Första genterapin mot spinal muskelatrofi godkänd i Europa
Idag blev Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), den första genterapin mot spinal muskelatrofi (SMA), villkorat godkänd för behandling av SMA typ 1 hos barn upp till 21 kg och för barn som har mutation i båda allelerna av SMN1-genen och upp till tre kopior av SMN2-genen. Behandlingen har visat kliniskt signifikant effekt både innan symptom har uppträtt och när väl symptom dyker upp vid SMA typ 1. Detta inkluderar förlängd komplikationsfri överlevnad och manifestering av motoriska milstolpar som aldrig tidigare har kunnat uppnås vid SMA och som hittills har varit bibehållna upp till 5 år.
