Diamyd får särläkemedelsstatus i USA
Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har beviljat Diamyd Medicals ledande läkemedelskandidat, Diamyd®, särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation). Särläkemedel åtnjuter sju års marknads-exklusivitet i USA, skattelättnader för klinisk forskning och befrielse från vissa FDA-avgifter.
– Det här är fantastiskt goda nyheter som vi äntligen fick idag, säger Elisabeth Lindner, vd och koncernchef för Diamyd Medical. Den beviljade särläkemedelsstatusen understryker det stora medicinska behovet och kan skynda på processen att få produkten tillgänglig för barn med diabetes. Det kan också innebära förlängd marknadsexklusivitet i USA. Särläkemedel, eller ”Orphan Drugs”, åtnjuter ett flertal fördelar, bland annat sju års marknadsexklusivitet i USA från det att produkten erhållit marknadsgodkännande av FDA. Andra möjliga fördelar är skattelättnader för klinisk forskning, undantag från vissa FDA-avgifter, hjälp vid planering av studier och eventuell finansiering av framtida studier. Historiskt sett har tiden det tar för ett läkemedel att bli godkänt varit markant kortare för läkemedel med särläkemedelsstatus än för andra läkemedel. Ett läkemedel under utveckling kan beviljas särläkemedelsstatus för behandling, förebyggande behandling eller diagnos av en sällsynt sjukdom eller tillstånd. I USA definieras en sjukdom som sällsynt om den förekommer hos färre än 200 000 invånare. Särläkemedelsstatusen är beviljad för rhGAD65, den aktiva substansen i Diamyd®, för behandling av typ 1-diabetes med kvarvarande betacellfunktion. Diamyd Medical driver ett globalt fas III-program i syfte att utvärdera huruvida Diamyd® kan stoppa eller bromsa den autoimmuna nedbrytningen av bukspottskörtelns betaceller och därmed bevara kroppens egna blodsockerkontrollerande förmåga hos personer med typ 1-diabetes. Den amerikanska fas III-studien DiaPrevent rekryterar fortfarande patienter. Förbättrad blodsockerkontroll minskar riskerna för både akuta och långsiktiga komplikationer. Diamyd® har i fas II-studier visat sig kunna bevara den kvarvarande betacellfunktionen hos barn och ungdomar som nyligen diagnostiserats med typ 1-diabetes. Mer information om DiaPrevent-studien finns på www.diaprevent.com och www.diaprevent.diamyd.com.
Taggar: