Profylaktisk behandling ger färre ledskador hos unga pojkar med blödarsjuka
Revolutionerande studie publicerad i New England Journal of Medicine visar på fördelar med tidig profylax och lägger fram ny förklaring till utveckling av ledskador vid hemofili A.
Profylaktisk behandling av rekombinant faktor VIII (rFVIII) minskar signifikant risken för att utveckla ledskada till följd av blödning inuti leden hos små barn med hemofili A. Det visar en ny revolutionerande studie, publicerad i New England Journal of Medicine (NEJM). Studien är den första som gjorts randomiserat och kontrollerat och som jämför profylaktisk och episodisk behandling av barn med hemofili A. Resultatet visar att 93 procent av de barn som fått profylaktisk behandling med Kogenate hade normala leder vid sex års ålder, jämfört med endast 55 procent i gruppen med episodisk behandling.
”Våra resultat visar för första gången att profylax som givits mellan 6 och 30 månaders ålder, effektivt förebygger blödning inuti lederna och bevarar ledfunktionen hos unga pojkar med hemofili A. Resultaten ger såväl professionell vårdpersonal som föräldrar och barn med hemofili A pålitlig information som gör att optimal behandling kan ges”, säger läkaren Marilyn Manco-Johnson som genomfört studien. Hon är chef för Mountain States Regional Hemophilia and Thrombosis Center, vid University of Colorado i Denver och Health Sciences Center.
Ledskada, orsakad av upprepade blödningar i lederna – ofta kallad hemofilisk artropati – är en av de mest försvagande och kostnadskrävande följderna av hemofili A. Ledskadan kan leda till långvarig inflammation i och förstöring av leden, vilket slutligen kan resultera i förlust av rörlighet i leden. Tidigare retrospektiva patientstudier antyder emellertid att regelbunden, förebyggande behandling med faktor VIII, givet till unga patienter innan de utvecklar en permanent ledskada, kan minska risken för hemofilisk artropati. Den kontrollerade randomiserade kliniska studien, som nu publicerats i New England Jornal of Medicine, ger det hittills starkaste medicinska beviset för skillnader i resultat mellan profylaktisk och episodisk behandling för att förebygga ledskador.
En undergrupp av patienter i denna studie konstaterades ha ledskada trots få eller inga uppenbara ledblödningar. Forskarna antar att subkliniska blödningar – blödningar som är asymtomatiska och ofta passerar obemärkt – spelar roll i utvecklingen av ledskada. Det spekuleras i att subkliniska blödningar kan förebyggas med profylaktisk infusion.
Tidiga tecken på ledskada verifierades i studien med hjälp av magnetresonanskamera (MRI). Under patienternas sista år i studien (vid omkring fem eller sex års ålder) var led- och ledbroskskadorna signifikant större i den episodiska gruppen än i den profylaktiska.
Deltagarna i den femåriga kliniska studien, benämnd ”Joint Outcome Study”, använde Kogenate, ett rekombinant faktor VIII-preparat för behandling av hemofili A. I den aktuella multicenterstudien deltog 15 akademiska och ledande behandlingscentra i USA i samarbete med Centers for Disease Control and Prevention (CDC) och National Institutes of Health (NIH).