Vertex får positivt utlåtande av CHMP för Orkambi (lumakaftor/ivakaftor) för behandling av barn i åldern två till fem år för den vanligaste formen av cystisk fibros

Om EU-kommissionen formellt godkänner denna nya indikation blir lumakaftor/ivakaftor det första läkemedlet i Europa som behandlar den underliggande orsaken till cystisk fibros hos de 1 500 barn mellan två till fem år som har två kopior av F508del-mutationen, den vanligaste formen av cystisk fibros.

Vertex Pharmaceuticals meddelar att den Europeiska läkemedelsmyndighetens vetenskapliga kommitté för humanläkemedel, CHMP, har givit ett positivt utlåtande för behandling med lumakaftor/ivakaftor för barn i åldern två till fem år som har två kopior av F508del-mutationen, den vanligaste formen av cystisk fibros (1).

Såvitt EU-kommissionen formellt godkänner den utökade indikationen blir lumakaftor/ivakaftor det första läkemedlet i Europa som behandlar den underliggande orsaken till cystisk fibros hos barn i åldern två till fem år som har två kopior av F508del-mutationen.

– Vi glädjer oss mycket åt dagens besked från CHMP. Det är en viktig milstolpe för att nå vårt mål att kunna behandla varje person med denna sällsynta och livsbegränsande sjukdom. Cystisk fibros är en kronisk progressiv sjukdom och det är viktigt att behandla tidigt för att säkerställa bästa möjliga prognos för patienterna. Vi kommer nu göra en ansökan till TLV om ett förmånsbeslut för denna utökade indikation. Det långsiktiga avtalet för tillgång till läkemedel för cystisk fibros som Vertex slutit med landstingen innebär att förskrivning av lumakaftor/ivakaftor kan ske till alla patienter inom godkänd indikation under det kostnadstak som överenskommits. Ett formellt godkännande från EU-kommissionen innebär att ytterligare en viktig patientgrupp, barn från två års ålder, kan få tillgång till precisionsläkemedel mot cystisk fibros, utan ökade läkemedelskostnader för landstingen och ytterst samhället, säger Morgan Savage, nordisk regionchef på läkemedelsföretaget Vertex.

Om cystisk fibros

Cystisk fibros (CF) är en sällsynt genetisk sjukdom som förkortar livet och drabbar cirka 75 000 personer i Nordamerika, Europa och Australien (2). I Sverige föds cirka 20 barn med CF årligen och cirka 670 svenskar är drabbade av sjukdomen (3). 

CF orsakas av brist på eller defekt CFTR-protein, till följd av mutationer i CFTR-genen (4). Barn måste ärva två defekta CFTR-gener, en från varje förälder, för att få CF (5). Det finns cirka 2 000 kända mutationer i CFTR-genen (6). Vissa av dessa mutationer, vilka kan bestämmas med hjälp av ett genetiskt eller genotyp-test, leder till CF genom att de orsakar för få eller icke fungerande CFTR-proteiner vid cellytan (4, 5). Den defekta funktionen eller avsaknaden av CFTR-protein leder till ett sämre flöde av salt och vatten in och ut ur cellerna hos ett antal organ i kroppen. I lungorna leder det till en ansamling av onormalt tjockt och segt slem som kan orsaka kroniska lunginfektioner och fortskridande lungskador hos många patienter samt leda till en för tidig död. För personer med CF är medianåldern för dödsfall mitten till slutet av tjugoårsåldern (7)

Ansökan baserades på resultaten från en öppen, fas III-studie med 60 patienter, vilken visade att behandlingen med lumakaftor/ivakaftor var generellt väl tolererad under 24 veckor samt hade en säkerhetsprofil hos dessa pediatriska patienter som var likvärdig med den hos patienter från sex år och äldre.

Lumakaftor/ivakaftor är redan godkänt i Europa för behandling av cystisk fibros hos patienter sex år och äldre och som har två kopior av F508del-mutationen.

