Analysguiden: Lovande första data på patienter
Analysguiden anser att resultaten från fas 1b-studien underbygger möjligheten att hitta finansiering för nästa fas och behåller motiverat värde på 1,6 kronor per aktie.
Effekt på patienter med mitokondriell sjukdom
Abliva rapporterade i förra veckan resultatet av de första testerna med bolagets läkemedelskandidat KL1333 på patienter med primär mitokondriell sjukdom (Primary Mitochondrial Disease, PMD). Sex patienter behandlades under 10 dagar med KL1333 och preliminära data från denna del av en större fas 1-studie pekar mot att substansen hade effekt på patienternas upplevelse av svår trötthet och utmattning, ett generellt tillstånd som sänker livskvaliteten för patienter med PMD.
Signalen om terapeutisk effekt vinner i styrka av att studien också innehöll två PMD-patienter som fick placebo utan att uppvisa samma förbättring som de KL1333-behandlade. Ledningen uttrycker fortsatt tro på att en registringsgrundande studie på vissa typer av PMD-patienter kan starta redan i år.
Lindring av patientens upplevda trötthet
Det primära syftet med studien var att undersöka säkerhet och farmakokinetiska effekter med KL1333. Inga allvarliga biverkningar rapporterades från studien, men på högre doser ger KL1333 upphov till olika grader av diarré, en oönskad biverkan som även setts i tidigare studier. Bolaget försöker kringgå genom att dela upp medicineringen på upprepade doser i stället för dosering en gång per dag.
Upplevd trötthet och utmattning hos PMD-patienterna var ett av flera explorativa effektmått som också ingick i studien. Två olika skalor för mätning av trötthet, båda baserade på patientens egna skattningar, visade på positiva signaler i denna första begränsade grupp. En tredje funktionell skala redovisade patientens kraft att ställa sig upp och sätta sig upprepade gånger under 30 sekunder.
Återstår att hitta finansiering till fas 2/3
Baserat på initiala kontakter med läkemedelsmyndigheter i USA och Europa hoppas bolaget att kunna inleda en registreringsgrundande fas 2/3-studie under slutet av 2021. Denna optimism grundar sig bland annat på det stora medicinska behov av förbättrade behandlingar som finns bland PMD-patienter. Vi anser att resultaten från fas 1b-studien underbygger möjligheten att hitta finansiering för nästa fas och behåller motiverat värde på 1,6 kronor per aktie.