Ascelia Pharma får positiv respons från FDA för utformningen av fas-3 studien av Mangoral®

Ascelia Pharma AB annonserar idag att bolaget framgångsrikt konkluderat diskussioner med den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA om utformningen av den enkelstående fas-3 studien för Mangoral® som ett kontrastmedel för patienter med fokala leverlesioner och kraftigt nedsatt njurfunktion. Ascelia Pharma kommer nu att slutföra det förberedande arbetet för studien och förväntar att rekrytera den första patienten under andra halvåret av 2019.

Mangoral® är ett oralt kontrastläkemedel för levern utvecklat för att underlätta visualiseringen av fokala leverlesioner, inklusive levermetastaser, vid magnetkameraundersökningar (MR scanning) av vuxna patienter där dagens standardmedel – gadolinium-baserade kontrastmedel – är medicinskt kontraindicerat eller inte kan administreras.

Fas-3 studien kommer att föregå på ett flertal center och vara en s.k. open-label prövning med det övergripande målet att bedöma säkerhet och diagnostisk effektivitet för Mangoral® hos patienter med kända eller möjliga fokala leverlesioner och kraftigt nedsatt njurfunktion. Studien kommer att genomföras på specialiserade sjukhus globalt.

Den primära effektvariabeln kommer att baseras på antalet detekterade lesioner samt semi-kvantitativa och semi-kvalitativa parametrar. Jämförelsen kommer vara mellan kombinerad MR (Mangoral-förstärkt MR plus icke-förstärkt MR) och icke-förstärkt MR.

"Vi är väldigt entusiastiska över att ta Mangoral® till den avslutande utvecklingsfasen genom att inleda denna globala multicenter studie”, säger Magnus Corfitzen, VD på Ascelia Pharma.

”Om studien är framgångsrik kan det innebära godkännande av det första icke-gadolinium baserade kontrastmedlet för patienter med risk att drabbas av allvarliga biverkningar med dagens gadolinium-baserade kontrastmedel. FDA har varit väldigt positiva och samarbetsvilliga och givit värdefull feedback till utformningen av fas-3 studien. Vi är övertygade om att vi har en robust utformning av studien som har potential att upprepa och bekräfta den utmärkta data vi såg i våra fas-2 studier, och därmed underlätta marknadsgodkännande”.

För mer information, vänligen kontakta:
Magnus Corfitzen, CEO, +46 735 179 110 

Om Mangoral®
Mangoral® är ett diagnostiskt kontrastmedel i klinisk utveckling för att förstärka levervävnad vid magnetkameraundersökningar. Läkemedelskandidaten utvecklas för att underlätta visualiseringen av fokala leverlesioner, inklusive levermetastaser, hos patienter där användningen av gadoliniumbaserade kontrastmedel är medicinskt kontraindicerat eller inte kan administreras.

Levermetastaser är den vanligaste förekommande formen av elakartade fokala leverlesioner. Metastaser i levern uppkommer vid framskriden cancer och kan kopplas till avsevärt försämrade överlevnadschanser. Levern är den mest frekventa – och ofta den första – lokalisationen för metastaser. Omkring 70% av alla patienter med kolorektalcancer utvecklar levermetaser någon gång under sin livstid och en tredjedel av dessa kommer att ha levermetastaser enbart i levern. Tidig upptäckt och lokalisering av levermetastaser är avgörande för optimal patienthandläggning.

Mangoral® är det första kontrastmedlet i världen som erhållit särläkemedelsstatus (eng: Orphan Drug Designation) av FDA för användning vid magnetkameraundersökningar där användningen av gadoliniumbaserade kontrastmedel är medicinskt kontraindicerat eller inte kan administreras.

Mangoral® administreras oralt och består av mangan kombinerat med två preparat för att öka upptaget av mangan i tunntarmen, en förutsättning för ett högt upptag av mangan i levervävnaden som i sin tur ger optimala förutsättningar för hög bildkvalitet. Mangan är ett naturligt spårämne som efter det absorberats i magtarmkanalen effektivt tas upp av de normala levercellerna (de s.k. hepatocyterna). På grund av det höga innehållet av mangan i hepatocyterna och dess paramagnetiska egenskaper ger kontrastmedlet en kraftig förstärkning av levervävnaden vid magnetkameraundersökningar medan levermetastaser inte har förmågan att ta upp mangan. Därmed syns levermetastaser tydligt mot den förstärka levervävnaden på magnetkamerabilderna. Från levern utsöndras mangan via gallan. På grund av administrationsvägen, upptaget och utsöndringen av Mangoral® når endast små mängder av mangan ut i den allmänna blodcirkulationen.

Om Ascelia Pharma
Ascelia Pharma utvecklar nyskapande särläkemedel inom onkologi med känd verkningsmekanism för att förbättra livslängden och livskvaliteten för personer som lever med cancer. Företaget är baserat på Medeon Science Park i Malmö – mitt i Medicon Valley – ett ledande europeiskt kluster för ”life science”. För mer information besök www.ascelia.com

Taggar: