Lovande preliminära långtidsdata för WTX101 i Wilsons sjukdom presenteras på EASL:s årliga konferens

Wilson Therapeutics AB (publ) tillkännager i dag att preliminära långtidsdata avseende effekt och biverkningsprofil från den pågående förlängningsfasen av bolagets fas 2-studie av WTX101 (biskolintetrathiomolybdat) – en ny typ av koppar-proteinbindande substans med en unik verkningsmekanism som utvärderas som en ny behandling av Wilsons sjukdom –presenteras i dag som en så kallad late-breaker-poster på The International Liver Congress™ 2018, vilket är en årlig vetenskaplig leverkonferens som anordnas av the European Association for the Study of the Liver (EASL) i Paris.

Carl Bjartmar, medicinsk chef på, Wilson Therapeutics kommenterar: ”Data från fas 2-studien har tidigare visat att behandling med WTX101 en gång om dagen leder till en signifikant sänkning av nivåerna av fritt koppar i patienter med Wilsons sjukdom. Resultaten från förlängningsfasen efter 72 veckor indikerar att kontrollen av koppar bibehålls även på lång sikt. Detta leder till att patienternas leverstatus stabiliseras eller förbättras ytterligare samt till att patienternas upplevda handikapp i vardagen och deras neurologiska status fortsätter att förbättras under hela 72-veckorsperioden. Det här är väldigt hoppingivande resultat, i synnerhet för de patienter som har ihållande neurologiska symptom trots att de har behandlats i flera år med dagens standardbehandlingar. Det förefaller även som att WTX101 generellt sett tolereras väl med få rapporterade biverkningar under studieperioden, så sammantaget är de här resultaten väldigt lovande och vi ser fram emot att fortsätta utvärdera WTX101 i den pågående fas 3-studien FOCuS.”

Samtliga 22 patienter som slutförde den 24 veckor långa öppna fas 2-studien valde att fortsätta behandlingen med WTX101 en gång om dagen i studiens förlängningsfas. 20 patienter fullföljde 72 veckors behandling. En patient avbröt studien med avsikten att bli gravid och en patient avbröt på grund av oförmåga att följa studieprotokollet på grund av ett progressivt sjukdomsförlopp trots pågående behandling.

Som tidigare rapporterats när en sammanfattning av postern publicerades den 28 mars 2018, framgår i postern att de initiala förbättringar av nivåerna av fritt koppar, leverstatus och neurologisk status som observerades efter 24 och 48 veckor bibehölls eller förstärktes ytterligare efter 72 veckors behandling med WTX101 en gång om dagen.

WTX101 tolererades generellt sett väl under 72-veckorsperioden. De reversibelt förhöjda leverenzymvärden som krävde justering av dosen (observerades i 39% av patienterna under den initiala 24-veckorsfasen) observerades inte under förlängningsfasen. Inget fall av läkemedelsinducerad neurologisk försämring har observerats under studien.
  

Information om presentationen av postern:
Abstract identifier: LBP-001

Titel: “Long-term efficacy and safety of WTX101 in Wilson disease: Data from an ongoing extension of a phase 2 study (WTX101-201)”

Presentatör: Karl Heinz Weiss, MD, Professor, University of Heidelberg, Germany

Session: Late Breaker Posters

Datum: 12 april 2018

Tid: från 09:00 CET

Plats: Poster Area, Paris expo Porte de Versailles – Pavillon 7

Om Fas 2-studien
WTX101-201 var en öppen klinisk fas 2-studie där effekt- och biverkningsprofilen för WTX101, givet som monoterapi under 24 veckor, utvärderades i 28 nydiagnostiserade patienter med Wilsons sjukdom som var 18 år eller äldre och som antingen var tidigare obehandlade eller hade behandlats i upp till två år med ett annat läkemedel för Wilsons sjukdom. Patienterna som deltog i studien uppvisade olika grader av leverpåverkan vid tidpunkten för studiestarten och majoriteten av patienterna hade även neurologiska symptom vid behandlingsstarten. Studien genomfördes på 11 kliniker i USA och Europa. Patienterna behandlades med WTX101 individuellt doserat på nivåer mellan 15 och 120 mg/dag. Det primära effektmåttet var definierat som att, efter 24 veckors behandling, uppnå eller bibehålla normaliserade nivåer av fritt koppar i blodet uppgående till högst 2,3 µM, eller uppnå en minskning om minst 25% av nivån av fritt koppar i blodet jämfört med studiestarten. Fritt koppar i blodet mättes som koppar som inte är bundet till ceruloplasmin, justerat för halten koppar bundet i komplex bestående av tetrathiomolybdat, koppar och albumin som bildas under behandlingen med WTX101 (NCCcorrected). Sekundära effektmått omfattade reduktion av fritt koppar i blodet från behandlingsstarten, upplevt handikapp i vardagen och neurologisk status skattade med Unified Disease Rating Scale (UWDRS) del 2 respektive del 3, leverstatus mätt med Modified Nazer Score, samt livskvalitet mätt med EuroQOL 5 Dimensions Visual Analogue Scale (EQ VAS). En 36 månader lång förlängningsfas av studien pågår.

Om WTX101 (biskolintetrathiomolybdat)
WTX101 (biskolintetrathiomolybdat) är en ny typ av koppar-proteinbindande substans med en unik verkningsmekanism, som utvärderas som en ny behandling av Wilsons sjukdom. Till skillnad från existerande behandlingar möjliggör WTX101 en alternativ mekanism för koppar-proteinbindning genom att bilda komplex med koppar och albumin. På så sätt neutraliseras överflödigt koppar i både levern och blodet och mer koppar utsöndras via gallan, vilket är kroppens naturliga sätt att göra sig av med koppar.

En fas 2-studie som utvärderade effekt och biverkningar av WTX101 i patienter med Wilsons sjukdom har avslutats framgångsrikt. Den aktiva substansen i WTX101, tetrathiomolybdat, har även prövats i flera andra kliniska studier för Wilsons sjukdom. Resultaten från dessa studier tyder på att WTX101 snabbt kan sänka och kontrollera nivåerna av fritt koppar samt förbättra både symptom och upplevda handikapp. Tillgängliga data tyder också på att WTX101 generellt sett tolereras väl och medför en låg risk för läkemedelsinducerad försämring av neurologiska symptom. Biverkningsprofilen och den förväntade doseringen en gång om dagen kan potentiellt göra det lättare för patienter med Wilsons sjukdom att följa ordinerad behandling och att färre därför avbryter behandlingen, vilket i slutändan kan komma att medföra bättre behandlingsresultat. WTX101 har beviljats Fast Track-status i USA och klassificerats som särläkemedel för behandling av Wilsons sjukdom i såväl USA som Europa.

Det har även visats att WTX101 skulle kunna fungera som behandling av flera andra sjukdomar, exempelvis amyloidal lateralskleros (ALS). WTX101 har klassificerats som särläkemedel för behandling av ALS i USA.

Om Wilsons sjukdom
Koppar är ett ämne som är nödvändigt för att flera fysiologiska processer i kroppen ska fungera. Eftersom det kan vara giftigt för kroppen är koppar normalt hårt bundet till speciella kopparbärande proteiner i levern och överflödigt koppar utsöndras via gallan. Wilsons sjukdom är en ovanlig genetisk sjukdom där kroppens förmåga att transportera och utsöndra koppar är nedsatt som ett resultat av att det kopparbindande proteinet ATP7B inte fungerar tillfredsställande. Detta leder till att leverns kapacitet att lagra koppar blir överbelastad, fritt koppar sprids i blodet och i förlängningen till att skadliga kopparnivåer ansamlas i hjärnan och andra organ. Om sjukdomen inte behandlas leder den utan undantag till skador på levern och/eller neurologiska eller psykiatriska symptom av varierande svårighetsgrad och slutligen till att patienten avlider.

Wilsons sjukdom drabbar ungefär en av 30 000 individer världen över, vilket motsvarar en prevalens om cirka 10 000 patienter i USA och 15 000 patienter i EU. Existerande behandlingar för Wilsons sjukdom introducerades på 1950- och 60-talen. Sedan dess har inga nya behandlingsalternativ utvecklats och det finns fortfarande stora otillfredsställda medicinska behov.

Om Wilson Therapeutics
Wilson Therapeutics är ett bioteknikbolag, baserat i Stockholm, som utvecklar nya läkemedel för patienter med ovanliga kopparrelaterade sjukdomar. Wilson Therapeutics huvudprodukt WTX101 utvecklas primärt som en ny behandling av Wilsons sjukdom och utvärderas för närvarande i en klinisk fas 3-studie. Bolaget är noterat i Mid Cap-segmentet på Nasdaq Stockholm med kortnamn WTX.

Mer information finns på www.wilsontherapeutics.com.
  

För ytterligare information kontakta:

Jonas Hansson, VD, Wilson Therapeutics AB
Telefon: +46 8 796 00 00
E-post: jonas.hansson@wtx.se

Lauren Williams, Head of Investor Relations, Wilson Therapeutics AB
Telefon: +44 7958 669 896
E-post: lauren.williams@wtx.se

Wilson Therapeutics AB (publ)
Org nr.556893-0357
Kungsgatan 3
SE-111 43 Stockholm

Informationen i pressmeddelandet lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 12 april 2018 kl. 07:00 CET.

Taggar: