Utökad subvention för Orkambi (lumakaftor/ivakaftor) – nu inkluderas även barn i åldern två till fem år med den vanligaste formen av cystisk fibros

Beslut från Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, innebär att barn i åldern två till fem år, kan få behandling med det första och enda godkända läkemedlet för behandling av den underliggande orsaken till cystisk fibros hos personer som har två kopior av F508del-mutationen.

Vertex Pharmaceuticals meddelar att Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) har beslutat att utöka subventionen av Orkambi (lumakaftor/ivakaftor) till att även omfatta behandling av barn i åldern två till fem år som har två kopior av F508del-mutationen, den vanligaste formen av cystisk fibros (1). Beslutet gäller från och med den 22 mars 2019.

– Cystisk fibros är en kronisk progressiv sjukdom som orsakar skador på flera organ redan från födseln. Genom att behandla tidigt ges möjlighet att potentiellt ändra både sjukdomsförloppet och förbättra det långsiktiga behandlingsresultatet. Vi är mycket glada för det goda samarbetet med TLV och regionerna och för denna snabba process som nu innebär att även yngre barn kan erbjudas behandling med lumakaftor/ivakaftor, säger Morgan Savage, nordisk regionchef på läkemedelsföretaget Vertex.

Lumakaftor/ivakaftor för behandling av personer med cystisk fibros från sex år med två kopior av F508del-mutationen, ingår i högkostnadsskyddet sedan den 1 juli 2018 enligt beslut från Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV (2). Detta är möjligt tack vare ett trepartsöverenskommet avtal mellan Vertex och samtliga regioner. Det långsiktiga avtalet för tillgång till läkemedel för cystisk fibros som Vertex slutit med regionerna innebär att förskrivning av lumakaftor/ivakaftor kan ske till alla patienter inom godkänd indikation under det kostnadstak som överenskommits. Det formella EU-godkännandet av den utökade indikationen för patienter i åldern två till fem år med två kopior av F508del-mutationen kom i januari i år.

Om cystisk fibros 

Cystisk fibros (CF) är en sällsynt genetisk sjukdom som förkortar livet och drabbar cirka 75 000 personer i Nordamerika, Europa och Australien (3). I Sverige föds årligen cirka 20 barn med CF och cirka 700 svenskar är drabbade av sjukdomen (4).

CF orsakas av brist på eller defekt CFTR-protein, till följd av mutationer i CFTR-genen (5). Barn måste ärva två defekta CFTR-gener, en från varje förälder, för att få CF (6). Det finns cirka 2 000 kända mutationer i CFTR-genen (7). Vissa av dessa mutationer, vilka kan bestämmas med hjälp av ett genetiskt eller genotyp-test, leder till CF genom att de orsakar för få eller icke fungerande CFTR-proteiner vid cellytan (5, 6). Den defekta funktionen eller avsaknaden av CFTR-protein leder till ett sämre flöde av salt och vatten in och ut ur cellerna hos ett antal organ i kroppen. I lungorna leder det till en ansamling av onormalt tjockt och segt slem som kan orsaka kroniska lunginfektioner och fortskridande lungskador hos många patienter samt leda till en för tidig död. För personer med CF är medianåldern för dödsfall är runt trettio år (8).

Om Orkambi (lumakaftor/ivakaftor)

Lumakaftor/ivakaftor är ett kombinationsläkemedel för personer med cystisk fibros med två kopior av F508del-mutationen. Lumakaftor är ett läkemedel som riktar sig mot att förbättra funktionen av bearbetning och transport i cellen av det defekta F508del-CFTR-proteinet och därmed ökar mängden fungerande CFTR-protein vid cellytan. Ivakaftor förbättrar funktionen av CFTR-proteinets funktion när det når cellytan.

För fullständig produktresumé för lumakaftor/ivakaftor se www.fass.se

Om Vertex

Vertex är ett globalt bioteknikföretag som investerar i forskning och innovation för att skapa transformativa läkemedel för personer med allvarliga och livshotande sjukdomar. Förutom kliniska utvecklingsprogram inom CF, har Vertex mer än dussintalet pågående forskningsprogram som fokuserar på underliggande mekanismer hos andra allvarliga sjukdomar.

Vertex grundades 1989 in Cambridge, Massachusetts och har idag sitt huvudkontor i Innovation District i Boston. Företaget har forskning- och utvecklingsenheter samt kontor i USA, Europa, Canada, Australien och Latinamerika. Vertex är erkänt som en av branschens bästa arbetsplatser och rankas för nionde året i rad på Science Magazines lista över ”Top Employers” inom life science-industrin.

För mer pressinformation på svenska från Vertex se även: https://news.cision.com/se/vertex

Om samarbetet mellan Vertex och Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT)

Vertex initierade sitt forskningsprogram inom cystisk fibros år 2000, som en del av ett samarbete med Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics (CFFT), forsknings- och utvecklingsavdelningen, inom den icke vinstdrivande internationella organisationen Cystic Fibrosis Foundationden. Kalydeco (ivakaftor), Orkambi (lumakaftor/ivakaftor), Symkevi + Kalydeco (tezakaftor/ivakaftor och ivakaftor), VX-659 och VX-445 upptäcktes av Vertex som en del av detta samarbete.

För mer information, vänligen kontakta

Kirsty Langton, Director Corporate Communications EU North Region, Vertex Pharmaceuticals, kirsty_langton@vrtx.com, +44 7568 611475, or mediainfo@vrtx.com, +44 20 3204 5275

Referenser

1. TLV, Orkambi granulat ingår i högkostnadsskyddet, 26 mars 2019, https://www.tlv.se/beslut/beslut-lakemedel/generell-subvention/arkiv/2019-03-26-orkambi-granulat-ingar-i-hogkostnadsskyddet.html
2. TLV, Läkemedel mot cystisk fibros subventioneras, 15 juni 2018, https://www.tlv.se/om-oss/press/nyheter/arkiv/2018-06-14-lakemedel-mot-cystisk-fibros-subventioneras.html
3. Jabar A. New and Evolving Therapies for Cystic Fibrosis Patients. Pediatric allergy, Immunology, and pulmonology. Vol 27, No. 2
4. Socialstyrelsen, Ovanliga diagnoser, Cystisk fibros, 2016-06-21 https://www.socialstyrelsen.se/ovanligadiagnoser/cystiskfibros#anchor_2
5. Cystic Fibrosis Foundation. Basics of The CFTR Protein. Available at: https://www.cff.org/Research/Research-Into-the-Disease/Basics-of-the-CFTR-Protein/, last accessed: March 2019
6. NHS choices. Cystic Fibrosis. Available at: https://www.nhs.uk/conditions/cystic-fibrosis/, last accessed: March 2019
7. Quon, B.S, Rowe, M.R. New and Emerging Targeted Therapies for Cystic Fibrosis. The British Medical Journal. 2016. 352: i859
8. European Cystic Fibrosis Society Patient Registry Annual Data Report 2015. Available at: https://www.ecfs.eu/news/ecfs-patient-registry-2015-annual-report, last accessed: March 2019