Ryssland godkänner Swedish Orphan Internationals produkt Orfadin® för behandling av dödlig leversjukdom

Den ryska läkemedelsmyndigheten har godkänt Swedish Orphan Internationals – ett av de ledande företagen inom särläkemedel (”orphan drugs”) – produkt Orfadin® för behandling av den dödliga leversjukdomen ”Tyrosinemi typ 1”. Sjukdomen är ärftlig och drabbar årligen cirka ett av 100.000 nyfödda barn. Swedish Orphan International har tidigare erhållit godkännande för Orfadin® som särläkemedel i Europa och USA.

”Tyrosinemi typ 1 är en ärftlig och dödlig leversjukdom mot vilken det tidigare har saknats medicinsk behandling. Patienter som behandlas med Orfadin® och en specialdiet har en överlevnadschans på över 90 procent jämfört med obehandlade patienter där dödligheten är upp till 80 procent. Godkännande av Orfadin® på den ryska marknaden är ett viktigt framsteg som innebär att vi kan ge ytterligare barn och deras anhöriga hopp om ett långt och innehållsrikt liv”, kommenterar vd och koncernchef Bo Jesper Hansen. Tyrosinemi typ 1 är en mycket ovanlig och ärftlig sjukdom som finns i flera former och som framförallt påverkar levern, vilken då upphör att fungera. Orsaken till sjukdomen är en genetisk defekt som gör att den drabbade bryter ned aminosyran tyrosin på ett skadligt sätt, vilket hämmas av att Orfadin® blockerar det enzym som leder till sjukdomen. Total känner man idag till ca 650 barn i världen med denna defekt. Orfadin® är godkänt som särläkemedel i USA sedan 2002 och i hela EU sedan 2005. För ytterligare information, vänligen kontakta: Bo Jesper Hansen, vd och koncernchef Swedish Orphan International AB Tel: +46 (0)8 412 98 01, mobil: +45 26 128 384, e-post: bojesper.hansen@swedishorphan.com Kennet Rooth, Marknadschef Swedish Orphan International AB Tel: +46 (0)8 412 98 43, mobil: +46 (0)70 274 15 53, e-post: kennet.rooth@swedishorphan.com För ytterligare information om Swedish Orphan International samt bildmaterial hänvisas till www.swedishorphan.com TILL REDAKTÖRERNA Om Swedish Orphan International Swedish Orphan International AB är ett internationellt tillväxtföretag specialiserat inom utveckling, registrering, marknadsföring och distribution av läkemedel för sällsynta och livshotande sjukdomar, så kallade särläkemedel (”orphan drugs”). Bolagets produkter tillgodoser ett medicinskt behov, där det idag inte existerar någon behandling eller där den existerande behandlingen är otillräcklig. Swedish Orphan International AB grundades 1988 och har sedan dess ingått partneravtal med omkring 20 olika läkemedelsföretag och universitetsinstitutioner. Företaget tillhandahåller för närvarande fler än 50 olika särläkemedel. Om särläkemedel (”orphan drugs”) Orphan drugs, som särläkemedel heter på engelska, för tankarna till föräldralösa barn och det är precis det som är meningen. Begreppet myntades i USA i början av 1980-talet. Bakgrunden var att patientorganisationer för sällsynta sjukdomar upplevde att läkemedelsbolagen inte var villiga att utveckla läkemedel för sällsynta sjukdomar, eftersom volymerna är så små att det inte var företagsekonomiskt försvarbart. Med andra ord ville ingen ta ansvar för dessa ”föräldralösa” sjukdomar. Om Orfadin® Totalt finns det ca 650 barn i hela världen – varav 350 barn i Europa – med den dödliga leversjukdom Tyrosinemi typ 1 som genomgår behandling med Orfadin®. För obehandlade patienter är risken för att dö i sjukdomen upp till 80 procent, medan de patienter som kommer under behandling med Orfadin® och specialdiet har en överlevnadschans på över 90 procent. Genom att blockera ett enzym leder Orfadin® till att aminosyran tyrosin bryts ned på ett icke skadligt sätt. Orfadin® bygger på en upptäckt från början av 90-talet av docent Elisabeth Holme och professor Sven Lindstedt vid avdelningen för klinisk kemi på Sahlgrenska Universitetssjukhuset. Dessa forskare visade att den substans som ingår i läkemedlet kunde fungera som behandling för tyrosinemi typ I och bekräftade detta i en världsomfattande studie av barn med tyrosinemi. Swedish Orphan utvecklade därefter ett färdigt särläkemedel som nu är godkänt i Europa, USA och Ryssland. Om Tyrosinemi typ 1 Tyrosinemi typ 1 är en mycket ovanlig och ärftlig sjukdom som finns i flera former och som framförallt påverkar levern, vilken då upphör att fungera. Den akuta formen leder oftast till döden innan barnet uppnått ett års ålder om den inte behandlas. Det finns också en mer kronisk form av sjukdomen, även den är oftast dödlig. Orsaken till sjukdomen är en genetisk defekt som gör att den drabbade bryter ned aminosyran tyrosin på ett skadligt sätt. Totalt känner man idag till ca 650 barn i världen med denna defekt.