Så kan företag få avancerade terapier kommersiellt livskraftiga

En ny rapport har samlat kunskap inom utveckling och förutsättningar för marknadsintroduktion av ATMP. Rapporten med bilagor ska guida utvecklare och bana väg för att nya behandlingar blir ekonomiskt livskraftiga och når hela vägen till patient.

ATMP står för Advanced Therapy Medicinal Product och handlar om cell- och genterapier samt modifierade vävnadstekniska produkter. En del av förhoppningarna bakom de nya behandlingsmöjligheter som ATMP har potential att erbjuda är väsentligt ökad överlevnad och/eller ökad livskvalitet jämfört med dagens behandling.

Rapporten som tagits fram under ledning av Anna Ridderstad Wollberg, RISE, presenterar en färdplan som beskriver stegen från forskning till patient på en övergripande nivå och utifrån denna kan man utläsa i vilka delar man behöver ha den hälsoekonomiska aspekten i åtanke.

- Med färdplanen vill vi också ge en känsla för och översiktlig kunskap om de många stegen som ingår i utvecklingen av en ATMP som når längre än till kliniska prövningar, det vill säga en hälsoekonomiskt hållbar produkt som skapar värde för patienten och samhället säger Anna Ridderstad Wollberg.

Forskningen inom detta område har pågått i flera decennier, men nu har ny kunskap om bland annat immunsystemet och patologiska processer och andra landvinningar inom biologin gjort att området har förflyttat sig till klinisk fas och håller på att inta världsmarknaden. För att implementera de nya avancerade terapierna krävs gedigen kunskap om varje lands godkännandeprocesser och om hur AMTP bedöms och ersätts. För ATMP, kanske mer än för traditionella läkemedel, är det viktigt att under hela utvecklingsresan generera evidens som styrker värdet av den slutliga produkten och motiverar dess pris.

Det handlar inte bara om evidens i kliniska prövningar som visar att behandlingen fungerar och skapar värde för patienten, utan också om evidens som visar att kostnaden är acceptabel i förhållande till relevanta behandlingsalternativ. För många företag, särskilt små och medelstora, kan det vara svårt att skaffa sig den kunskapen och förståelse för vilka hälsoekonomiska modeller och betalningslösningar som kan komma att bli relevanta för den enskilda terapin, för att skapa en affärsmässigt hållbar produkt.

Inom ramen för projektet Swelife-ATMP lanseras nu en ny rapport som syftar till att hjälpa företag att förstå hur processen ser ut, vad som är viktigt att inkludera i utvecklingskedjan, vilka regelverk man måste förhålla sig till och vilka aktörer man måste interagera med för att ha goda förutsättningar att nå hela vägen till patient med sin produkt.

För mer info:

Anna Ridderstad Wollberg, senior projektledare RISE

010-516 60 61, anna.ridderstad.wollberg@ri.se