Xenpozyme® (olipudase alfa) aprovado pela Comissão Europeia como o primeiro e único tratamento para a ASMD

2 de agosto de 2022. A Comissão Europeia (CE) aprovou o Xenpozyme[®] (olipudase alfa) como a primeira e única terapêutica de substituição enzimática para o tratamento de manifestações do sistema nervoso não central (SNC) da deficiência em esfingomielinase ácida (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) em doentes pediátricos e adultos com ASMD tipo A/B ou ASMD tipo B. A aprovação baseia-se em dados positivos dos ensaios clínicos ASCEND[i] e ASCEND-Peds[ii], em que o Xenpozyme demonstrou uma melhoria substancial e clinicamente relevante na função pulmonar (conforme medida pela capacidade de