ProTrans visar effekt två år efter upprepade behandlingar
NextCell Pharma AB ("NextCell") meddelar idag att den kliniska studien ProTrans-Repeat uppfyller det primära syftet; säkerhet. Det registrerades inga allvarliga biverkningar under en 12 månaders uppföljningsperiod efter en andra dos av ProTrans™ (ProTrans). Vidare observerades en tydlig tendens till ihållande effekt av bibehållen insulinproduktion hos de tre patienterna som fick hög dos av ProTrans.
• Primär endpoint, d.v.s. säkerhet, är uppnådd
• Stark tendens av ihållande effekt observerad för de patienter som fick hög dos av ProTrans
• Betydligt högre bevarad insulinproduktion för de patienter som behandlats med hög dos jämfört
med låg dos.
ProTrans-Repeat startades i maj 2019 och är en fortsättning på ProTrans-1, där tre patienter behandlades med låg, medel respektive hög dos (totalt 9 patienter). Alla patienter som var inkluderade i ProTrans-1 inkluderades senare i ProTrans-Repeat, direkt efter avslutande eller upp till 7 månader efter avslutade i ProTrans-1. Patienterna fick samma dos vid båda behandlingarna, den här gången med ProTrans från en annan tillverkningssats, därefter följdes de under 12 månader.
"Observationerna av den ihållande insulinproduktionen under två år hos de tre patienter som behandlats med högdos Protrans är anmärkningsvärd och det finns definitivt ett behov av större studier med denna terapi", säger professor Per-Ola Carlsson, Uppsala universitet och huvudprövare för studierna.
Studiens primära endpoint är säkerhet, inkludetat biverkningar, hypoglykemi, allergiska reaktioner, oftalmologisk undersökning, EKG, vitala tecken och laboratoriebedömningar vid dag 372. Behandling med ProTrans påvisas vara säker även med upprepad behandling utan rapporterade allvarliga biverkningar. Inga säkerhetsrisker av betydelse observerades för någon av patienterna i de tre utvärderade doserna.
| Genomsnittlig förlust av C-peptid | Historisk | Jämf.data | |||
| (% förändring AUC C-peptid) | jämf.data* | kontrollgrupp | Låg | Medium | Hög |
| 12-24 månader efter diagnos | -30% | -28% | -9% | -4% | |
| 24-36 månader efter diagnos | -45% | -28% | -23% | -40% | -4% |
| 12-36 månader efter diagnos | -60% | -49% | -44% | -6% | |
| Genomsnittlig förlust av C-peptid | Historisk | Jämf.data | |||
| (absolut förändring AUC C-peptide) | Jämf.data* | kontrollgrupp | Låg | Medium | Hög |
| 12-24 månader efter diagnos | -0,17 | -0,28 | -0,05 | -0,03 | |
| 24-36 månader efter diagnos | -0,17 | -0,22 | -0,18 | -0,24 | -0,03 |
| 12-36 månader efter diagnos | -0,34 | -0,50 | -0,27 | -0,06 | |
| * Historisk jämförelsedata har extrapolerats från fig. 3 i Diabetes 61: 2066–2073, 2012, av Greenbaum et al. | |||||
Sekundär endpoint är effekt, dvs. delta-förändring av C-peptid area under kurvan (AUC) (0-120 min) efter måltidsbelastning (Mixed Meal Tolerance Test) vid dag 372 efter ProTrans-infusion jämfört med före behandlingsstart i förhållande till kontrollpatienter som inte fått behandling (dvs. minst 372 dagar efter avslutat deltagande i ProTrans-1). Den procentuella förändringen av insulinproduktionen i kontrollgruppen varierade kraftigt mellan individer, medelförlusten var -28% (SD +/- 35%) efter 12 månader. Patienterna som behandlades med låg, medelhög och hög dos ProTrans hade en genomsnittlig förlust på -23% (SD +/- 16%), -40% SD (+/- 22%) respektive -4% (SD +/- 19%). Statistisk signifikans uppnåddes inte eftersom antalet patienter i varje grupp var för få och variationen bland kontrollpatienter hög. Den numeriska effekten av högdosbehandling är dock tydligt possitiv.
Studierna utformades i syfte att utvärdera säkerhet, därutöver påvisas en tydlig dosberoende effekt också efter 24 månader. Bevarande av insulinproduktionen under en tvåårs-period är statistiskt signifikant högre för de patienter som behandlas med hög dos jämfört med låg dos i absoluta enheter (p <0,05) och är nära att uppnå signifikans i procentuellt bevarande av insulinproduktion (p = 0,059). Två av tre patienter som behandlades med hög dos hade en ökning av endogen insulinproduktion efter två år.
”ProTrans påvisar en tydlig dosberoende effekt med bibehållen utmärkt säkerhet. Trendlinjerna för insulinproduktion är konsekventa”, säger Mathias Svahn VD.
NextCells kliniska studier, ProTrans-1 och ProTrans-Repeat, har genererat långtidsdata för drygt 24 månader. De första patienterna har snart följts upp i 36 månader. Det är mycket värdefullt för utvecklingen av ProTrans och förhoppningsvis kan data i upp till 60 månader genereras. I ProTrans-2 studien användes endast hög dos av ProTrans och senare också i den planerade ProTrans-3.
Denna information är sådan information som NextCell Pharma AB är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom nedanstående kontaktpersoners försorg, för offentliggörande den 8 september 2020.
För ytterligare information om NextCell, vänligen kontakta:
Mathias Svahn, CEO
Sofia Fredrikson, CFO
Tel: 08-735 5595
E-mail: info@nextcellpharma.com
Hemsidor
NextCell Pharma AB: www.nextcellpharma.com
Cellaviva Sverige: www.cellaviva.se
Cellaviva Danmark: www.cellaviva.dk
LinkedIn: https://www.linkedin.com/company/15255207/
Twitter: https://twitter.com/NextCellPharma
Om NextCell Pharma AB
NextCell är ett cellterapibolag i fas II med läkemedelskandidaten ProTrans för behandling av typ-1 diabetes. Fokus är att ta ProTrans till ett marknadsgodkännande via en fas III studie. Vidare driver NextCell Cellaviva, Skandinaviens största stamcellsbank för familjesparande av stamceller från navelsträngsblod och navelsträngsvävnad med tillstånd från IVO.
FNCA Sweden AB är utsedd Certified Adviser, 08-528 00 399, info@fnca.se.