusta EU:n seitsemännestä puiteohjelmasta (FP7).