WTX101 beviljas Fast Track-status av FDA för behandling av Wilsons sjukdom

Wilson Therapeutics AB (publ), tillkännager i dag att den amerikanska läkemedelsmyndigheten Food and Drug Administration (FDA) har beviljat WTX101 Fast Track-status för behandling av Wilsons sjukdom. FDA:s Fast Track-program är framtaget för att förenkla utvecklingen och påskynda godkännandeprocessen för nya läkemedel för allvarliga sjukdomar där det finns stora medicinska behov. WTX101 (biskolintetrathiomolybdat) är en ny typ av koppar-proteinbindande substans med en unik verkningsmekanism, som utvärderas som en ny behandling av Wilsons sjukdom.

”Vi är väldigt nöjda med att ha beviljats Fast Track-status av FDA eftersom det ger oss starkt stöd för att WTX101 kan uppfylla viktiga medicinska behov för den här ovanliga men mycket allvarliga sjukdomen. Fast Track ger oss också flera regulatoriska fördelar inklusive bättre tillgänglighet till FDA vilket kan leda till ett snabbare godkännande och därmed bidra till att få ut WTX101 till patienterna så fort som möjligt,” säger Jonas Hansson, VD på Wilson Therapeutics.

FDA:s beslut bygger på data från en öppen fas 2-studie som Wilson Therapeutics har avslutat där patienter med Wilsons sjukdom följdes under 24 veckor på flera behandlingscenter (WTX101-201). Studien visade att WTX101 doserat en gång om dagen har potentialen att snabbt sänka och bibehålla nivåerna av fritt koppar, förbättra neurologisk och leverstatus samt förbättra patienternas upplevda handikapp i vardagen. Dessutom observerades inget fall av läkemedelsinducerad neurologisk försämring i studien. En öppen förlängningsfas av studien pågår och den första patienten i bolagets fas 3-studie förväntas behandlas i början av 2018.

Om Fast Track
Fast Track är en process som syftar till att förenkla utvecklingen och påskynda godkännandet för läkemedel för allvarliga sjukdomar där det finns stora medicinska behov. Det omfattar behandlingar av sjukdomar där det helt saknas behandling eller behandlingar som uppvisar fördelar jämfört med existerande behandlingar. Fast Track-status ger möjlighet till fler möten med FDA för att diskutera upplägg av kliniska studier, utvecklingsplaner och vilka data som behövs för ett godkännande. Det ger också möjligheten att ansöka om stegvis godkännande allteftersom data blir tillgängliga, prioriterad handläggning och snabbare godkännande om behandlingen uppfyller vissa kriterier.

Met information om Fast Track finns på FDA:s hemsida.

Om WTX101 (biskolintetrathiomolybdat)
WTX101 (biskolintetrathiomolybdat) är en ny typ av koppar-proteinbindande substans med en unik verkningsmekanism, som utvärderas som en ny behandling av Wilsons sjukdom. Till skillnad från existerande behandlingar möjliggör WTX101 en alternativ mekanism för koppar-proteinbindning genom att bilda komplex med koppar och albumin. På så sätt neutraliseras överflödigt koppar i både levern och blodet och mer koppar utsöndras via gallan, vilket är kroppens naturliga sätt att göra sig av med koppar.

En fas 2-studie som utvärderade effekt och biverkningar av WTX101 i patienter med Wilsons sjukdom har avslutats framgångsrikt. Den aktiva substansen i WTX101, tetrathiomolybdat, har även prövats i flera andra kliniska studier för Wilsons sjukdom. Resultaten från dessa studier tyder på att WTX101 snabbt kan sänka och kontrollera nivåerna av fritt koppar samt förbättra både symptom och upplevda handikapp. Tillgängliga data tyder också på att WTX101 generellt sett tolereras väl och medför en låg risk för försämring av neurologiska symptom. Biverkningsprofilen och den förväntade doseringen en gång om dagen kan potentiellt göra det lättare för patienter med Wilsons sjukdom att följa ordinerad behandling och att färre därför avbryter behandlingen, vilket i slutändan kan komma att medföra bättre behandlingsresultat. WTX101 har klassificerats som särläkemedel för behandling av Wilsons sjukdom i såväl USA som Europa.

Det har även visats att WTX101 skulle kunna fungera som behandling av flera andra sjukdomar, exempelvis amyloidal lateralskleros (ALS). WTX101 har klassificerats som särläkemedel för behandling av ALS i USA.

Om Wilsons sjukdom
Koppar är ett ämne som är nödvändigt för att flera fysiologiska processer i kroppen ska fungera. Eftersom det kan vara giftigt för kroppen är koppar normalt hårt bundet till speciella kopparbärande proteiner i levern och överflödigt koppar utsöndras via gallan. Wilsons sjukdom är en ovanlig genetisk sjukdom där kroppens förmåga att transportera och utsöndra koppar är nedsatt som ett resultat av att det kopparbindande proteinet ATP7B inte fungerar tillfredsställande. Detta leder till att leverns kapacitet att lagra koppar blir överbelastad, fritt koppar sprids i blodet och i förlängningen till att skadliga kopparnivåer ansamlas i hjärnan och andra organ. Om sjukdomen inte behandlas leder den utan undantag till skador på levern och/eller neurologiska eller psykiatriska symptom av varierande svårighetsgrad och slutligen till att patienten avlider.

Wilsons sjukdom drabbar ungefär en av 30 000 individer världen över, vilket motsvarar en prevalens om cirka 10 000 patienter i USA och 15 000 patienter i EU. Existerande behandlingar för Wilsons sjukdom introducerades på 1950- och 60-talen. Sedan dess har inga nya behandlingsalternativ utvecklats och det finns fortfarande stora otillfredsställda medicinska behov.

Om Wilson Therapeutics
Wilson Therapeutics är ett bioteknikbolag, baserat i Stockholm, som utvecklar nya läkemedel för patienter med ovanliga kopparrelaterade sjukdomar. Wilson Therapeutics huvudprodukt WTX101 utvecklas primärt som en ny behandling av Wilsons sjukdom. En klinisk fas 2-studie har avslutats framgångsrikt och förberedelser för en registreringsgrundande fas 3-studie pågår. Bolaget är noterat i Mid Cap-segmentet på Nasdaq Stockholm med kortnamn WTX.

Mer information finns på www.wilsontherapeutics.com.

För ytterligare information kontakta:
Jonas Hansson, VD, Wilson Therapeutics AB
Telefon: +46 8 796 00 00
E-post: jonas.hansson@wtx.se

Wilson Therapeutics AB (publ)
Org nr 556893-0357
Kungsgatan 3
SE-111 43 Stockholm

Informationen i pressmeddelandet är sådan som Wilson Therapeutics är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 14 december 2017 kl. 08.00 CET.

Taggar: