Vi ser fram emot att kunna inleda den spännande sista delen av studien, där KL1333 för första gången ges till patienter med primär mitokondriell sjukdom

2019 var ett bra år för NeuroVive med betydande framsteg i våra projekt för primära mitokondriella sjukdomar. 2020 har alla förutsättningar att bli ett ännu starkare år!

NeuroVive går en spännande framtid till mötes. Vi har en världsledande expertis inom primära mitokondriella sjukdomar, ett område med stora medicinska behov.

Fast Track-statusen och den nyligen godkända IND-ansökan (Investigational New Drug) innebär enorma framsteg för vår läkemedelskandidat NeuroSTAT, och en betydande extern validering av dess kvalitet, samt potential att uppfylla ett mycket stort icke tillgodosett medicinskt behov. Detta kommer att stärka vår ställning inom området och ge oss en fördel vid diskussioner med potentiella partner inför vår planerade fas II-effektstudie

Framstegen i KL1333-programmet är ett stort steg framåt i vår plan att ta projektet till en klinisk effektstudie nästa år och viktiga för vårt företag. Vårt främsta mål är att få ut den här behandlingen, som kan förändra livet för människor, på marknaden och till patienter med mitokondriella sjukdomar som i nuläget har stora, icke tillgodosedda medicinska behov

Vi är verkligen glada över den godkända IND-ansökan, som också är NeuroVives första. Det är en mycket viktig milstolpe och ett stort erkännande för projektet, och det är även värdefullt i våra diskussioner med möjliga externa samarbetspartners angående icke-utspädande finansiering och för fortsatt utveckling av NeuroSTAT

Det är väldigt spännande att studien nu har inletts och att vi för KL1333-projektet närmare målet - en behandling för patienter med allvarliga genetiska mitokondriella sjukdomar, patienter som i dagsläget har få eller inga behandlingsalternativ

Den tillkomna finansieringen är mycket värdefull för NeuroVive. Den kommer både att utöka våra möjligheter att nå våra mål och göra en tydlig skillnad främst för våra fortsatta kliniska utvecklingsaktiviteter inom KL1333

När vi nu summerar 2018 kan vi konstatera att det varit ett mycket framgångsrikt år för våra fokusprojekt

Det är väldigt spännande att kunna leverera substanser ur vårt program av succinatprodroger som är framtagna enbart för forskningsbruk till forskarvärlden. Oroboros är den perfekta samarbetspartnern för att nå ut till tusentals forskare i branschen

Vi befinner oss i en mycket spännande period i Bolagets utveckling där denu tillförda finansiella medlen säkerställer genomförandet av avgörande värdeskapande aktiviteter under det kommande året i främst våra projekt i klinisk fas, KL1333 för medfödd mitokondriell sjukdom och NeuroSTAT vårt hjärnskadeprojekt, men också i våra prekliniska projekt, samt i vår affärsverksamhet

Anslaget är av största vikt för att kunna driva projektet effektivt framåt och en kvalitetsstämpel för vårt program

Det här är verkligen mycket lovande första effektdata i en modell som är relevant för mitokondriella sjukdomar hos patienter

MHRA-godkännandet är en viktig milstolpe innan studien inleds. Det är också en kvalitetsstämpel på det arbete som vi har utfört under planeringen och utformningen av studien

Den här tidiga effektsignalen tyder på att NeuroSTAT hämmar den sekundära kaskaden av skadereaktioner vid hjärntrauma och ger ett tydligt stöd för vår fortsatta utveckling av NeuroSTAT vid TBI

Det positiva utlåtandet från FDA är till stor hjälp och ett stöd vid förberedelserna av vår viktiga kliniska effektstudie med NeuroSTAT hos TBI-patienter

Vi är mycket glada över nyheten att våra forskningspartners vid CHOP får detta stora anslag. Det bekräftar det omfattande intresse som våra nya succinatprodroger för behandling av mitokondriella sjukdomar har genererat. Anslaget gör det möjligt för Dr Kilbaugh och hans team att grundligt utforska den terapeutiska potentialen hos NeuroVives succinatprodroger, för vidare utveckling av dessa till en ny behandling av akut energikris för patienter med genetiska mitokondriella sjukdomar där det för närvarande endast finns symptomatiska behandlingsalternativ

Avtalet med BridgeBio bekräftar potentialen i NeuroVives projekt och vår förmåga att skapa värde för våra aktieägare.

Den nu publicerade rapporten ger en viktig grundförståelse för KL1333 och dess potential att utgöra ett nytt behandlingsalternativ för patienter med genetiska mitokondriella sjukdomar. Dessa data är viktiga för vår fortsatta planering av kliniska studier och för kommunikationen med forskarvärlden, behandlande läkare och med tillsynsmyndigheter

Resultaten från vårt fruktbara samarbete med Penn har redan genererat betydande intresse när de presenterats vid vetenskapliga konferenser. Nu får fynden större spridning när hela forskarvärlden får tillgång till studieresultaten. En viktig aspekt av studieresultaten är att NeuroSTATs skyddande egenskaper visas i utvärderingsmått som direkt går att applicera i våra fortsatta kliniska studier. Det är positivt för den fortsatta kliniska utvecklingen av NeuroSTAT och vårt mål att leverera ett läkemedel som ger patienterna förbättrade möjligheter vid traumatisk hjärnskada

Avtalet med BridgeBio är viktigt både för NeuroVive och vårt innovativa program NVP015, eftersom det validerar programmets kvalitet, vår affärsutvecklingsmodell och potentialen inom ett antal olika mitokondriella sjukdomar

Vi är väldigt glada och stolta över att kunna offentliggöra vårt samarbete med TRACK-TBI. TRACK-TBI:s mål är att omdana det kliniska studielandskapet inom TBI och samarbetet kommer att bidra med viktigt stöd för vårt studieupplägg med precisionsbaserad utvärdering av behandlingseffekter och patienturval. Samarbetet ger oss som bolag tillgång till världens främsta läkare och forskare inom TBI, bekräftar kvalitén i utvecklingsprogrammet för NeuroSTAT samt underlättar för oss att nå vårt mål om att ta fram en behandling som skyddar hjärnan hos patienter efter akut TBI.

Vi ser den övertecknade företrädesemissionen som ett tydligt tecken på förtroende för våra projekt och för hur vi bedriver vår verksamhet. De nu tillförda finansiella medlen säkerställer genomförandet av avgörande värdeskapande aktiviteter under det kommande året och vi ser med tillförsikt fram emot möjligheten att kunna leverera fortsatta framgångar inom våra projekt för medfödd mitokondriell sjukdom, vårt hjärnskadeprojekt, övriga delar av projektportföljen, samt i vår affärsverksamhet

Särläkemedelsklassificering från amerikanska FDA är en validering av kvaliteten på KL1333-dokumentationen hittills och en viktig milstolpe för NeuroVive och KL1333-projektet. Särläkemedelsklassificeringen kommer att vara till nytta för oss i vårt arbete för att snabbt dokumentera KL1333s effekter och säkerhet vid medfödda mitokondriella sjukdomar och ökar möjligheten till att föra denna nya behandlingsmöjlighet till marknaden och erbjuda den till patienter som har stora behov

Avslutandet av den första kliniska Kl1333-studien är en viktig milstolpe som innebär att vi nu med tillförsikt och enligt planerna kan inleda vår kliniska fas I MAD-studie. Detta är ett viktigt steg mot vårt mål, att ta fram ett nytt behandlingsalternativ för patienter med allvarliga sällsynta sjukdomar med få eller inga behandlingsalternativ

NeuroVive har ett spännande år framför sig. Genom en framgångsrik företrädesemission kommer vi att kunna ta flera viktiga steg i våra projekt i klinisk utveckling, NeuroSTAT och KL1333, som bägge står inför start av nya kliniska studier under 2018. Dessutom kommer vi att kunna ta övriga läkemedelsprojekt vidare till avgörande milstolpar

Resultaten från studien är en viktig milstolpe i NeuroVives NVP025-projekt. Studien visar att våra cyklofilinhämmare kan utvecklas vidare mot målet att erbjuda patienter med mitokondriell myopati en ny behandlingsmöjlighet. Vi kommer nu ta projektet in i nästa fas där vi bland annat kommer att optimera en läkemedelskandidat som är lämplig att vidareutveckla för patienter med olika typer av muskelsjukdomar.

