Milstolpe för stamcellsbaserad terapi vid Parkinson – första patienten transplanterad

Pressmeddelande från Lunds universitet och Skånes universitetssjukhus

I mitten av februari genomfördes den första stamcellstransplantationen i studien STEM-PD. Det är den första av åtta patienter med Parkinsons sjukdom som får nya dopaminproducerande stamceller transplanterade och det är första gången cellerna testas kliniskt i patienter. Transplantationen genomfördes vid Skånes universitetssjukhus och produkten som transplanterades har utvecklats av forskare vid Lunds universitet.

– Detta är en viktig milstolpe på vägen mot att utveckla en cellterapi som kan användas för att behandla patienter med Parkinsons sjukdom. Transplantationen har genomförts som planerat, och cellernas placering har kunnat bekräftats med hjärnavbildning. Resultatet av STEM-PD-produkten kan tidigast förväntas efter några år. Patienten har lämnat sjukhuset och utvärderingar kommer nu att ske enligt studieprotokollet, säger Gesine Paul-Visse. Hon är prövningsansvarig för den kliniska delen av STEM-PD-studien, överläkare i neurologi vid Skånes universitetssjukhus i Lund och adjungerad professor vid Lunds universitet.
 
Ungefär 20 000 personer i Sverige lever med Parkinsons sjukdom; som gör att de nervceller i hjärnan som producerar dopamin förstörs, vilket leder till svårigheter att kontrollera kroppens rörelser. Standardbehandling vid Parkinsons sjukdom är läkemedel som ersätter förlusten av dopamin, men dessa behandlingar blir över tid mindre effektiva och orsakar biverkningar. Det finns idag inga behandlingar som kan reparera skadade strukturer i hjärnan eller som kan ersätta de dopaminproducerande nervcellerna som bryts ned.
 
STEM-PD-studien testar nu en stamcellsterapi med mål att ersätta förlorade dopaminceller med friska celler. Cellprodukten STEM-PD som transplanteras är tillverkade enligt god tillverkningssed och har genomgått rigorösa pre-kliniska tester, vilket innebär att produkten uppfyller Läkemedelsverkets kvalitetskrav. Efter transplantation mognar de transplanterade cellerna ut till funktionella nervceller på plats i hjärnan.
 
–  Det vore fantastiskt om vi nu kan visa att cellprodukten fungerar som förväntat i patienter. Det skulle på sikt skapa möjlighet att hjälpa många fler personer med Parkinsons sjukdom. Fortsatta studier krävs för att ta STEM-PD från den här kliniska fas 1/2a-studie hela vägen till en global terapi och vi har i detta arbetat nära läkemedelsbolaget Novo Nordisk. Deras bidrag till studien och stöd i den regulatoriska processen har varit viktigt för att vi ska kunna genomföra denna första studie i människa och vi ser fram emot framtida samarbeten, säger Malin Parmar, professor i cellulär neurovetenskap vid Lunds universitet som leder STEM-PD-teamet i nära samarbete med kollegor vid Skånes universitetssjukhus, Cambridge universitet, Cambridge universitetssjukhus och Imperial College i London.

Den pågående STEM-PD-studien är en säkerhets- och tolerabilitetsstudie. Totalt åtta patienter från Sverige och Storbritannien kommer att genomgå transplantation vid Skånes universitetssjukhus som har en lång tradition av liknande kirurgi som är aktuell i STEM-PD-studien. Det kirurgiska instrumentet som används vid transplantationerna är framtagna inom universitetssjukvården i Region Skåne redan på 1980-talet, då man opererade fostervävnad till samma område i hjärnan.

– Den del av området som cellerna transplanterats till i den här studien kan vara så smalt som 4 millimeter. Det kirurgiska instrumentet har en mycket hög precision och vi har stor hjälp av moderna avbildningstekniker som magnetkameratekniken. Det säger neurokirurgen Hjálmar Bjartmarz, som genomförde transplantationskirurgin.

Patienterna i studien har haft diagnosen Parkinsons sjukdom i minst tio år och måttligt svåra sjukdomssymtom. Forskarna kommer nu fortsätta följa patienterna kontinuerligt för att utvärdera cellöverlevnad och potentiell effekt. Inga kliniska data eller resultat kommer att förmedlas förrän tillräckligt med underlag från den kliniska studien samlats in och analyserats, med hänvisning till sjukvårdens sekretessbestämmelser. Det är inte möjligt att anmäla intresse att delta i studien.

Frågor om den kliniska studien:
Gesine Paul-Visse, överläkare i neurologi vid Skånes universitetssjukhus i Lund, samt adjungerad professor vid Lunds universitet och prövningsansvarig för den kliniska studien, tel: 046-177766, epost: gesine.paul-visse@med.lu.se

Frågor om STEM-PD och cellprodukten:
Malin Parmar, professor i cellulär neurovetenskap vid Lunds universitet och projektledare för STEM-PD, tel: 0709-823901, e-post: malin.parmar@med.lu.se

Presskontakt Skånes universitetssjukhus: +46 17 23 44 press.sus@skane.se
Presskontakt Medicinska fakulteten vid Lunds universitet: +46 222 67 40 press@med.lu.se

FAKTA
Forskningsledare STEM-PD:

• Malin Parmar, leder STEM-PD projektet - professor i cellulär neurovetenskap, Lunds universitet
• Gesine Paul-Visse, prövningsansvarig läkare - adjungerad professor, Lunds universitet, överläkare i neurologi, Skånes universitetssjukhus
• Håkan Widner, medicinskt sakunnig sponsor representant, studieläkare - docent och forskare vid Lunds universitet, och överläkare i neurologi, Skånes universitetssjukhus
• Hjálmar Bjartmarz, studieläkare - överläkare i neurokirurgi, Skånes universitetssjukhus
• Agnete Kirkeby, projektledare för preklinisk utveckling av STEM-PD - biträdande universitetslektor, Lunds universitet
• Roger Barker, medicinskt och prövningsansvarig läkare - professor, University of Cambridge and Honorary Consultant Neurologist, Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
• Paola Piccini, expert hjärnavbildning - professor och överläkare, Imperial College London
• Oskar Hansson, ansvarig PET-avbildning – professor vid Lunds universitet och överläkare, Skånes universitetssjukhus
• Ruben Smith, PET-avbildning – docent och forskare vid Lunds universitet samt specialistläkare i neurologi, Skånes universitetssjukhus

Cambridge Clinical Trials Unit Neuroscience team och Skånes universitetssjukhus neurologiska forskningsenhet administrerar den kliniska delen av studien.
Utveckling av produkten och genomförandet av studien sker med finansiellt stöd från nationella- och EU-anslagsgivare, samt Novo Nordisk.
Mer information om studien och cellerna som används i studien: www.stem-pd.org

Taggar: