TLV publicerar hälsoekonomisk bedömning för Alnylams läkemedel Onpattro (Patisiran) mot Skelleftesjukan

TLV har idag offentliggjort sitt underlag för beslut i landstingen för Onpattro (patisiran). Med anledning av att underlaget är publicerat, hoppas Alnylam att NT-rådet ska bjuda in till förhandlingar som förhoppningsvis ska leda till en positiv rekommendation för Onpattro. Onpattro är indikerat för behandling av personer med ärftlig transtyretinamyloidos (hATTR amyloidos), även kallad Skelleftesjukan, hos vuxna patienter med poluneuropati i stadium 1 eller 2.

TLV skriver i sin bedömning att tillståndets svårighetsgrad sammantaget är mycket hög, vilket motiveras av att tillståndet är fortskridande (progredierande) och kan leda till en mycket förkortad livslängd med kraftigt försämrad livskvalitet. TLV skriver också att ”resultaten från fas III-studien visar att Onpattro har en statistiskt signifikant och kliniskt relevant bättre effekt avseende både det primära och de sekundära effektmåtten (som omfattar framförallt polyneuropati och livskvalitet) jämfört mot placebo”

– Vi är mycket nöjda med TLV:s rapport, den erkänner Onpattros potential att kunna förändra livet för patienter som lider av Skelleftesjukan och det stora medicinska behov som den här patientgruppen har, säger Jan Westerblad, vd för Alnylam, Norden. Vi är också väldigt glada över att vårt samarbete med myndigheten fungerat så bra och att vi nu kommit ännu ett steg närmare att kunna erbjuda behandling med Onpattro till patienter i Sverige, fortsätter han.

Som en del av den svenska processen för ersättning av sjukhusmedicin, kommer Rådet för nya terapier (NT-rådet) att granska TLVs utvärderingsrapport, för att i nästa steg ge sina rekommendationer och råd till landstingen.

– Vi ser fram emot NT-rådets utvärdering. Fram till nu har landets patienter med Skelleftesjukan saknat behandlingsalternativ med potential att förändra sjukdomsutvecklingen. Onpattro kan ge läkare, patienter och deras familjer ett nytt behandlingsalternativ som vi hoppas ska göra skillnad för patienternas liv och ge hopp för framtiden, avslutar Jan Westerblad.

Presskontakt: Alnylam Pharmaceuticals
Jan Westerblad, vd, Alnylam Norden

+47 484 01 490 

Om Onpattro (patisiran)

Onpattro är en intravenöst administrerad RNAi-terapi som inriktar sig mot transtyretin (TTR) för behandling av hATTR-amyloidos. Den är utformad för att rikta in sig på och dämpa messenger-RNA och därigenom blockera produktionen av TTR-protein. Onpattro blockerar produktionen av transtyretin i levern, reducerar dess ackumulering i kroppens vävnader för att bromsa eller sakta ner sjukdomens fortskridande. Onpattro är utvecklad baserat på vetenskap som belönats med Nobelpris och blev i augusti 2018 den första RNA-interferens (RNAi)-terapin att godkännas i Europa. För förskrivningsinformation avseende Onpattro i EU, gå till EMA Summary of Opinion.

Om RNAi

RNAi (RNA interferens) är en naturlig cellulär process som inaktiverar gener och klassas som ett av de mest lovande och snabbt framskridande forskningsområdena inom biologi och läkemedelsutveckling idag. Upptäckten har hyllats som “ett väsentligt vetenskapligt genombrott som inträffar en gång vart tionde år eller så”, och tilldelades Nobelpriset i medicin/fysiologi 2006. Små interfererande RNA (siRNA), utnyttjar den naturliga biologiska RNAi-process som förekommer i våra celler och verkar i ett tidigare led än dagens läkemedel genom att inaktivera RNA-budbärare (mRNA) och på så vis hindra proteinet från att tillverkas.

Om Skelleftesjukan (hATTR-amyloidos)

hATTR-amyloidos är en ärftlig sjukdom som orsakar progressiv funktionsnedsättning och ofta är livshotande. hATTR-amyloidos orsakas av mutationer i TTR-genen. TTR‑protein produceras primärt i levern och är normalt bärare av vitamin A. Mutationer i TTR‑genen får onormala amyloidproteiner att ackumuleras och skada organ och vävnader i kroppen, t.ex. perifera nerver och hjärta, vilket leder till svårartad perifer sensorisk neuropati, autonom neuropati och/eller kardiomyopati, och andra sjukdomsmanifestationer.  

Om Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam (Nasdaq: ALNY) leder utvecklingen av RNA-interferens (RNAi) till en helt ny klass av innovativa läkemedel. Baserade på den nobelprisbelönade vetenskapen, utgör RNAi-läkemedel enkliniskt validerad metod för behandling av ett flertal allvarliga sjukdomar. Alnylam, som grundades 2002, arbetar med en djärv vision för att göra vetenskaplig möjlighet till verklighet. Alnylam har mer än 800 anställda världen över och sitt huvudkontor i Cambridge, MA.

Presskontakt
Jan Westerblad, General Manager, Nordic Region
Mail: jwesterblad@alnylam.com
Telefon:+47 4840 1490