24 europeiska länder erbjuder SMA-patienter behandling oavsett ålder – men ännu inget avtal i Sverige om behandling av vuxna

Nyligen publicerade NT-rådet en rekommendation till regionerna om att inte erbjuda patienter med spinal muskelatrofi (SMA) över 18 år de godkända SMA-medicinerna. Detta efter en förhandling som pågått i 720 dagar. Sverige utmärker sig (tillsammans med andra nordiska länder) genom att inte erbjuda vuxna patienter behandlingarna.

Spinal muskelatrofi är en sällsynt genetisk sjukdom som påverkar nervcellerna i ryggmärgen och leder till muskelsvaghet och försämring. Sjukdomen klassificeras i olika typer, baserat på åldern vid symtomdebut och sjukdomens svårighetsgrad, där typ 1 är den mest allvarliga formen. 

SMA är alltså en sällsynt sjukdom och i Sverige föds 5–10 barn med SMA varje år. Före 2017 fanns ingen medicinsk behandling för SMA. Sedan dess har tre medicinska behandlingar blivit godkända inom EU. 

I Sverige rekommenderar NT-rådet sedan tidigare regionerna att erbjuda patienter upp till 18 år behandling. I ett nyligen publicerat beslut (24.02.15) rekommenderar NT-rådet regionerna att även fortsättningsvis inte erbjuda patienter över 18 år med SMA behandling. Därmed avviker Sverige från majoriteten jämförbara länder i Europa, där såväl vuxna patienter som barn erbjuds SMA-medicinerna.

NT-rådets beslut föregicks av en utdragen förhandling som pågick i 720 dagar. För Roche, en av tillverkarna som ingick i förhandlingen, är beslutet beklagligt och förvånande. Roche är ett internationellt Life Science-företag som sedan Evrysdi (risdiplam) godkändes 2021 ansökt och slutit avtal med ett stort antal länder om att SMA-patienter ska få del av behandlingen. 

Motivet till NT-rådets negativa rekommendation anges vara ”en mycket hög behandlingskostnad”. Priserna i denna typ av avtal är generellt sett konfidentiella, och jämförelser mellan länder bör göras med försiktighet på grund av olika mellanliggande faktorer. Men Roche kan konstatera att företaget inte har en högre prisförväntan i Sverige än i andra jämförbara länder, tvärtom har de föreslagna priserna snarare legat något under ett internationellt genomsnitt. Därmed är den negativa rekommendationen än mer förvånande. 

Men denna rekommendation innebär inte att arbetet avstannar. För samtidigt med den negativa rekommendationen konstaterar NT-rådet att sjukdomen har en mycket hög allvarlighetsgrad, och framhåller att det finns ett stort behov av behandlingsalternativ för vuxna patienter med SMA typ 2 och 3. Det konstateras också att ”NT-rådet kommer återigen förhandla med företagen med målsättning att kunna rekommendera behandling till en större grupp patienter till nästa avtalsperiod. Förhandlingar kommer att inledas före sommaren.” 

Roche jobbar hårt och intensivt för att SMA-patienter i olika delar av världen ska få tillgång till Evrysdi, inklusive Sverige. Samtidigt som Roche beklagar beslutet om den negativa rekommendationen kommer arbetet påbörjas med en subventionsansökan till TLV. 

BAKGRUNDSFAKTA

Mediciner för SMA för vuxna patienter i Europa

Det finns ungefär 75 vuxna patienter med SMA i Sverige. 

I en majoritet av för Sverige jämförbara länder erbjuds behandling till SMA-patienter oavsett ålder. Inom Europa är det 24 länder: Tyskland, Frankrike, Storbritannien, Italien, Spanien, Portugal, Belgien, Luxemburg, Island, Estland, Litauen, Polen, Tjeckien, Slovakien, Ungern, Österrike, Schweiz, Grekland, Cypern, Malta, Bulgarien, Rumänien, Slovenien, Kroatien. 

Befolkningsmässigt innebär detta att för 90 procent av befolkningen erbjuds SMA-patienter behandling oavsett ålder (den vidare EU-kretsen, dvs. EU samt Schweiz, Storbritannien, Norge och Island).

Förutom Island har de nordiska länderna en restriktiv hållning. Danmark rekommenderar behandling upp till 25 år, medan Sverige, Norge och Finland rekommenderas behandling endast upp till 18 år. Även Lettland och Irland rekommenderar behandling upp till 18 år. Holland erbjuder behandling upp till 26 år. 

Det svenska läkemedelssystemet och särläkemedel

Att det svenska läkemedelssystemet har svårt att hantera läkemedel mot sällsynta sjukdomar har diskuterats i flera år. SMA och den negativa rekommendationen blir nu ytterligare ett exempel på detta.

Bakgrund är att systemet är uppbyggt för tjugo år sedan med fokus på läkemedel för breda folksjukdomar som astma, diabetes, hjärt-kärlsjukdomar. Systemet är välfungerande för stora sjukdomar, men saknar ofta effektiva arbetssätt och rutiner för att hantera små patientgrupper, särläkemedel och precisionsmedicin. 

Ett av problemen i Sverige är att ett läkemedel bara kan ha ett pris. Det går inte att erbjuda vissa patientgrupper andra rabatter/priser, baserat på t.ex. skillnader i medicinsk nytta etcetera.

Även uppdelningen i ett system för läkemedelsförmånen (TLV) och ett system för rekvisition/ upphandling och NT-rådet vid sidan av dessa, blir många gånger svårhanterligt när det gäller läkemedel för sällsynta sjukdomar. 

Närliggande processer

Socialstyrelsens pågående arbete med en strategi för sällsynta sjukdomar är angelägen (även om läkemedel är undantagna från arbetet), SKR:s kommande position rörande sällsynta sjukdomar likaså, men även den fortsatta hanteringen av TLV:s rapport om sällsynta hälsotillstånd från 2023 samt det nya regeringsuppdraget om att TLV ska fortsätta sitt arbete för stärkt tillgång till läkemedel vid sällsynta hälsotillstånd. 

Lars Franksson, Medicinsk chef
Tel: 070 552 29 33
E-post: lars.franksson@roche.com

Victoria Ljungh, Kommunikationsansvarig
Tel: 070 148 79 33
E-post: victoria.ljungh@roche.com

Roche är en global pionjär inom  diagnostik och läkemedel med fokus på att föra vetenskapen framåt för att förbättra människors liv. Den kombinerade styrkan av diagnostik och läkemedel under ett tak har gjort Roche ledande inom precisionsmedicin - en strategi som syftar till att ge rätt patient rätt behandling i rätt tid. Roches ambition är att samarbeta med alla relevanta hälso- och sjukvårdsaktörer. Läs mer om vår verksamhet i Sverige på roche.se respektive diagnostics.roche.com/se.