Om den öppna fas III-säkerhetsstudien

CHMPs positiva utlåtande baserats på resultat från en öppen, fas III-studie som studerat säkerhet och omfattar 60 patienter som behandlats med lumakaftor/ivakaftor under 24 veckor. Behandlingen var generellt väl tolererad och biverkningarna var likvärdiga med de som tidigare rapporterats från studier med barn från sex år och vuxna. Förbättringar av svettklorid, ett sekundärt effektmått, observerades vid vecka 24 (genomsnittlig minskning av svettklorid från baslinjen 31,7 mmol/L, 95% KI: -35,7, -27,6, n=49). I studien sågs också förändringar i viktiga tillväxtparametrar, vilka också var sekundära effektmått i studien. Den vanligaste biverkningen (≥30%) var hosta (63%); De flesta biverkningar var milda eller måttliga. Fyra patienter upplevde allvarliga biverkningar (två infektionsutlösta lungexacerbationer relaterade till cystisk fibros, en viral gastroenterit, en förstoppning) och tre patienter avbröt behandlingen på grund av förhöjda transaminaser utan samtidigt ökad nivå av bilirubin (1). Dessa resultat presenterades på den europeiska cystisk fibroskongressen ECFS (41st European Cystic Fibrosis Society Conference) i juni, läs mer i det engelska pressmeddelandet här.

Om Orkambi (lumakaftor/ivakaftor)

Lumakaftor/ivakaftor är ett kombinationsläkemedel för personer med cystisk fibros med två kopior av F508del-mutationen. Lumakaftor är ett läkemedel som riktar sig mot att förbättra funktionen av bearbetning och transport i cellen av det defekta F508del-CFTR-proteinet och därmed ökar mängden fungerande CFTR-protein vid cellytan. Ivakaftor förbättrar funktionen av CFTR-proteinets funktion när det når cellytan.

Lumakaftor/ivakaftor vid behandling av cystisk fibros hos patienter från sex år med två kopior av F508del-mutationen, ingår i högkostnadsskyddet från den 1 juli 2018 enligt beslut från Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV. Vertex har haft trepartsöverläggningar med TLV och landstingen/regioner varvid en sidoöverenskommelse ingåtts som innebär att landstingens kostnader för Orkambi minskar (8).

Om Vertex

Vertex är ett globalt bioteknikföretag som investerar i forskning och innovation för att skapa transformativa läkemedel för personer med allvarliga och livshotande sjukdomar. Förutom kliniska utvecklingsprogram inom CF, har Vertex mer än dussintalet pågående forskningsprogram som fokuserar på underliggande mekanismer hos andra allvarliga sjukdomar. Vertex grundades 1989 in Cambridge, Massachusetts och har idag sitt huvudkontor i Innovation District i Boston. Företaget har forskning- och utvecklingsenheter samt kontor i USA, Europa, Canada, Australien och Brasilien. Vertex är erkänt som en av branschens bästa arbetsplatser och rankas för åttonde året i rad på Science Magazines lista över ”Top Employers” inom life science-industrin. 

För mer information, vänligen kontakta

Frances Mullaney, Director Corportae Communications, EU North Region, telefon: +44(0)7840638803, e-mail: frances_mullaney@vrtx.com 

Referenser
1. Besked från CHMP den 16 november 2018,
https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinalproducts-
human-use-chmp-12-15-november-2018
2. Jabar.A. New and Evolving Therapies for Cystic Fibrosis Patients. Pediatric
allergy, Immunology, and pulmonology. Vol 27, No. 2
3. Socialstyrelsen, Ovanliga diagnoser, Cystisk fibros, 2016-06-21
https://www.socialstyrelsen.se/ovanligadiagnoser/cystiskfibros#anchor_2
4. Cystic Fibrosis Foundation. Basics of The CFTR Protein. Available at:
https://www.cff.org/Research/Research-Into-the-Disease/Basics-of-the-CFTRProtein/.
Last accessed: October 2018
5. NHS choices. Cystic Fibrosis. Available at: https://www.nhs.uk/conditions/cysticfibrosis/
Last accessed: October 2018
6. Quon, B.S, Rowe, M.R. New and Emerging Targeted Therapies for Cystic Fibrosis.
The British Medical Journal. 2016. 352: i859
7. European Cystic Fibrosis Society Patient Registry Annual Data Report 2015.
Available at: https://www.ecfs.eu/news/ecfs-patient-registry-2015-annual-report.
Last accessed: October 2018
8. TLV, Läkemedel mot cystisk fibros subventioneras, 15 juni 2018,
https://www.tlv.se/om-oss/press/nyheter/arkiv/2018-06-14-lakemedel-mot-cystisk-fibros-subventioneras.html