NextCell ökar marknadspotentialen och minskar risken för ProTrans kliniska prövingsprogram i typ 1-diabetes

NextCell Pharma AB (”NextCell” eller ”Bolaget”) uppdaterar strategin för det kliniska prövningsprogrammet i typ 1-diabetes med ProTrans. Syftet är att öka potentialen samtidigt som risken minskas. Det kan uppnås genom att invänta preliminära säkerhetsdata från den godkända ProTrans-Young barnstudien innan ansökan om ProTrans-3 lämnas in, planerat till H2 2022.

Fördelar med uppdaterade strategin inför framtida ansökan om marknadföringsgodkännande är:

• Lägre åldersgräns för behandling är angeläget och kan potentiellt fördubbla den intitiala marknaden
• Ökad mängd långtidsdata från patienter som behandlats med en och två doser av ProTrans

Medan typ 1-diabetes vanligen diagnostiseras vid 10-14 års ålder, har genomförda prövningar med ProTrans endast inkluderat vuxna patienter. Patienter som diagnostiseras i unga år drabbas av fler komplikationer senare i livet och har en reducerad förväntad livslängd.

ProTrans-Young är en nyligen godkänd sponsorinitierad studie för att utvärdera möjligheten att behandla barn med ProTrans. Huvudprövare är Professor Per-Ola Carlsson, Akademiska Sjukhuset och Uppsala Universitet, tillsammans med medprövarna Professor Helena Elding Larsson, Skånes Universitetssjukhus och Professor Johnny Ludvigsson, Linköpings Universitetssjukhus. Studiens fullständiga titel är “A Double-blinded, Randomized, Parallel, Placebo-controlled trial of Wharton´s Jelly-derived Allogeneic Mesenchymal Stromal Cells to treat Type I Diabetes in Children and Adolescents” (EudraCT 2020-004520-42).

Totalt kommer 66 barn och ungdomar med typ 1-diabetes att behandlas med ProTrans eller placebo. Studien är en fas I/II-studie uppdelad i två delar; i den första delen behandlas först tre ungdomar (12-18 år) och därefter tre barn (7-11 år) för att utvärdera säkerheten. Dessa preliminära säkerhetsdata planeras ingå i en fas-III ansökan. Den andra delen av ProTrans-Young är randomiserad och placebokontrollerad, för utvärdering av behandlingseffekt, 30 ungdomar (12-22 år) och sedan 30 barn (7-11 år) randomiseras 1:1.

Preliminära säkerhetsdata för behandling av barn och tonåringar från ProTrans-Young kan möjliggöra att yngre patienter kan inkluderas i ProTrans-3. Mot bakgrunden av detta uppdateras strategin för att säkerhetsdata från fas I-delen av ProTrans-Young kan inkluderas i ProTrans-3. Den pivotala fas III-studien avses ligga till grund för framtida marknadsgodkännande. Ansökan förväntas lämnas in redan under andra halvan av 2022.

NextCell har under året haft en konstruktiv dialog med Europeiska Läkemedelsmyndigheten (EMA) om vägen till kommersialisering. Även om bolaget tror att en ansökan om fas III-studie kan beviljas baserat på tillgängliga data, är det strategiskt fördelaktigt att invänta säkerhetsdata från en pediatrisk population för att möjliggöra en signifikant utökning av marknadspotentialen genom att utvidga antalet individer med typ 1-diabetes som kan vara i behov av behandlingen.
 

Denna information är sådan som NextCell Pharma AB är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning (EU nr 596/2014). Informationen lämnades, genom angiven kontaktpersons försorg, för offentliggörande 2021-10-26 08:15 CET.

För ytterligare information om NextCell, vänligen kontakta:

Mathias Svahn, CEO
Patrik Fagerholm, CFO

Tel: 08-735 5595
E-mail: info@nextcellpharma.com

Hemsidor

NextCell Pharma AB: www.nextcellpharma.com
Cellaviva Sverige: www.cellaviva.se
Cellaviva Danmark: www.cellaviva.dk

Om NextCell Pharma AB

NextCell är ett cellterapibolag i fas II med läkemedelskandidaten ProTrans för behandling av typ 1-diabetes. Fokus är att ta ProTrans till ett marknadsgodkännande via en fas III studie. ProTrans används också i två kliniska Covid-19 studier, i Örebro samt Montreal (Kanada). NextCell arbetar med att färdigställa en egen GMP-facilitet för tillverkning av ProTrans. GMP-faciliteten beräknas vara redo för tillverkning av mindre mängder av ProTrans under 2023. NextCell äger även 10% i FamicordTX ett uppstartsbolag inom CAR-T och onkologi samt 100% av Cellaviva, Skandinaviens största stamcellsbank för familjesparande av stamceller från navelsträngsblod och navelsträngsvävnad med tillstånd från Inspektionen för Vård och Omsorg (IVO).

FNCA Sweden AB är utsedd Certified Adviser, 08-528 00 399, info@fnca.se.