Idag publiceras en studie i New England Journal of Medicine, som visar att Firazyr® (icatibant) är effektivt och har en gynnsam säkerhetsprofil för be
Pressmeddelande 5 augusti 2010
Firazyr (icatibant) är den första EU-godkända subkutana injektionen för behandling av akuta HAE-anfall. Det är klassat som särläkemedel i Sverige och ingår i högkostnadsskyddet. New England Journal of Medicine (NEJM) publicerar idag, den 5 augusti, resultaten från två fas III-studier på Firazyr®. De båda studierna FAST-1 och FAST-2 utformades för att utvärdera effekten av Firazyr hos vuxna patienter med sjukdomen hereditärt angioödem, HAE, av typ 1 eller 2 med kutana (utvärtes) och/eller abdominala (invärtes) anfall.
Firazyr- en effektiv behandling
FAST-2 visade att Firazyr tolererades väl och gav en signifikant kortare mediantid för kliniskt signifikant symtomlindring av smärta i buken, smärta i huden och för hudsvullnad, jämfört med tranexamsyra.(1). Resultaten från den placebokontrollerade FAST-1-studien bekräftade toleransnivån och visade numeriskt liknande, men statistiskt ej signifikanta, fördelar för Firazyr avseende det primära resultatmåttet. (1). En öppen behandling av laryngeala anfall (svullnad i halsen) med Firazyr visade att mediantiden för den första patientrapporterade symtomlindringen var 0,6 timmar i FAST-1 och 1,0 timmar i FAST-2.1 Laryngeala anfall kan vara livshotande på grund av kvävningsrisken då luftvägarna sväller upp och täpps till.
Hereditärt angioödem
HAE är en ärftlig, sällsynt sjukdom som uppstår pga en brist av enzymet C1-esterashämmare. Om en förälder är drabbad är risken 50 procent att också barnen får sjukdomen. Sjukdomen kan även uppstå spontant genom mutation. Ungefär 25 procent av fallen beräknas uppstå på detta sätt. HAE ger, med varierande frekvens, svullnader som ständigt återkommer. Svullnaderna kan uppstå nästan var som helst i kroppen, ansiktet, i tarmarna, i luftstrupen. Attackerna är ofta mycket plågsamma och är direkt livshotande om svullnaden drabbar halsen och strupen.
“Människor som lider av HAE lever i ständig oro eftersom sjukdomen är så oförutsägbar och föränderlig. Den inverkar alltid på livskvaliteten,” säger Janne Björkander, professor i allergisjukdomar vid länssjukhuset Ryhov i Jönköping. “Publiceringen av denna studie visar att subkutan injektion med Firazyr är en effektiv och väl tolererad behandling av akuta HAE-anfall hos vuxna. Dessutom kan patienterna känna tryggheten att alltid ha Firazyr med sig så att närmaste sjukvårdspersonal snabbt kan administrera läkemedlet vid ett anfall.”
Firazyr är godkänt för symptombehandling av akuta anfall av HAE hos vuxna. Sedan i mars 2010 ingår läkemedlet i högkostnadsskyddet vid akut behandling av svåra anfall. Firazyr ges som en subkutan injektion och är därför enkelt att administrera.
Två nyheter
“Firazyr innebär två spännande nyheter för behandling av akuta HAE-attacker. Det är den första bradykinin 2-receptorantagonisten som blockerar bradykininets effekter, den viktigaste förmedlaren av HAE-symtom. Det är också den första behandlingen av HAE med subkutan injektion som godkänts i Europa,” säger professor Björkander. “Firazyr är ett värdefullt komplement till andra behandlingsalternativ för HAE i Europa.”
./.
Fas III-studier – översikt och resultat
Effekten av Firazyr undersöktes i två dubbelblinda randomiserade multicenterstudier på patienter med HAE av typ 1 eller 2 med kutana och/eller abdominala anfallssymtom.
I FAST-2-studien fick 74 patienter antingen 30 mg Firazyr subkutant eller 3 gram tranexamsyra oralt per dag under två dagar. I FAST-1-studien fick 56 patienter antingen 30 mg Firazyr eller placebo. Det primära effektmåttet för de båda studierna var mediantiden till en kliniskt signifikant symtomlindring. Ytterligare åtta patienter i FAST-1 och tre i FAST-2 med laryngeala symtom fick öppen behandling med 30 mg Firazyr subkutant. (1).
FAST-2 visade att det primära effektmåttet, mediantiden till en kliniskt signifikant symtomlindring, var signifikant kortare för Firazyr jämfört med tranexamsyra (2,0 timmar jämfört med 12,0 timmar (p<0,001)). (1).
Mediantiden till den första symtomlindringen vid smärta i buken, smärta i huden eller för svullnad i huden var signifikant kortare för Firazyr jämfört med tranexamsyra enligt såväl patienter (0,8 respektive 7,9 timmar, p<0,001) som läkare (1,5 respektive 6,9 timmar, p<0,001). (1).
Firazyr gav även en signifikant skillnad i mediantid till nästan fullständig symtomlindring jämfört med tranexamsyra (10,0 timmar för Firazyr jämfört med 51,0 timmar för tranexamsyra (p<0,001). (1).
FAST -1
Det primära effektmåttet, mediantiden till kliniskt signifikant symtomlindring, var 2,5 timmar för patienter som fick Firazyr jämfört med 4,6 timmar för patienter som erhöll placebo. Skillnaden var inte statistiskt signifikant (p=0,14) (1).
Mediantiden till symtomlindring vid smärta i buken, smärta i huden eller hudsvullnad var dock signifikant kortare för Firazyr jämfört med placebo enligt såväl patienter (0,8 respektive 16,9 timmar, p<0,001 som läkare (1,0 respektive 5,7 timmar, p<0,001). (1).
Att det primära effektmåttet i FAST-1-studien inte visade sig vara signifikant kan tillskrivas effektmåttets stränga definition, och i synnerhet att patienter som erhöll räddningsmedicinering inkluderades i analysen samt specifikationen att endast ett symtom (indexsymtom) ska bedömas för att definiera symtomlindring.(1).
FAST-1 och FAST-2: Effektiv behandling av laryngeala HAE-anfall
Behandling med Firazyr hos patienter med laryngeala anfall i FAST-1 och FAST-2 resulterade i en patientrapporterad mediantid till symtomförbättring på 0,6 timmar respektive 1,0 timmar.(1).
Inga läkemedelsrelaterade allvarliga biverkningar rapporterades.(1). Nästan alla patienter som behandlades med Firazyr fick reaktioner på injektionsstället, bland annat hudrodnad, klåda och i vissa fall en brännande känsla och smärta.(1). Dessa reaktioner var i allmänhet lindriga eller måttliga, övergående och krävde ingen ytterligare åtgärd.(1).
För mer information, kontakta:
Mattias Bankel, Area Manager Shire HGT,Svärdvägen 11 D, 182 33 Danderyd, tel. 0734- 30 26 03
Professor Janne Björkander, länssjukhuset Ryhov, Jönköping, tel 070-873 94 46
För intervju med patient (Rose Albinsson, Grebbestad) kontakta: Rita Platzer tel 08-545 292 50, rita.platzer@rppr.se
(1). Cicardi M, Banerji A et al. Icatibant, a Novel Bradykinin Receptor Antagonist, in Hereditary Angioedema. N Engl J Med 2010; August 5.
Fakta
Vad är Firazyr?
Firazyr är en injektionsvätska som innehåller den aktiva substansen icatibant.
Vad används Firazyr för?
Firazyr används för att behandla symptom på anfall av hereditärt angioödem hos vuxna.
Patienter med angioödem har anfall av svullnad som kan uppstå var som helst i kroppen, t.ex. i ansiktet eller extremiteterna eller runt tarmen vilket orsakar obehag och smärta. “Heriditärt” innebär att sjukdomen har genetiska orsaker. Firazyr ges till patienter vars angioödem har samband med naturligt låga halter av ett protein som kallas C1-esterasinhibitor. Eftersom antalet patienter med hereditärt angioödem är lågt betraktas sjukdomen som sällsynt.
Den 17 februari 2003 klassificerades Firazyr som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar). Läkemedlet är receptbelagt och ingår i högkostnadsskyddet sedan den 26 mars 2010.
Hur används Firazyr?
Firazyr ges som en långsam injektion (30 sekunder) under huden av läkare eller sjuksköterska, helst i magen (buken). Den rekommenderade dosen Firazyr är en injektion. Om symptomen kvarstår eller kommer tillbaka kan en andra injektion ges efter sex timmar. Vid behov kan behandlingen upprepas en tredje gång efter ytterligare sex timmar. Högst tre injektioner ska ges under en 24-timmarsperiod. Firazyr har inte prövats på barn.
Hur verkar Firazyr?
Patienter med hereditärt angioödem har höga halter av ett ämne som kallas bradykinin som medverkar till att orsaka inflammation och svullnad. Den aktiva substansen i Firazyr, icatibant, blockerar de receptorer som bradykinin normalt binder till. På så sätt blockeras bradykinins verkan, vilket bidrar till att lindra symptomen på sjukdomen. Firazyr tar ner svullnaden snabbt, livsviktigt om den till exempel håller på att helt täppa till luftvägarna.
Hereditärt angioödem, HAE
HAE är en sällsynt ärftlig sjukdom som ger svullnader på olika ställen på och i kroppen, i ansiktet, i tarmarna, i luftstrupen. Sjukdomen beror på en brist på enzymet C1-esterashämmare. Om en förälder är drabbad är risken 50 procent att också barnen får sjukdomen. De barn som däremot inte ärver sjukdomen för den inte heller vidare till nästa generation. Sjukdomen kan också uppstå spontant genom mutation. Ungefär 25 procent av fallen beräknas uppstå på detta sätt. Hittills finns det i Sverige endast ca 130 kända fall med diagnosen.
- Vi tror att det finns ett litet mörkertal, det kan vara ungefär 200 personer som har HAE. Sjukdomen kan vara lindrig i början och startar inte sällan med vaga magbesvär. Därför är det lätt att ställa fel diagnos, säger Janne Björkander, professor i allergisjukdomar vid länssjukhuset Ryhov i Jönköping. Anfallen kan återkomma ofta, ibland varje vecka, ibland två gånger i veckan. Om de inte behandlas kan de pågå i mellan tre och fem dagar. Med en injektion av Firazyr börjar svullnaderna släppa redan efter en halv till en timme. Detta kan - förutom att lindra svår smärta - rädda liv.
Shire Pharmaceuticals
Shire är ett av världens ledande företag inom biopharmaci, med inriktningen att underlätta livet för människor med sjukdomar som inskränker på deras vardagliga liv. Shire är ett globalt företag, med 4 000 anställda och kontor i 28 länder. Företagets huvudkontor ligger i Basingstok i Storbritannien. I Sverige ligger huvudkontoret i Danderyd.
Shire Human Genetic Therapies är den division inom Shire Pharmaceuticals som utvecklar och marknadsför särläkemedel mot mycket svåra och sällsynta sjukdomar. Shire HGT arbetar aktivt inom sjukområdena Gauchers sjukdom, Fabrys sjukdom, Hunters sjukdom och Hereditärt angioödem.
www.shire.com