Vi är mycket glada över utvecklingen i den första kliniska studien med KL1333. Tillsammans med det positiva utlåtandet om europeisk särläkemedelsklassificering för KL1333 tar detta oss ett steg närmare starten av vår egna kliniska fas Ib-studie och vårt slutmål att kunna erbjuda behandling till patienter med olika genetiska mitokondriella sjukdomar, där det finns ett stort medicinsk behov men i de flesta fall inga specifika behandlingar.

Vi är väldigt glada för samarbetet med NeuroVive och inledandet av detta kliniska program är ett stort steg framåt i utvecklingen av innovativa läkemedel i ett område med stora medicinska behov.

Projektet NVP015 har som mål att avsevärt förbättra livet för de patienter, vanligtvis barn, som lider av denna typ av mitokondriell sjukdom. Anslaget är viktigt för att kunna driva projektet effektivt framåt och en kvalitetsstämpel för vårt program.

De effekter av NeuroSTAT som observerats i vår experimentella spjutspetsmodell av TBI är väldigt lovande. Vårt sätt att samarbeta kring preklinisk studiedesign kommer att sätta en helt ny standard för utvecklingen av nya läkemedel inom området.

Vi på NeuroVive är väldigt glada över att kunna förvärva rättigheterna till den kliniska läkemedelskandidaten KL1333 för genetiska mitokondriella sjukdomar, ett område med stort medicinskt behov. Projektet passar perfekt i vår existerande projektportfölj inom mitokondriella sjukdomar. Tillägget av KL1333 till vår projektportfölj är också helt i linje med vår affärsmodell med egen utveckling av särläkemedelsprojekt hela vägen till marknaden. Vi ser fram emot att arbeta med Yungjin Pharm och utveckla detta projekt med målet att kunna erbjuda patienter med genetiska mitokondriella sjukdomar en fungerande behandling.

Vi är glada att kunna bekräfta att NV556 minskar fibrosutvecklingen i ytterligare en väldokumenterad experimentell sjukdomsmodell. Även den förebyggande effekten på utvecklingen av levertumörer är en intressant observation som gör NV556 än mer tilltalande som en möjlig läkemedelskandidat för patienter med avancerad NASH. Här finns idag ett stort medicinskt behov att fylla.

Jag är väldigt glad över att Philippe Gallay och Massimo Pinzani på detta sätt deltar i vår strävan att utveckla nya behandlingsmöjligheter för NASH och HCC. Deras vetenskapliga vägledning som experter på mekanismer bakom olika leversjukdomar och klinisk behandling kommer att vara ytterst värdefull i den fortsatta utvecklingen av vår projektportfölj och positioneringen av våra läkemedelskandidater i den framtida behandlingsarsenalen.

Vi är imponerade av den kraftfulla anti-cancereffekt som uppvisats i dessa studier. Denna nya sanglifehrin-baserade substansklass som optimerats för anti-canceraktivitet kan, genom sin unika verkningsmekanism, ge ett välbehövt och nytt behandlingsalternativ för HCC.

Detta beslut är helt i linje med den nya företagsstrategin och möjliggör ytterligare fokusering på att vidareutveckla bolagets projektportfölj. Vi frigör resurser för att driva fram de tidiga forskningsprojekten så effektivt som möjligt. Vi vill tacka våra kollegor i Taiwan för ett gott samarbete i allt arbete och i denna process och önskar dem allt gott i deras fortsatta aktiviteter.

Vi är väldigt glada över att ha fått möjligheten att inleda ett samarbete med en så välrenommerad institution inom mitokondriella sjukdomar som CHOP och dess erfarna forskare med Dr. Marni Falk i spetsen. Detta är ett viktigt steg i utvecklingen av nya behandlingsalternativ för patienter med mitokondriell sjukdom och stärker NVP015-programmet ytterligare

Vi adderar nu det spännande och utmanande cancerområdet till vår projektportfölj och utvidgar därmed vårt kärnområde inom mitokondriell medicin. Det interna utvecklingsarbetet inom detta område har påskyndats av att vi tidigare i år kunnat välkomna Michele Tavecchio till vår forskargrupp och teamet har verkligen gjort ett fantastiskt arbete i utvecklingen av denna nya möjlighet för bolagets sanglifehrin-baserade substanser

Vi adderar nu mitokondriell myopati till vår portfölj av genetiska mitokondriella sjukdomar, vilket är mycket spännande. Vi är också väldigt glada över att utforska detta område tillsammans med Håkan Westerblads skickliga team vid Karolinska Institutet och ser fram emot vårt fortsatta samarbete.

Vi är väldigt glada över att ha lyckats rekrytera Dr. Tavecchio till vår forskargrupp. Hans expertis inom området cyklofilin D och relaterade metabola effekter passar som hand i handske med NeuroVives projektportfölj. Detta i kombination med hans omfattade kunskap inom onkologi, gör att Dr. Tavecchios främsta uppgift för NeuroVive blir att utforska nya möjligheter för bolagets cyklofilin-hämmare.

De experimentella resultaten vi har med NASH är ett lysande exempel på styrkan i vår forskning och det framgångsrika samarbetet med Isomerase. Resultatet är ett viktigt steg på vägen mot utlicensiering inom detta behandlingsområde

Med tanke på det enorma antalet patienter och det stora medicinska behovet ser vi resultaten och aktiviteterna inom NASH som komponenter i NeuroVives portfölj vilka i närtid kan skapa värde och möjlighet att generera intäkter

Vi har haft bra interaktioner med Arbutus och kunnat dra nyttiga lärdomar från de olika prekliniska utvecklingsaktiviteterna. Då vi ser flera tänkbara behandlingsmöjligheter med NVP018, inom områden med stort medicinskt behov, undersöker forskarteamet för närvarande olika alternativ för den vidare utvecklingen. Det material vi fått av Arbutus kommer bli ytterst användbart i dessa aktiviteter.

CiPRICS-studien har genomförts exemplariskt av teamet, lett av docent Bjursten vid Skånes universitetssjukhus, med otvetydiga resultat. Studien har dessutom bekräftat effektiviteten i NeuroVives sätt att arbeta med partners i en nätverksmodell kring bolagets tidiga kliniska forskning. Vi kommer att fortsätta utveckla och bygga vidare på vår portfölj, och jag ser ett flertal potentiella kommande milstolpar i vår starka och breda portfölj av projekt inom mitokondriell medicin.

Jag har varit engagerad i NeuroVive i olika roller sedan 2010 och det har varit fantastiskt att vara med och utveckla bolaget till den position det har idag. Bolaget har en mycket intressant projektportfölj och en stark organisation. Överlämningen till vår nya vd är nu avslutad och det gör att tidpunkten är rätt för mig att söka nya utmaningar. Jag kommer givetvis att följa bolagets fortsatta utveckling med stort intresse.

Jan Nilsson har visat ett stort engagemang för verksamheten och har med sin omfattande kunskap och erfarenhet spelat en viktig roll för NeuroVive, inte bara som operativ chef utan även som styrelseledamot och under en period, tillförordnad VD. Jan har varit en nyckelperson i hanteringen av de utmaningar NeuroVive stått inför de senaste åren. Jag vill, å hela bolaget och dess aktieägares vägnar, uttrycka vår respekt och uppskattning för Jan och önskar honom all lycka till i sina fortsatta utmaningar.

En viktig händelse under kvartalet var företrädesemissionen som tillförde bolaget cirka 77 miljoner kronor och som genomfördes för att kunna accelerera NeuroVives omfattande forsknings- och utvecklingsprogram. Jag vill än en gång tacka alla som deltog i emissionen för visat förtroende och tilltro till bolagets planer och verksamhet. Företrädesemissionen blev som tidigare kommunicerats fulltecknad, vilket ger oss styrka att fullt ut genomföra de viktiga förberedelser som krävs för att utveckla projektportföljen och kunna ta steget mot kliniska prövningar även med våra forskningsprojekt.

Vi är väldigt glada över hur vårt samarbete med Isomerase utvecklats över åren. Vi har tillsammans med Isomerase kunnat driva vårt prioriterade utvecklingsprogram NVP015 framåt på ett effektivt sätt och generera nya substanser som nu utvärderas i experimentella modeller.

Vi har nu erhållit viktig säkerhetsinformation om vad vi betecknar som den lägre dosen av NeuroSTAT® vid behandling av traumatiska hjärnskador och kan gå vidare med inkluderingen av patienter som kommer att behandlas med en högre dos. Studien har således nått ett viktigt delmål vilket är mycket glädjande

Michael L. Huang, vd för NeuroVive Pharmaceutical Asia, Inc.