Ny studie publicerad i JAMA visar 87 % attackreduktion hos patienter med hereditärt angioödem

JAMA publicerar resultaten från HELP Study, en fas 3 studie där lanadelumab visade en 87 % minskning av antalet anfall jämfört med placebo vid HAE (hereditärt angioödem)

- Lanadelumab är en monoklonal antikropp som är godkänd i Europa under namnet TAKHZYRO och är den första av sitt slag som hjälper till att förhindra anfall av hereditärt angioödem (HAE) hos patienter från tolv års ålder.
- Hos patienter som fick 300 mg lanadelumab varannan vecka noterades en relativ minskning med 87 % av det genomsnittliga antalet anfall per månad jämfört med placebo (0,26 vs. 1,97, n=27 vs. n=41).[1]
- Alla sekundära effektmått uppnåddes (inklusive en relativ minskning av antalet anfall som krävde akut behandling eller bedömdes som måttliga eller allvarliga)[2]. 
- Enligt en explorativ analys var 77 % av patienterna som fick 300 mg lanadelumab varannan vecka anfallsfria under studiens steady state fas.[2]

Stockholm, Sverige – 2018-12-17 – Det amerikanska läkarsällskapets tidskrift JAMA, Journal of the American Medical Association, publicerar de fullständiga resultaten från HELP Study, en randomiserad, placebokontrollerad fas 3 studie som utvärderade effektiviteten och säkerheten hos subkutant administrerat lanadelumab, jämfört med placebo under 26 veckor hos 125 patienter från tolv års ålder som lider av hereditärt angioödem (HAE).[2] HELP Study är den största randomiserade kontrollerade profylaxstudien som någonsin har genomförts för HAE.

Lanadelumab, som är godkänt under namnet TAKHZYRO i Europa, är en monoklonal antikropp. Det är den första av sitt slag och hämmar aktiviteten hos plasmakallikrein, ett enzym som är okontrollerat hos personer med HAE, för att hjälpa till att förhindra anfall. HAE är en sällsynt, genetisk och potentiellt livsfarlig sjukdom som kan leda till återkommande anfall av ödem (svullnad) i olika delar av kroppen.[3],[4],[5],[6]

Studien uppnådde alla primära och sekundära effektmått i alla tre behandlingsregimer med lanadelumab och visade statistisk signifikant minskning av det genomsnittliga antalet HAE-anfall per månad jämfört med placebo. Vid 300 mg varannan vecka minskade lanadelumab det genomsnittliga antalet HAE-anfall per månad med 87 % jämfört med placebo (justerad p< 0,001).[2] Patienter som fick 300 mg lanadelumab varannan vecka hade 83 % färre måttliga till allvarliga anfall (jämfört med placebo), 87 % färre anfall som krävde akut behandling (jämfört med placebo) och ett genomsnittligt antal anfall per månad på 0,20 för måttliga eller allvarliga HAE-anfall från dag 0 till dag 182.[2]  

”HAE kan vara en oberäknelig sjukdom som kräver en individuell behandlingsmetod”, säger Aleena Banerji, Massachusetts General Hospital, Boston, USA, huvudprövare i den kliniska studien. ”Resultaten från HELP studien stödjer användningen av lanadelumab som subkutan profylaktisk behandling för att förhindra HAE-anfall hos lämpliga patienter och kan vara ett alternativ till befintliga behandlingar.”  

En explorativ analys visade att under samtliga 26 veckor som studien pågick, var 44 % av patienterna som fick 300 mg lanadelumab varannan vecka (n=12/27) anfallsfria jämfört med 2 % av patienterna som fick placebo (n=1/41).[2] En icke fördefinierad analys av steady state fasen under studiens sista 16 veckor, visade att 77 % av patienterna (n=20/26) som fick 300 mg lanadelumab varannan vecka var anfallsfria jämfört med 3 % av patienterna som fick placebo (n=1/37).[2]

”Vi gläder oss över resultaten som stödjer användningen av lanadelumab i denna patientgrupp” säger Anna-Lena Engwall, General Manager Nordics på Shire. ”Data from HELP-studien visar att lanadelumab förhindrade HAE-anfall, som påtagligt skulle kunnat påverka patients vardag. Med lanadelumab får svensk sjukvård möjlighet att på ett helt nytt sätt, jämfört med befintliga behandlingsalternativ, hjälpa patienter med HAE att förebygga anfall”

Baserat på frågeformuläret om livskvalitet vid angioödem (AE-QoL), observerades en kliniskt relevant förbättring hos 81 % av patienterna som behandlades med 300 mg lanadelumab varannan vecka, jämfört med 37 % av patienterna i placebogruppen.[2] Frågeformuläret AE-QoL mäter inverkan av angioödem inom de fyra områdena rädsla/skam, funktion, trötthet/sinnesstämning och näringstillförsel under en fyraveckorsperiod. 

De vanligaste rapporterade biverkningarna (bortsett från HAE-anfall) hos patienter som behandlades med lanadelumab under hela behandlingsperioden, var reaktioner vid injektionsstället (52,4 %). Det förekom inga dödsfall eller liknande allvarliga biverkningar till följd av behandlingen.[2]

Om HELP Study
HELP (Hereditary Angioedema Long-term Prophylaxis – långsiktig profylax av hereditärt angioödem) Study är en multicenter, randomiserad, dubbelblind och placebokontrollerad parallellgruppsstudie, som utvärderade effektiviteten och säkerheten hos subkutant administrerat lanadelumab jämfört med placebo under 26 veckor hos 125 patienter från tolv års ålder som lider av HAE.[2]

Det primära effektmåttet i HELP Study var antalet av prövarna bekräftade HAE-anfall under hela studietiden på 26 veckor. Lanadelumab visade att subkutana injektioner varannan eller var fjärde vecka minskade det genomsnittliga antalet anfall per månad i alla tre behandlingsarmarna med lanadelumab som ingick i studien: 300 mg varannan vecka, 300 mg var fjärde vecka och 150 mg lanadelumab var fjärde vecka.

Om lanadelumab
Lanadelumab är en helt human monoklonal antikropp som specifikt binder och minskar aktiviteten hos plasmakallikrein. Lanadelumab framställs i cellinje från äggstockar på kinesisk hamster (CHO-celler) med rekombinant DNA-teknik. Lanadelumab framställs för subkutan administrering och har en halveringstid på ungefär två veckor hos patienter med HAE.[7]

Lanadelumab har godkänts under namnet TAKHZYRO i Europa den 22 november 2018. TAKHZYRO är sedan tidigare godkänd i USA och Canada och dessutom har ytterligare ansökningar om godkännande lämnats in till tillsynsmyndigheter i hela världen.  

Shires engagemang för hereditärt angioödem
Shire är en dedikerad och långsiktig partner inom HAE-området och har en tioårig erfarenhet av att stödja sjukvården och patienter med HAE. Vi strävar efter att fortsatt ta fram nya behandlingsalternativ inom HAE och vår produktportfölj omfattar ett flertal behandlingsalternativ för att tillgodose de individuella behoven hos dem som lever med sjukdomen. Utöver vårt fokus på att utveckla nya behandlingar, tillhandahåller vi även stöd och hjälpmedel framtagna för HAE-området.  

För ytterligare information, vänligen kontakta:
Morten Frank Pedersen, Head of External Affairs & Communication, Shire Nordic & Baltic
Telefon: + 45 30 68 66 77
e-post: morten.pedersen@shire.com

Om Shire
Shire är ett ledande globalt läkemedelsföretag med fokus på att hjälpa människor med sällsynta sjukdomar och andra tillstånd som kräver specialistvård. Vi har idag innovativa och specialiserade läkemedel i fler än 100 länder. Våra produkter används inom hematologi, immunologi, neurologi, genetiska sjukdomar, gastroenterologi samt endokrinologi. Utöver detta har vi en innovativ forskningsportfölj inom oftalmologi.

Shire Nordic & Baltic har idag ca 150 anställda.

För ytterligare information om Shire, besök www.shiresverige.se

 
1. TAKHZYRO SmPC, nov 2018 
2. Banerji A, Riedl MA, Bernstein JA, et al; for the HELP Investigators. Effect of lanadelumab compared with placebo on prevention of hereditary angioedema attacks: a randomized clinical trial. JAMA. 2018;320(20):2108-2121 
3. Cicardi M, Bork K, Caballero T, et al, on behalf of HAWK (Hereditary Angioedema International Working Group). Evidence-based recommendations for the therapeutic management of angioedema owing to hereditary C1 inhibitor deficiency: consensus report of an International Working Group. Allergy. 2012; 67(2):147-157. 
4. Longhurst HJ, Bork K. Hereditary angioedema: causes, manifestations, and treatment. Br J Hosp Med. 2006;67(12):654-657. 
5. Zuraw BL. Hereditary angioedema. N Engl J Med. 2008;359(10):1027-1036. 
6. Banerji A. The burden of illness in patients with hereditary angioedema. Ann Allergy Asthma Immunol. 2013;111(5):329-336.  
7. Banerji et al. Inhibiting plasma kallikrein for hereditary angioedema prophylaxis. N Engl J Med. 2017; 376(8):717-728.

Taggar: