Shire får europeisk godkjenning av TAKHZYRO, som har vist 87 % reduksjon i anfall ved HAE (hereditært angioødem)

- TAKHZYRO er det første monoklonale antistoffet som er tilgjengelig i EU, for forebygging av hereditært angioødem (HAE) hos pasienter fra tolv års alder.
- I den sentrale studien, der pasientene administrerte 300 mg TAKHZYRO hver annen uke, ble det observert en relativ reduksjon av gjennomsnittlig antall anfall per måned med 87 % sammenlignet med placebo.
- Alle sekundære effektmål ble oppnådd. I henhold til en påfølgende dataanalyse, var 77 % av pasientene som fikk 300 mg TAKHZYRO hver annen uke, fri fra anfall under studiens steady state fase.

Oslo, Norge – 20.12.2018 EU-Kommisjonen har gitt godkjenning for salg av TAKHZYRO (lanadelumab i form av subkutan injeksjon) for rutinemessig profylakse av gjentakende anfall av hereditært angioødem (HAE) hos pasienter fra tolv års alder.
TAKHZYRO er et fullstendig humant monoklonalt antistoff (mAb) og det første av sin type som hemmer aktiviteten til plasmakallikrein, et enzym som er ukontrollert hos personer med HAE, for å forhindre anfall.1 HAE er en sjelden, genetisk og potensielt dødelig sykdom som kan føre til gjentakende anfall av ødemer (hevelse) i ulike deler av kroppen.[2],[3],[4],[5]

TAKHZYRO har en halveringstid på omtrent to uker og administreres av pasienten selv som en subkutan injeksjon hver annen uke.[1]

”Vi er veldig glade for, og stolte av, godkjenningen i Europa. Med TAKHZYRO får norsk helsevesen en annen mulighet, sammenlignet med dagens behandlingsalternativer, til å hjelpe pasienter med HAE å forebygge anfall.
Resultatene fra nylig publiserte kliniske studier med TAKHZYRO, viser store fremskritt innen behandling av denne pasientgruppen. Hvert anfall som kan forebygges utgjør en stor forskjell” sier Anna-Lena Engwall, General Manager Nordics hos Shire.

Den anbefalte startdosen er 300 mg lanadelumab hver annen uke. Hos pasienter som blir stabilt uten anfall gjennom behandlingen, kan det vurderes å redusere dosen på 300 mg til å gis hver fjerde uke, spesielt hos pasienter med lav vekt.[1]

Det primære effektmålet i fase III HELP (Hereditary Angioedema Long-term Prophylaxis, langvarig profylakse av hereditært angioødem)-studien som støttet godkjenningen, var antallet bekreftede HAE-anfall under hele studiens varighet på 26 uker. TAKHZYRO reduserte det gjennomsnittlige antallet HAE-anfall per måned med opptil 87 % i forhold til placebo ved administrering av 300 mg hver annen uke og 73 % i forhold til placebo ved administrering av 300 mg hver fjerde uke (justert p< 0,001).[1]

Hver behandlingsarm med TAKHZYRO viste statistisk signifikante reduksjon i antall anfall sammenlignet med placebo for alle sekundære effektmål (justert p< 0,001 for alle sammenligninger). Pasienter som tok 300 mg TAKHZYRO hver annen uke, hadde 83 % færre moderate til alvorlige anfall (sammenlignet med placebo), 87 % færre anfall som krevde akutt behandling (sammenlignet med placebo), og et gjennomsnittlig antall månedlige anfall på 0,20 for moderate til alvorlige HAE-anfall fra dag 0 til dag 182. En eksplorativ analyse viste at 44 % (n = 12/27) av pasientene som tok 300 mg TAKHZYRO hver annen uke, var anfallsfrie, sammenlignet med 2 % (n = 1/41) av pasientene som tok placebo, under de 26 ukene studien pågikk (dager 0–182). I tillegg forventes TAKHZYRO å nå steady-state etter ca. 70 dager. En påfølgende dataanalyse viste at 77 % (n = 20/26) av pasientene som fikk 300 mg TAKHZYRO hver annen uke, var uten anfall under steady-state fasen.[1]

Basert på spørreskjemaet om livskvalitet ved angioødem (AE-QoL) observerte man en klinisk relevant forbedring i livskvaliteten hos 81 % av pasientene som ble behandlet med 300 mg TAKHZYRO hver annen uke. Dette sammenlignet med 37 % av pasientene i placebogruppen. Spørreskjemaet AE-QoL måler effekten av angioødem på de fire områdene frykt/skam, funksjon, tretthet/humør og næringstilførsel over en fire ukers periode.[1]

Status som legemiddel til behandling av sjeldne sykdommer (Orphan drug) ble innvilget av EU-kommisjonen.

TAKHZYRO har også fått godkjenning for profylaksebehandling av HAE-anfall i USA (23 august 2018) og i Canada (19 september 2018).[6],[7]

HELP Study
HELP (Hereditary Angioedema Long-term Prophylaxis, langvarig profylakse av hereditært angioødem) studien var et multisenter, randomisert, dobbeltblindt og placebokontrollert parallellgruppeforsøk som vurderte effekten og sikkerheten for subkutant administrert TAKHZYRO versus placebo over 26 uker hos 125 pasienter fra tolv års alder som lider av HAE.[8]

Det primære effektmålet i HELP-studien, var antallet bekreftede HAE-anfall under hele studiens varighet på 26 uker. TAKHZYRO viste at subkutane injeksjoner hver annen eller fjerde uke, reduserte det gjennomsnittlige antallet anfall per måned i alle tre behandlingsarmene. TAKHZYRO-behandlinger som inngikk i studien: 300 mg hver annen uke, 300 mg hver fjerde uke og 150 mg hver fjerde uke.[8]

Om TAKHZYRO (lanadelumab i form av subkutan injeksjon)
TAKHZYRO (lanadelumab i form av subkutan injeksjon) er et fullstendig humant monoklonalt antistoff som spesifikt binder og reduserer aktiviteten til plasmakallikrein. Lanadelumab fremstilles i cellelinje fra eggstokkene til kinesiske hamster (CHO-celler) med rekombinant DNA-teknologi. TAKHZYRO har blitt godkjent av den europeiske legemiddelmyndigheten som profylakse for å forhindre HAE-anfall hos pasienter fra tolv års alder. TAKHZYRO er fremstilt for subkutan administrering og har en halveringstid på ca. to uker hos pasienter med HAE. TAKHZYRO er ment å administreres av pasienten selv, eller en nærstående, etter å ha fått opplæring av helsepersonell.[1]

EUs sikkerhetsinformasjon fra SMPC
Den vanligste bivirkningen som ble observert i forbindelse med TAKHZYRO (52,4 %), var reaksjoner på injeksjonsstedet, inkludert smerte, erytem og blåmerker på injeksjonsstedet. Av disse reaksjonene på injeksjonsstedet var 97 % av mild intensitet, og 90 % forsvant innen en dag etter at de startet, med en gjennomsnittlig varighet på 6 minutter. En overfølsomhetsreaksjon (mild og moderat kløe, ubehag og stikking i tungen) ble observert (1,2 %).
Svært vanlige bivirkninger(≥ 1/10), er reaksjoner på injeksjonsstedet. Vanlige bivirkninger (≥ 1/100 til < 1/10), er overfølsomhet, svimmelhet, makulopapuløst utslett, myalgi, økt alaninaminotransferase og økt aspartataminotransferase.
  

Shires engasjement for hereditært angioødem

Shire er en dedikert og langsiktig partner innen HAE-området, og vi har tiår med erfaring i å støtte helsevesenet og pasienter med HAE. Vi etterstreber å fortsatt finne nye alternativer innen behandling av HAE, og vår produktportefølje omfatter per i dag flere behandlingsalternativer. Dette for å sikre at vi møter de individuelle kravene pasientene, som lever med denne sykdommen, har. Utover vårt fokus på å utvikle nye behandlinger, har vi også støtte og hjelpemidler utviklet for HAE-området.

For kommentarer og mer informasjon:
Morten Frank Pedersen, Head of External Affairs & Communication, Shire Nordic & Baltic
Telefon: +45 30 68 66 77
epost: morten.pedersen@shire.com

Om Shire
Shire er i dag et ledende globalt legemiddelfirma med fokus på sjeldne sykdommer og andre tilstander som krever spesialistbehandling.Våre innovative og spesialiserte legemidler finnes i dag i mer enn 100 land. Våre legemiddel anvendes innen nevropsykiatri, hematologi, immunologi, nevrologi, genetiske sykdommer, gastroenterologi og endokrinologi. I tillegg til dette har vi en forskningsportefølje innen oftalmologi.

For ytterligere informasjon om Shire, vennligst besøk www.shirenorge.no.

Referanser:

[1] TAKHZYRO SmPC, nov 2018 
[2] Cicardi M, Bork K, Caballero T, et al, , on behalf of HAWK (Hereditary Angioedema International Working Group). Evidence-based recommendations for the therapeutic management of angioedema owing to hereditary C1 inhibitor deficiency: consensus report of an International Working Group. Allergy. 2012; 67(2):147-157.
[3] Longhurst HJ, Bork K. Hereditary angioedema: causes, manifestations, and treatment. Br J Hosp Med. 2006;67(12):654-657. 
[4] Zuraw BL. Hereditary angioedema. N Engl J Med. 2008;359(10):1027-1036. 
[5] Banerji A. The burden of illness in patients with hereditary angioedema. Ann Allergy Asthma Immunol. 2013;111(5):329-336. 
[6] TAKHZYRO™ (lanadelumab-flyo) injection prescribing information. Lexington, MA: Shire LLC; 2018. 
[7] TAKHZYRO™ (lanadelumab injection) Product Monograph. Toronto, ON: Shire Pharma Canada ULC; 2018. 
[8] Banerji A, Riedl MA, Bernstein JA, et al; for the HELP Investigators. Effect of lanadelumab compared with placebo on prevention of hereditary angioedema attacks: a randomized clinical trial. JAMA. 2018;320(20):2108-2121

Tags:

Dokumenter og linker