Transplanterade stamceller överlever i hjärnan vid Parkinsons

En första klinisk studie, ledd från Lund, visar att stamcellsbaserade dopaminceller kan transplanteras till – och överleva i – hjärnan hos personer med Parkinsons sjukdom. Åtta patienter fick transplantatet och inga allvarliga biverkningar kopplade till de transplanterade cellerna observerades under första årets uppföljning. Resultaten publiceras i Nature Medicine.

Bild: Fibres from dopamine neurons grown in cell culture. Photo: Kirkeby lab, ReNew, Copenhagen

Detta är ett gemensamt pressmeddelanden från Lunds universitet och Skånes universitetssjukhus.

Vid Parkinsons sjukdom förloras de nervceller i hjärnan som producerar dopamin. Det leder till symtom som skakningar, stelhet, och rörelsesvårigheter. Dagens behandlingar kompenserar för dopaminförlusten, men med tiden blir de ofta mindre effektiva och kan ge biverkningar.

I den aktuella studien utvärderas en potentiell ny behandling som syftar till att ersätta de celler som producerar dopamin genom transplantation av ett stamcellsbaserat preparat till hjärnan. Tanken är att cellerna ska mogna till nya dopaminproducerande nervceller i hjärnan.

– Möjligheten att ersätta de nervceller som går förlorade vid Parkinsons har länge varit ett mål inom forskningsfältet. De här resultaten är en viktig milstolpe och ger stöd för fortsatt utveckling av stamcellsbaserade behandlingar, säger Malin Parmar, professor i cellulär neurovetenskap vid Lunds universitet och ansvarig för STEM-PD-programmet.

Åtta personer med Parkinsons sjukdom behandlades med cellpreparatet i två olika doser. Efter transplantationen fick de immundämpande behandling under tolv månader, för att minska risken för avstötning. Sju deltagare fullföljde 12-månaders uppföljningen. En deltagare avled till följd av en lunginfektion som inte var relaterad till cellpreparatet.

De kirurgiska ingreppen tolererades över lag väl och inga transplantatinducerade ofrivilliga rörelser observerades. Patienternas tillstånd var stabilt under uppföljningen. PET-undersökningar visade tidiga tecken på att de transplanterade cellerna överlevde sex respektive tolv månader efter transplantationen. Sex av de sju deltagarna kunde minska sina Parkinsonläkemedel, ett resultat som kommer att följas upp över tid.

– Detta är ett viktigt nytt avstamp för att kunna reparera hjärnan hos personer med Parkinsons sjukdom. Metoden bygger vidare på den forskning om transplantation av dopaminceller som utvecklades i Lund för omkring 40 år sedan med hjälp av dopaminceller från foster. Genom STEM-PD-studien, som bygger på expertis från forskare och kliniker i Lund och Cambridge, har vi lyckats genomföra en av de allra första stamcellsbehandlingarna med dopaminceller för patienter med Parkinsons sjukdom. Vi hoppas att detta blir början på något som i slutändan kan komma att gynna en bredare grupp av personer med Parkinsons sjukdom, säger Roger Barker, professor i klinisk neurovetenskap vid University of Cambridge och Clinical Lead för STEM-PD vid Cambridge University Hospital.

Forskargruppen bakom STEM-PD kommer nu att fortsätta den långsiktiga uppföljningen av deltagarna för att ytterligare utvärdera säkerheten, transplantatets funktion och klinisk effekt.

– Att vi har uppnått studiens primära utfallsmått och samtidigt kunnat visa att cellpreparatet är säkert är ett viktigt steg framåt. Vi hoppas nu att de tidiga tecknen på cellöverlevnad och klinisk förbättring fortsätter att öka med tiden, och ser fram emot att bidra till vidare utvecklingen av denna cellterapi, säger Gesine Paul-Visse, professor i neuropsykiatrisk grundforskning vid Lunds universitet och huvudprövare vid Skånes universitetssjukhus där alla patienter transplanterades.

STEM-PD bygger på flera decenniers forskning vid Lunds universitet om celltransplantation med dopaminerga celler vid Parkinsons sjukdom. STEM-PD-programmet grundar sig också på forskning om pluripotenta stamceller – och hur dessa kan användas för att framställa stamceller som kan utvecklas till kroppens alla celltyper – från experimentella studier till klinisk utvärdering. Behandlingen består av dopaminproducerande nervcellsförstadier som ursprungligen kommer från mänskliga embryonala stamceller. Efter transplantation mognar de till dopaminproducerande nervceller i hjärnan. STEM-PD-studien är den första kliniska studien med pluripotenta stamceller som godkänts i Sverige och den första för Parkinsons sjukdom i Europa.

– Det är tack vare ett nära samarbete mellan forskare, kliniker, GMP-tillverkningsteam, experter på regulatoriska regelverk och, framför allt, de deltagande patienterna som gjort det möjligt att inleda och genomföra denna kliniska prövning, framhåller Malin Parmar.

Malin Parmar presenterar resultaten den 9 juli, vid ISSCR 2026 i Montréal, Kanada – den årliga globala stamcellskonferens som arrangeras av International Society for Stem Cell Research (ISSCR).

Kontakt
Gesine Paul-Visse, professor i neuropsykiatrisk grundforskning, och överläkare i neurologi vid VE Neurologi, Skånes universitetssjukhus, Lund och Lunds universitet. Ansvarig prövare, +46 72 228 6248, gesine.paul-visse@med.lu.se

Malin Parmar, professor i cellulär neurovetenskap, Lunds universitet. Projektledare för STEM-PD, +46 709-823901, malin.parmar@med.lu.se

Publikation
Human embryonic stem cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease: a phase 1/2 open-label trial, Nature Medicine (2026)
DOI: 10.1038/s41591-026-04525-0

Om den aktuella studien
Den akademiska fas I/IIa-studien genomfördes i samarbete med Novo Nordisk A/S. Cellular Intelligence har nyligen förvärvat STEM-PD-programmet och kommer att leda nästa fas av den kliniska utvecklingen, däribland en planerad fas II-studie. STEM-PD-cellerna och deras fortsatta utveckling omfattas av ett godkänt IND (Investigational New Drug) från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA samt har erhållit Fast Track-status. Cellular Intelligence avser att driva programmet vidare genom fas III fram till ett marknadsgodkännande.

Om STEM-PD
STEM-PD är en akademiskt initierad studie för klinisk tillämpning som inriktar sig på att utveckla stamcellsbaserade behandlingar mot Parkinsons sjukdom. Programmet leds av Lunds universitet i samarbete med Skånes universitetssjukhus, Cambridge University Hospital och University College London, och förenar expertis inom stamcellsbiologi, GMP-tillverkning, neurokirurgi, klinisk neurologi och regenerativ medicin för att driva utvecklingen av behandlingar med dopaminneuroner som härrör från pluripotenta stamceller mot klinisk tillämpning.

Forskningsledare inom STEM-PD

• Malin Parmar, leder STEM-PD projektet – professor, Lunds universitet
• Gesine Paul-Visse, prövningsansvarig läkare för den svenska delen av studien – professor vid Lunds universitet, överläkare i neurologi vid Skånes universitetssjukhus
• Roger Barker, Clinical Lead för den brittiska delen av studien – professor vid universitetet i Cambridge, Honorary Consultant Neurologist vid Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
• Håkan Widner, medicinsk sponsorrepresentant, studieläkare – docent och forskare vid Lunds universitet, överläkare i neurologi vid Skånes universitetssjukhus
• Hjálmar Bjartmarz, studieläkare – överläkare och neurokirurg, Skånes universitetssjukhus
• Agnete Kirkeby, ansvarig för preklinisk utveckling i programmet vid Lunds universitet – numera lektor vid Köpenhamns universitet
• Paola Piccini, expert hjärnavbildning – professor och Honorary Consult, Imperial College London
• Oskar Hansson, PET-avbildning – professor vid Lunds universitet
• Ruben Smith, PET-avbildning – docent och forskare vid Lunds universitet samt läkare vid Skånes universitetssjukhus

Studien leds av avdelningen för kliniska prövningar inom neurovetenskap vid Cambridge Clinical Trials Unit och avdelningen för neurologi vid Skånes universitetssjukhus.

Intressedeklaration
Vissa av forskarna bakom studien har haft konsult- eller rådgivaruppdrag för företag verksamma inom utveckling av cellterapier, däribland Novo Nordisk A/S. Malin Parmar och Agnete Kirkeby står som meduppfinnare på ett patent kopplat till framställningen av STEM-PD.

Om Parkinsons sjukdom
Parkinsons sjukdom är en progressiv neurodegenerativ sjukdom som kännetecknas av förlust av dopaminproducerande nervceller i hjärnan. Mer än 10 miljoner människor världen över lider av sjukdomen, vilken leder till förvärrade motoriska symtom, såsom skakningar, stelhet och rörelseförlångsamning, samt en rad icke-motoriska symtom. Dagens behandlingar kan lindra symtomen men stoppar inte sjukdomsförloppet och ersätter inte de förlorade nervcellerna. Regenerativ medicin, däribland cellersättningsterapier, syftar till att återställa dopaminfunktionen genom att ersätta de celler som gått förlorade under sjukdomsförloppet.

Pressansvarig vid Medicinska fakulteten, Lunds universitet press@med.lu.se

Lunds universitet grundades 1666 och rankas återkommande som ett av världens främsta lärosäten. Här finns cirka 47 000 studenter och drygt 8 800 medarbetare i Lund, Helsingborg och Malmö. Vi förenas i vår strävan att förstå, förklara och förbättra vår värld och människors villkor. Prenumera på vårt nyhetsbrev Apropå! där några av våra drygt 5 000 forskare kommenterar aktuella händelser: https://www.lu.se/kategori/nyhetsbrevet-apropa

Taggar: