Pionjärstudie med Diamyd® godkänd för att förhindra barndiabetes

Diamyd Medical meddelar idag att svenska Läkemedelsverket godkänt en studie med diabetesvaccinet Diamyd® i barn med hög risk att utveckla typ 1-diabetes.

Barn, med stor risk för att utveckla typ 1-diabetes, identifieras löpande i stora screeningsstudier vid Universitetssjukhuset MAS, Lunds Universitet. Genom att mäta olika biomarkörer i blodprov från barnen, kan man visa i ett tidigt skede att de är inne i den autoimmuna sjukdomsprocess som förstör deras insulinproducerande celler. Om vaccination med Diamyd® lyckas bryta sjukdomsförloppet innan alltför många insulinproducerande celler förstörts, så kommer sjukdomen att förhindras. Barnet skulle då slippa symptom på diabetes och inte bli beroende av insulinsprutor för sin överlevnad, vilket annars skulle vara oundvikligt. ”Vi träffar de här barnen var tredje månad och vet att alla, med få undantag, kommer att få diabetes. Många av oss barnläkare har varit frustrerade över att inte kunna ingripa. Men nu, och det känns nästan lite overkligt, står vi för första gången kanske inför en reell möjlighet att rädda de här barnen från sjukdomen”, säger Helena Elding Larsson, barnläkare i Malmö och forskare vid Lunds Universitet. Den nu godkända studien omfattar upp till 50 barn från fyra års ålder med bekräftat hög risk att utveckla typ 1-diabetes. Studien är randomiserad och placebokontrollerad. ”Att vaccinera barn mot diabetes har från början varit ett av Diamyd Medicals långsiktiga mål”, säger Elisabeth Lindner, VD och koncernchef för Diamyd Medical. ”Typ 1-diabetes är en livslång och väldigt allvarlig sjukdom och det är bra om vi nu lyckas förhindra den. Det skulle spara mycket oro, lidande och kostnader för såväl barnen och deras familjer som för samhället i övrigt.” Diamyd Medical grundades för 15 år sedan med visionen att behandla och förhindra typ 1-diabetes med molekylen GAD, som är den aktiva ingrediensen i diabetesvaccinet Diamyd®. Vaccinet provades först i vuxna så kallade LADA-patienter, där Diamyd® har visat sig kunna förebygga behovet att ta insulinsprutor. I en senare fas II-studie med barn och ungdomar med typ 1-diabetes och viss kvarvarande egenproduktion av insulin, ledde Diamyd®-behandling till ett klart bättre sjukdomsförlopp. Resultaten från denna studie publicerades i New England Journal of Medicine i oktober 2008. Stora fas III-studier pågår nu bland barn och ungdomar som nyligen diagnostiserats med fullt utvecklad typ 1-diabetes. Diamyd®-behandling har inte i någon studie orsakat allvarliga biverkningar och denna goda säkerhetsprofil är en stor anledning till att Diamyd® nu kan studeras i små barn i syfte att förebygga diabetes, enligt bolagets ursprungliga idé. ”Att häva den immunologiska attacken mot de insulinproducerande cellerna vid typ 1-diabetes torde vara enklare ju tidigare i sjukdomsprocessen man ingriper”, säger Åke Lernmark, professor vid Lunds Universitet. ”Det är som att ändra kursen på en stor båt när det är risk för kollision. Ju tidigare rodret läggs om, desto bättre. En kursändring i tid – inga insulinsprutor – detta kan bli 2000-talets bidrag till att bota autoimmun diabetes. Förra århundradets bidrag var – insulinsprutor!” Diabetesvaccinet Diamyd® har huvudsakligen utvecklats i Sverige, men med hjälp av expertis från ledande forskare världen över. Bland Diamyd Medicals vetenskapliga rådgivare återfinns professorerna Hans Wigzell, Karolinska Institutet, Sverige; Lars Klareskog, Karolinska Institutet, Sverige; Åke Lernmark, Lunds Universitet, Sverige; Johnny Ludvigsson, Linköpings Universitet, Sverige; David Leslie, University of London, Storbritannien; Bart Roep, Leiden University, Nederländerna; Jerry Palmer, University of Washington, USA; Mark Atkinson, University of Florida, USA; Daniel Kaufman, University of California, Los Angeles (UCLA), USA; Allan Tobin, UCLA, USA; samt Joe Glorioso, University of Pittsburgh, USA.

Taggar: