Loargys® (pegzilarginas) godkänt i EU för behandling av arginas 1-brist

Stockholm den 18 december 2023: Immedica meddelar idag att EU-kommissionen har beviljat marknadsföringstillstånd för Loargys® (pegzilarginas) för behandling av arginas 1-brist (ARG1-brist) också kallad hyperarginemi i vuxna, ungdomar och barn från två års ålder. Godkännandet följer det positiva utlåtandet som utfärdades den 12 oktober av läkemedelsmyndighetens kommitté för humanläkemedel (CHMP).

Immedicas vd Anders Edvell kommenterar: ”Dagens godkännande är en signifikant milstolpe för Immedica, men en ännu större för de som lever med ARG1-brist och deras familjer. Då Loargys är den första och enda sjukdomsmodifierande behandlingen så tillför den ett behandlingsalternativ för vårdpersonal som är specifikt inriktat på denna extremt sällsynta sjukdom.

Han fortsätter: ”Detta godkännande hade inte varit möjligt utan det enastående arbete av alla engagerade läkare, patienter och familjer som deltagit i de kliniska studierna men också det enorma arbete som gjorts av Immedicas medarbetare. Vårt fokus är nu att säkerställa tillgång till Loargys i hela Europa med Tyskland som den första marknaden för lansering. Samtidigt kommer vi att fortsätta vårt arbete med att hitta regulatoriska vägar i andra territorier.

Godkännandet baseras på data från det kliniska utvecklingsprogrammet för pegzilarginas för ARG1-brist som demonstrerar kliniskt relevanta resultat och en balanserad säkerhetsprofil. Utvecklingsprogrammet inkluderade en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas 3-studie, PEACE (CAEB1102-300A), med stödjande data från fas 2 långtidsstudie CAEB1102-102A.

Dr Anaïs Brassier, huvudprövare för PEACE på Necker Hospital, Frankrike kommenterar: “Det finns ett stort medicinskt behov för ARG1-brist och bättre behandlingsalternativ för denna sjukdom är något som länge efterfrågats. Loargys har verkligen gett hopp för dessa patienter och deras familjer som dagligen lever med en börda av att hantera de progressiva manifestationerna av sjukdomen.

Om Loargys®
Loargys (pegzilarginas) är ett nytt rekombinant humant enzym som visats snabbt och långvarigt sänka nivåerna av aminosyran arginin och dess toxiska metaboliter i plasma som leder till förbättringar i kliniska resultat. Det är den första och enda sjukdomsmodifierande behandlingen för ARG1-brist.

Om ARG1-brist
ARG1-brist är en av åtta undertyper av ureacykeldefekter (UCD). Den delar egenskaper med andra UCD:s såsom försämrad utsöndring av kväve som leder till hyperammonemi. Men vid ARG1-brist är hyperammonemi generellt sett mindre allvarlig och förekommande och i stället visar dessa patienter spasticitet, vilket andra undertyper inte gör. Den huvudsakliga defekten i ARG1-brist leder till ackumulering av arginin  och dess toxiska metaboliter, vilket förekommer hos nästan alla patienter med denna sjukdom. Patienter diagnostiseras ofta i sen spädbarnsålder eller tidig barndom och symtomen inkluderar spasticitet, kramper, utvecklingsförsening, intellektuell funktionsnedsättning och tidig dödlighet.

Om Immedica
Immedica är ett läkemedelsbolag med huvudkontor i Stockholm, Sverige, fokuserat på kommersialisering av läkemedel för sällsynta sjukdomar och specialistläkemedel. Immedica hanterar bland annat marknadsföring och försäljning, farmakovigilans, kvalitetssäkring samt regulatorisk och medicinsk expertis. Immedica har också ett globalt distributionsnätverk som förser patienter i mer än 50 länder med läkemedel. Immedicas mission är att hjälpa dem som lever med sjukdomar där det finns ett stort otillfredsställt medicinskt behov. Immedicas terapeutiska områden är inom genetiska & metabola sjukdomar, hematologi & onkologi samt specialistläkemedel.

Immedica grundades 2018 av investeringsbolaget Impilo och Buy-in-Management. Idag har Immedica fler än 100 medarbetare över hela Europa och Mellanöstern.

För mer information besök www.immedica.com

Kontakt:
Linda Holmström
Head of Communication
linda.holmstrom@immedica.com
0708734095

Immedica Pharma AB
Solnavägen 3H
113 63 Stockholm