Resultados finais do estudo de Fase 3 HELP Study™ Open-label Extension sustentam TAKHZYRO® (lanadelumab) como opção de tratamento preventivo a longo prazo em doentes com angioedema hereditário (AEH)
- Dados do estudo demonstraram resultados a longo prazo consistentes com o perfil de segurança conhecido de TAKHZYRO, com reduções da taxa de crises e períodos livres de crises de AEH
- Os dados foram apresentados na Reunião Científica Anual Virtual do Colégio Americano de Alergia, Asma e Imunologia 2020
A Takeda anunciou os resultados finais do estudo de Fase 3 HELP (Hereditary Angioedema Long-term Prophylaxis) Study™ Open-label Extension (OLE), que demonstraram que TAKHZYRO® (lanadelumab) ajudou a prevenir e a reduzir a frequência de crises de angioedema hereditário (AEH) a longo prazo em doentes com idade igual ou superior a 12 anos que receberam tratamento durante uma média (desvio padrão) de 29,6 (8,2) meses.1 Os resultados foram consistentes com a segurança e eficácia de TAKHZYRO no ensaio pivotal. A taxa média (min, max) de crises de AEH foi reduzida em 87,4% (-100; 852,8) globalmente em relação à avaliação basal (N=212) e num endpoint exploratório pré-especificado quase 70% (68,9%) dos doentes tratados com TAKHZYRO 300 mg a cada 2 semanas registaram um período livre de crises de mais de 12 meses (n=209).1, 2 Os dados foram apresentados na Reunião Científica Anual Virtual do American College of Allergy, Asthma and Immunology (ACAAI) 2020 e serão também publicados na edição de novembro da revista do ACAAI, Annals of Allergy, Asthma & Immunology.
“A imprevisibilidade das crises de AEH tem um impacto significativo na vida dos doentes. O AEH é uma condição crónica, pelo que a redução da frequência e gravidade dos crises é um importante objetivo terapêutico para muitas pessoas que vivem com a doença", afirmou Marc A. Riedl, médico., investigador do Estudo HELP ESO e Professor de Medicina e Diretor Clínico no U.S. Hereditary Angioedema Association Center da Universidade da Califórnia, San Diego. "O Estudo HELP ORIGINAL, controlado com placebo, demonstrou a eficácia e segurança de TAKHZYRO ao longo de 26 semanas. Os resultados do estudo de extensão open label são encorajadores, pois mostraram que o tratamento continuado com TAKHZYRO pode ajudar a prevenir crises durante um período de tempo mais prolongado com o tratamento continuado.”
O estudo de Fase 3 HELP original foi realizado em 125 doentes com idade igual ou superior a 12 anos durante 26 semanas, o que representa o maior estudo de prevenção controlado e aleatorizado em AEH, com a maior duração de tratamento ativo até à data.3 O Estudo HELP OLE foi desenhado para avaliar a segurança a longo prazo (endpoint primário) e eficácia de TAKHZYRO durante um período de até 2,5 anos. Os resultados basearam-se em dados recolhidos entre maio de 2016 e outubro de 2019 e incluíram 109 doentes rollover que foram originalmente avaliados no Estudo HELP e 103 doentes elegíveis não-rollover que não participaram no estudo inicial, mas tinham sofrido pelo menos um crise de AEH em 12 semanas.1
“Nos últimos anos, foram feitos avanços científicos significativos na compreensão e tratamento do AEH. Em 2018, recebemos as primeiras aprovações regulamentares para TAKHZYRO, primeiro anticorpo monoclonal usado na terapêutica de prevenção no AEH, e constatámos a diferença que fez na prevenção de crises em muitos doentes em todo o mundo", declarou Donatello Crocetta, M.D., Global Medical Head, Rare Immunology and Metabolic Diseases, Chief Medical Office, Takeda. "Investigação contínua, como é o caso do Estudo HELP OLE, é fundamental para melhorar a nossa compreensão do potencial de TAKHZYRO como opção de tratamento preventivo a longo prazo em pessoas que vivem com AEH.”
Os resultados completos do Estudo HELP OLE mostraram que o perfil de segurança de TAKHZYRO foi consistente com os resultados originais do Estudo HELP, com eventos adversos emergentes relacionados com o tratamento (TEAEs) reportados em 54,7% dos doentes (n=116), sendo os mais comuns dor no local da injeção, infeção do trato respiratório, ou dor de cabeça.1 Além disso, os dados do Estudo HELP OLE mostraram que a eficácia de TAKHZYRO 300 mg administrado subcutaneamente a cada duas semanas em doentes rollover foi consistente com os resultados originais do Estudo HELP. A redução média (min, max) da taxa de crises em relação à avaliação basal observada na população do estudo (N=212) foi de 87,4% (-100; 852,8), com cerca de 93% dos doentes a reportar uma redução de pelo menos 70% da taxa de crises.1 Os endpoints adicionais, exploratórios, pré-especificados, avaliaram os períodos livres de crises.2
Os posters do Estudo HELP OLE apresentados, disponíveis através do website da reunião do ACAAI, são os seguintes:
- Long-Term Efficacy and Safety of Lanadelumab: Final Results from the HELP Open-Label Extension Study (Poster #P150)
- Attack-Free Status During Extended Treatment with Lanadelumab for Hereditary Angioedema: HELP OLE Study Final Results (Poster #P157)
Sobre o Estudo de Extensão Sem Ocultação HELP™
O estudo HELP (Hereditary Angioedema Long-term Prophylaxis)™ Open-label Extension (OLE) é uma avaliação da eficácia e segurança a longo prazo de TAKHZYRO em doentes com AEH com idade igual ou superior a 12 anos. Duzentos e doze doentes receberam tratamento com TAKHZYRO no início do Estudo OLE (109 doentes rollover avaliados originalmente no Estudo HELP e que prosseguiram para a fase OLE e 103 doentes elegíveis que não participaram no Estudo HELP mas tinham sofrido pelo menos um crise nas últimas 12 semanas). Os doentes rollover receberam uma dose de 300 mg de TAKHZYRO no Dia 0 e depois a cada duas semanas após o primeiro crise. Os doentes não-rollover foram tratados com uma dose de 300 mg a cada duas semanas, a começar no Dia 0. Cento e noventa e seis participantes completaram pelo menos 12 meses de tratamento e 173 participantes completaram pelo menos 30 meses de tratamento.1
Sobre o Angioedema Hereditário
O AEH é uma doença genética rara que resulta em crises recorrentes de edema - inchaço - em várias partes do corpo, incluindo o abdómen, face, pés, genitais, mãos e garganta. O inchaço pode ser debilitante e doloroso. 4-6 Crises que obstruem as vias respiratórias podem causar asfixia e são potencialmente fatais. 6,7 O AEH afeta cerca de 1 em 50.000 pessoas em todo o mundo. É muitas vezes sub-identificado, sub-diagnosticado e sub-tratado. 4, 6, 7
A Takeda no Angioedema Hereditário
O Angioedema Hereditário (AEH), como tantas outras doenças raras, é altamente complexo, e os doentes, as suas famílias e os profissionais de saúde passam muitas vezes por anos de tensão tentando compreender a doença, estabelecer um diagnóstico definitivo e ter acesso aos medicamentos necessários. Na Takeda, estamos empenhados em ser um parceiro para os doentes que servimos. Cada pessoa que vive com AEH é única e ao ouvir e reagir às suas necessidades, traduzimos os conhecimentos que obtemos em soluções inovadoras − desde o diagnóstico até à gestão contínua da doença. O avanço científico é crucial para a forma como atuamos e não temos receio de pressionar os limites do sucesso na nossa missão de acelerar o diagnóstico e desenvolver tratamentos transformadores e sustentáveis que farão a diferença na vida dos doentes com AEH, suas redes de suporte e profissionais médicos que deles cuidam.
Sobre TAKHZYRO®(Lanadelumab)
TAKHZYRO® (Lanadelumab) é um anticorpo monoclonal totalmente humano que se liga especificamente à calicreína plasmática, diminuindo a sua atividade, e está indicado como profilaxia para a prevenção de crises de AEH em doentes com idade igual ou superior a 12 anos. TAKHZYRO® está formulado para administração subcutânea (SC) e tem uma semi-vida de aproximadamente duas semanas. 8 TAKHZYRO® destina-se a auto-administração ou administração por um cuidador. O doente ou cuidador deve ser treinado por um profissional de saúde. 8
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