Det første lægemiddel mod den arvelige nyresygdom cystenyrer er nu godkendt i Europa

KØBENHAVN, 27. maj 2015 – Europa Kommissionen har godkendt det første lægemiddel, der påvirker udviklingen af den mest almindelige form for cystenyresygdom - ADPKD (Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease). JINARC® (tolvaptan) bremser udviklingen af cystedannelse og nyresvigt hos voksne, der har et hurtigt sygdomsforløb.

-JINARC® repræsenterer et medicinsk gennembrud i behandlingen af sygdommen, fordi der nu findes et lægemiddel, som for første gang giver mulighed for at påvirke sygdomsforløbet. Tidligere har sundhedsvæsenet kun været i stand behandle symptomerne og de lidelser, som ADPKD forårsager. JINARC® er det første lægemiddel, der giver sundhedsvæsenet mulighed for at ændre sygdommens udvikling og derved bevare patientens nyrefunktion i længere tid, siger Victoria Sjöblom, Nordic Medical Advisor hos Otsuka Pharma Scandinavia.

• JINARC® (tolvaptan) er det første lægemiddel godkendt i Europa til patienter med den mest udbredte form for cystenyrer - ADPKD.
• ADPKD er en arvelig, progressiv og kronisk sygdom, der forårsager cystevækst i nyrerne. Cysterne fører til en øget nyrevolumen og resulterer i komplikationer, såsom akut og kronisk smerte, hypertension og nyresvigt.
• ADPKD er den fjerde mest almindelige årsag til terminalt nyresvigt hos voksne og tegner sig for cirka 10 procent af de patienter, der har så alvorlig nyresygdom, at de får behov for dialyse eller nyretransplantation.
• I et klinisk fase III-forsøg med patienter med ADPKD blev den årlige øgning af nyrevolumen reduceret med næsten halvdelen (49 %) hos patienter, der fik JINARC® sammenlignet med patienter, der fik placebo. For patienter, som blev behandlet med JINARC®, blev den nedsatte nyrefunktion forbedret med 30 % i forhold til gruppen, der blev behandlet med placebo.
• I Danmark lever der aktuelt 3000-4000 mennesker med sygdommen, de fleste i tidlige stadier uden symptomer, og oftest udiagnosticerede.

TEMPO 3:4: Det største kliniske studie udført inden for sygdommen ADPKD

Den europæiske markedsføringstilladelse for JINARC® er baseret på data fra studiet TEMPO 3:4, som er det største kliniske studie udført inden for ADPKD til dato. TEMPO 3:4 er et randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret fase III-studie. I det tre-årige studie, nåede JINARC® det primære effektmål og viste, at den årlige vækst i total nyrevolumen (TKV, Total Kidney Volume) blev reduceret til næsten halvdelen (49 %) hos patienter, som fik JINARC® sammenlignet med patienter, som fik placebo (p

-Nu hvor EU-kommissionen har godkendt JINARC®, bringer det os et skridt nærmere målet om at levere den første sygdomsmodificerende behandling for ADPKD. Otsuka arbejder engageret på at udvikle lægemidler mod sygdomme med et udtalt medicinsk behov, og vi ser frem til at gøre denne innovation tilgængelig for sundhedsvæsenet og patienter i Norden, siger Pontus Billstam, direktør for Otsuka i Norden.

Yderligere spørgsmål kan rettes til:
Pernille Wendelboe Larsen, Medical Science Manager Denmark, +45 53745020
Viktoria Sjöblom, Nordic Medical Advisor, + 46 70-372 36 31
Pontus Billstam, VD, +46 76- 131 15 01
Annika Sivertsson, Mediekontakt, +46 709- 788 533

ADPKD kaldes ofte for cystenyrer. Cystenyrer er den mest almindelige arvelige nyresygdom. Børn af en forælder med ADPKD har 50 procents risiko for at arve sygdommen. Det primære kendetegn ved sygdommen er dannelsen af væskefyldte cyster i nyrerne, der vokser i størrelse og antal. Cystevæksten medfører, at nyrerne forstørres, og at det sunde nyrevæv fortrænges, hvilket fører til en gradvis forværring af nyrefunktionen. Det er ikke ualmindeligt for patienter til at føle smerte, og i de sene stadier af sygdommen, kan nyrerne være blevet forstørret så meget, at mavens omkreds øges markant. Udover fysiske symptomer kan ADPKD føre til en betydelig psykologisk og følelsesmæssig byrde for både patienterne og deres nærmeste. ADPKD er den fjerde mest almindelige årsag til terminalt nyresvigt hos voksne og tegner sig for cirka 10 procent af de patienter, der har så alvorlig nyresygdom, at de får behov for dialyse eller nyretransplantation. Omtrent halvdelen af patienterne får behov for transplantation eller dialyse allerede i 54-års alderen.

JINARC® (tolvaptan) er en selektiv vasopressinreceptorantagonist som specifikt blokerer bindingen af arginin-vasopressin (AVP) til V2-receptorerne i nefronerne. Ved selektivt at blokere vasopressin, reducerer JINARC® celleproliferation og væskesekretion i cysternes celler, hvilket fører til reduceret cystevækst og reduktion af symptomer forbundet med sygdommen. Godkendt indikation for JINARC®: "Jinarc er indiceret til at bremse progressionen af cysteudvikling og nyreinsufficiens hos voksne med autosomal dominant polycystisk nyresygdom (ADPKD). Behandlingen initieres hos patienter i CKD stadium 1 - 3 med evidens på hurtigt progredierende sygdom". Behandling med JINARC® skal initieres og overvåges af læger med ekspertise inden for ADPKD, og med fuldt kendskab til risikoen ved behandling, herunder levertoksicitet og kontrolkrav. Før JINARC® bliver tilgængelig til ordination i Danmark, vil Otsuka udlevere undervisningsmateriale til ordinerende læger.

I Otsuka Pharma Scandinavia AB arbejder vi med innovative lægemidler og medicintekniske produkter, især inden for vores kerneområder CNS, endokrinologi, nefrologi, gastroenterologi og onkologi. Selskabet har sine rødder i Japan, og navnet Otsuka betyder "milepæl" på japansk. Otsuka forsker i, udvikler, producerer og markedsfører innovative originale produkter med fokus på lægemidler til behandling af sygdomme og ernæringsprodukter til den daglige sundhed. På det farmaceutiske område er Otsuka leder inden for mental sundhed. Otsuka har forskningsprogrammer inden for flere sygdomme med behov for bedre behandling, herunder tuberkulose som udgør et alvorligt globalt folkesundhedsproblem. Otsuka Pharma Scandinavia AB blev grundlagt i Stockholm i 2001 med aktiviteter i samtlige nordiske lande. Otsuka Pharma Scandinavia er en del af Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. der er et helejet datterselskab af Otsuka Holdings Co., Ltd., Otsuka-koncernens holdingselskab. Otsuka-koncernen har cirka 44.000 ansatte på verdensplan, selskabets produkter forhandles i 80 lande. Otsuka blev grundlagt i Japan i 1921.

Kildehenvisninger:

Autosomal dominant polycystisk nyresygdom fra arbejdsgruppe under DNS, 2012 http://www.nephrology.dk/

Torres VE, Harris PC et al. Tolvaptan in patients with autosomal dominant polycystic kidney disease. The New England Journal of Medicine. 2012;367 (25): 2407-2418

Takiar V, Caplan MJ. Polycystic kidney disease: pathogenesis and potential therapies. Biochimica et Biophysica Acta. 2011;1812(10):1337-43

JINARC® (tolvaptan) summary of product characteristics 2015 http://www.ema-europa.eu/

Neumann H, Jilg C et al. Epidemiology of autosomal-dominant polycystic kidney disease: an in-depth clinical study for south-western Germany. Nephrology Dialysis Transplantation. 2013;28:1472-1487

Patch C, Charlton J et al. Use of antihypertensive medications and mortality of patients with autosomal dominant polycystic kidney disease: a population-based study. American Journal of Kidney Disease. 2011;57(6):856-862

Patel V, Chowdhury R et al. Advances in the pathogenesis and treatment of polycystic kidney disease. Current Opinion in Nephrology and Hypertension. 2009;18:99-106

Alam A, Perrone RD. Management of ESRD in Patients With Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease. Advances in Chronic Kidney Disease. Vol 17, No 2. March 2010: pp 164-172.

Masoumi A, Reed-Gitomer B et al. Developments in the Management of Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease. Therapeutics and Clinical Risk Management. 2008;4(2):393–407

Thong KM, Ong ACM. The natural history of autosomal dominant polycystic kidney disease: 30-year experience from a single centre. QJM. 2013;2-8

Grantham JJ, Chapman AB et al. Volume progression in Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease: The Major Factor Determining Clinical Outcomes. Clinical Journal of the American Society of Nephrology. 2006;1:148-157

Christophe JL, van Ypersele de Strihou C et al. Complications of autosomal dominant polycystic kidney disease in 50 haemodialysed patients. A case-control study. Nephrology Dialysis Transplantation. 1996;11(7):1271-1276

Rizk D, Jurkovitz C et al. Quality of life in Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease patients not yet on dialysis. Clinical Journal of the American Society of Nephrology. 2009;4:560-6

Perlman RL, Finkelstein FO et al. Quality of life in chronic kidney disease (CKD): a cross-sectional analysis in the Renal Research Institute-CKD study. American Journal of Kidney Diseases. 2005;45:658-66

Reif GA, Yamaguchi T et al. Tolvaptan inhibits ERK-dependent cell proliferation, Cl− secretion, and in vitro cyst growth of human ADPKD cells stimulated by vasopressin. American Journal of Physiology - Renal Physiology. 2011;301(5):F1005-F1013

  
Otsuka Pharma Scandinavia AB
May 2015

Tags: