Första läkemedlet mot den ärftliga sjukdomen cystnjure nu godkänt av den europeiska kommissionen

STOCKHOLM, 27 maj 2015 – Den Europeiska kommissionen har godkänt det första specifika läkemedlet mot den vanligaste formen av cystnjure - ADPKD (Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease). JINARC® bromsar utvecklingen av cystbildning och njursvikt hos vuxna som har ett snabbt sjukdomsförlopp.

– JINARC® utgör ett medicinskt genombrott i behandlingen av sjukdomen eftersom det nu finns ett läkemedel som för första gången ger möjlighet att påverka sjukdomsförloppet. Tidigare har sjukvården endast haft möjlighet att behandla de symptom och besvär som cystnjure ger upphov till. JINARC® kommer att bli det första läkemedlet som ger sjukvården möjlighet att förändra sjukdomens utveckling och på så vis bevara patientens njurfunktion, säger Viktoria Sjöblom, Nordisk medicinsk rådgivare på Otsuka Pharma Scandinavia.

• JINARC® (tolvaptan) är det första läkemedlet som godkänts i Europa för patienter med den vanligaste formen av cystnjure – ADPKD.
• ADPKD är en ärftlig, progressiv och kronisk sjukdom som ger cysttillväxt i njurarna. Cystorna leder till en ökad njurvolym och resulterar i komplikationer så som akut och kronisk smärta, högt blodtryck och njursvikt.
• ADPKD är den tredje vanligaste orsaken till terminal njursvikt hos vuxna i Sverige, och svarar för ungefär 10 procent av de patienter som har så svår njursjukdom att de behöver dialys eller njurtransplantation.
• I en klinisk fas III-studie med patienter med ADPKD, sänktes den årliga ökningen av njurvolymen med nästan hälften (49 %) hos patienter som fått JINARC® jämfört med patienter som fått placebo. För patienter som behandlades med JINARC® minskade nedgången i njurfunktion med 30 % jämfört med de som behandlades med placebo.
• Uppskattningsvis har 3 500 personer ADPKD i Sverige.

TEMPO 3:4 är den största kliniska studien inom ADPKD
Den Europeiska kommissionen har baserat godkännandet av JINARC® på data från studien TEMPO 3:4, den största kliniska studien inom ADPKD som hittills utförts. TEMPO 3:4 är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas III studie. I studien, som pågick i tre år, nådde JINARC® det primära effektmåttet och visade att den årliga ökningen av total njurvolym (TKV, Total Kidney Volume) sänktes till nästan hälften (49 %) hos patienter som fått JINARC® jämfört med patienter som fått placebo (p<0,001). Studien visade även att JINARC® signifikant minskade försämringen av njurfunktionen, 30 % vs placebo (p<0,001). Förekomsten av biverkningar hos patienterna som fick JINARC® i var jämförbara med dem som observerats i patientgruppen som fått placebo. Det var färre oönskade händelser som kunde kopplas till ADPKD i gruppen som fick JINARC® men fler biverkningar relaterade till produktens verkningsmekanism (t ex törst och ökad urinmängd) samt leverpåverkan som inte kunde kopplas till ADPKD. 4.4% av patienterna som fick JINARC® och 1.0% av de som fick placebo fick förhöjning av levervärdet alaninaminotransferas (ALAT). Två (2/957, 0,2 %) av dessa patienter, liksom en tredje patient från den öppna uppföljningen av studien, uppvisade signifikant höjning av ALAT med samtidiga höjningar av totalt bilirubin (TB). Dessa samtidiga höjningar var reversibla vid snabb utsättning av JINARC®. Då dessa höjningar innebär att en allvarlig leverskada kan uppstå, kommer patienter som behandlas med JINARC® följas upp med månatliga blodprover under de första 18 månaderna av behandlingen och därefter var tredje månad. JINARC® måste sättas in och övervakas under ledning av läkare med specialkunskap om ADPKD och som har fullständig kännedom om riskerna med behandlingen och övervakningskrav.

– Att EU-kommissionen har godkänt JINARC® tar oss ett steg närmare målet att kunna tillhandahålla den första sjukdomsmodifierande behandlingen mot cystnjure. Otsuka strävar efter att utveckla läkemedel mot sjukdomstillstånd där det finns ett genuint medicinskt behov och vi ser fram emot att få möjligheten att göra denna innovation tillgänglig för sjukvården och patienter i Norden, säger Pontus Billstam, VD för Otsuka i Norden.

För mer information:
Pontus Billstam, VD, 076- 131 15 01
Annika Sivertsson, Mediakontakter, 0709- 788 533
Viktoria Sjöblom, Nordic Medical Advisor, 070-372 36 31

ADPKD kallas ofta cystnjure och är den vanligaste ärftliga njursjukdomen. Barn till en person med ADPKD löper 50 procent risk att ärva sjukdomen. Det främsta kännetecknet på sjukdomen är att det bildas vätskefyllda cystor i njuren som växer i storlek och antal. Cysttillväxten gör att njurarna förstoras och frisk njurvävnad trängs undan, vilket leder till en gradvis försämring av njurfunktionen. Det är inte ovanligt att patienterna känner smärta och i sena stadier av sjukdomen kan njurarna bli så stora att bukomfånget ökar tydligt. I tillägg till fysiska symtom kan ADPKD leda till en betydande psykologisk och känslomässig belastning för både patienten och dess närstående. ADPKD är den tredje vanligaste orsaken till terminal njursvikt hos vuxna, och svarar för ungefär 10 procent av de patienter som har så svår njursjukdom att de behöver dialys eller njurtransplantation. Ungefär hälften av patienterna behöver transplantation eller dialys redan vid 54 års ålder.

JINARC® (tolvaptan) är en selektiv vasopressinreceptorantagonist som specifikt blockerar bindningen av arginin-vasopressin (AVP) vid V2-receptorerna i nefronen. Genom att selektivt blockera vasopressin minskar JINARC® cellproliferation och vätskesekretion i cystornas celler vilket leder till minskad cysttillväxt och minskning av symtom som är kopplade till sjukdomsförloppet. Godkänd indikation för JINARC® lyder: ”Jinarc är avsett för att bromsa progress av cystbildning och njurinsufficiens hos vuxna med autosomal dominant polycystisk njursjukdom (ADPKD). Behandling initieras i CKD-stadium 1-3, till patienter med evidens för snabbt progredierande sjukdom. JINARC® måste sättas in och övervakas under ledning av läkare med specialkunskap om ADPKD och som har fullständig kännedom om riskerna med behandlingen inklusive risk för levertoxicitet och övervakningskrav. Innan JINARC® finns tillgängligt att förskriva i Sverige kommer Otsuka att tillhandahålla utbildningsmaterial för förskrivare och patienter.

På Otsuka Pharma Scandinavia AB arbetar vi med innovativa läkemedel och medicintekniska produkter, framför allt inom våra kärnområden CNS, endokrinologi, nefrologi, gastroenterologi och onkologi. Företaget har sina rötter i Japan och namnet Otsuka betyder ”betydande milstolpe” på japanska. Otsuka forskar, utvecklar, tillverkar och marknadsför innovativa originalprodukter med fokus på läkemedel för att behandla sjukdomar, och näringsprodukter för den dagliga hälsan. Inom läkemedelsområdet är Otsuka ledande inom psykisk hälsa, och har även forskningsprogram riktade mot flera sjukdomar i behov av bättre behandling, däribland tuberkulos som utgör ett signifikant globalt folkhälsoproblem.

Otsuka Pharma Scandinavia AB grundades i Stockholm år 2001 och har verksamhet i samtliga nordiska länder. Otsuka Pharma Scandinavia ingår i Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. som är ett helägt dotterbolag till Otsuka Holdings Co., Ltd., Otsuka Groups holdingbolag. Otsuka Group har ungefär 44 000 anställda över hela världen, och företagets produkter finns tillgängliga i 80 länder. Otsuka grundades i Japan 1921.

Referenser:

Torres VE, Harris PC et al. Tolvaptan in patients with autosomal dominant polycystic kidney disease. The New England Journal of Medicine. 2012;367 (25): 2407-2418

Takiar V, Caplan MJ. Polycystic kidney disease: pathogenesis and potential therapies. Biochimica et Biophysica Acta. 2011;1812(10):1337-43

JINARC® (tolvaptan) summary of product characteristics 2015 http://www.ema-europa.eu/

Neumann H, Jilg C et al. Epidemiology of autosomal-dominant polycystic kidney disease: an in-depth clinical study for south-western Germany. Nephrology Dialysis Transplantation. 2013;28:1472-1487

Patch C, Charlton J et al. Use of antihypertensive medications and mortality of patients with autosomal dominant polycystic kidney disease: a population-based study. American Journal of Kidney Disease. 2011;57(6):856-862

Patel V, Chowdhury R et al. Advances in the pathogenesis and treatment of polycystic kidney disease. Current Opinion in Nephrology and Hypertension. 2009;18:99-106

Alam A, Perrone RD. Management of ESRD in Patients With Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease. Advances in Chronic Kidney Disease. Vol 17, No 2. March 2010: pp 164-172.

Masoumi A, Reed-Gitomer B et al. Developments in the Management of Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease. Therapeutics and Clinical Risk Management. 2008;4(2):393–407

Thong KM, Ong ACM. The natural history of autosomal dominant polycystic kidney disease: 30-year experience from a single centre. QJM. 2013;2-8

Grantham JJ, Chapman AB et al. Volume progression in Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease: The Major Factor Determining Clinical Outcomes. Clinical Journal of the American Society of Nephrology. 2006;1:148-157

Christophe JL, van Ypersele de Strihou C et al. Complications of autosomal dominant polycystic kidney disease in 50 haemodialysed patients. A case-control study. Nephrology Dialysis Transplantation. 1996;11(7):1271-1276

Rizk D, Jurkovitz C et al. Quality of life in Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease patients not yet on dialysis. Clinical Journal of the American Society of Nephrology. 2009;4:560-6

Perlman RL, Finkelstein FO et al. Quality of life in chronic kidney disease (CKD): a cross-sectional analysis in the Renal Research Institute-CKD study. American Journal of Kidney Diseases. 2005;45:658-66

Reif GA, Yamaguchi T et al. Tolvaptan inhibits ERK-dependent cell proliferation, Cl− secretion, and in vitro cyst growth of human ADPKD cells stimulated by vasopressin. American Journal of Physiology - Renal Physiology. 2011;301(5):F1005-F1013

Taggar: