Biogen Idec och Sobi initierar globala kliniska barnstudier med långverkande produktkandidater inom hemofili A och B


                        
Weston, Mass, USA och Stockholm, Sverige - den 5 juli 2012 - Biogen Idec
(NASDAQ:BIIB) och Swedish Orphan Biovitrum (STO:SOBI) meddelade idag att två
globala pediatriska studier har startats med de båda företagens långverkande
rekombinanta faktor VIII Fc-fusionsprotein (rFVIIIFc) och faktor IX Fc-fusions
protein (rFIXFc) för behandling av hemofili A och B.

rFVIIIFc och rFIXFc är helt rekombinanta koagulationsfaktorer som utvecklats
genom användning av Biogen Idecs unika och patenterade monomeriska Fc-
fusionsteknologi. Denna teknologi använder sig av ett naturligt förlopp som
återcirkulerar rFVIIIFc och rFIXFc i blodbanan för att förlänga dessa proteiners
halveringstid. Biogen Idec och Sobi studerar denna teknologi för att se om den
gör att rFVIIIFc och rFIXFc kommer att finnas kvar längre i kroppen än de idag
kommersiellt tillgängliga FVIII och FIX produkterna.

"Barn med hemofili har behov av att få långverkande faktor produkter som kan
förlänga skyddet mot blödning och minska antalet injektioner," säger Dr Glenn
Pierce, Ph.D, senior VP Medical Affairs och medicinsk chef för terapiområdet
Hemofili hos Biogen Idec. "De pediatriska studierna är viktiga som komplement
till de pågående studierna i vuxna och visar vårt starka engagemang för att
utveckla nya behandlingar för blödarsjuka".

"Med dessa studier breddar vi det kliniska programmet för rFVIIIFc och rFIXFc så
att det även omfattar barn med hemofili", säger Dr An van Es-Johansson, Chef for
klinisk utveckling på Sobi. "Starten av dessa studier är ett viktigt steg i vårt
kliniska utvecklingsprogram och stödjer den globala registreringsstrategin för
dessa produkter."

De kliniska prövningarna är öppna multicenter studier designade för att
utvärdera säkerhet, farmakokinetik och effekt av rFVIIIFc och rFIXFc i tidigare
behandlade barn under 12 år med svår hemofili A. Den första patienten har blivit
doserad i studien med rFIXFc och i studien med rFVIIIFc rekryteras patienter
aktivt. Globala registreringstudier med rFVIIIFc och rFIXFc pågår i tidigare
behandlade patienter med svår hemofili A eller B som är 12 år och äldre.
Resultat från dessa studier förväntas under andra halvåret 2012.



Om KIDS A-LONG studien
KIDS A-LONG studien är en öppen, multicenter studie designad att utvärdera
säkerhet, farmakokinetik och effekt av rFVIIIFc i förebyggande syfte och
behandling av blödning i tidigare behandlade patienter med hemofili A. Studien
förväntas inkludera cirka 50 manliga patienter under 12 år med svår hemofili A
och en sjukdomshistoria med åtminstone 50 dokumenterade exponeringar av någon nu
marknadsförd faktor VIII produkt. Alla patienterna kommer att få profylaktisk
behandling två gånger i veckan.

Studiens mål är att utvärdera utveckling av neutraliserande antikroppar under en
behandlingstid på cirka 26 veckor och åtminstone 50 exponeringar av rFVIIIFc.
Studien kommer också att mäta potentialen för rFVIIIFc att förhindra blödningar
genom att utvärdera antalet genombrottsblödningar under samma period. För mer
information om studien se www.biogenidechemophilia.com eller
www.clinicaltrials.gov (NCT01458106).



Om KIDS B-LONG studien
KIDS B-LONG studien är en öppen, multicenter studie designad att utvärdera
säkerhet, farmakokinetik och effekt av rFIXFc i förebyggande syfte och
behandling av blödning i tidigare behandlade patienter med hemofili B. Studien
förväntas inkludera cirka 26 manliga patienter under 12 år med allvarlig form av
hemofili B och en sjukdomshistoria med åtminstone 50 dokumenterade exponeringar
av någon nu marknadsförd faktor IX produkt. Patienterna kommer att få
profylaktisk behandling en gång i veckan.

Studiens mål är att utvärdera utveckling av neutraliserande antikroppar under en
behandlingstid på cirka 50 veckor och åtminstone 50 exponeringar av FIXFc.
Studien kommer också att mäta potentialen för rFIXFc att förhindra blödningar
genom att utvärdera antalet genombrottsblödningar under samma period. För mer
information om studien se www.biogenidechemophilia.com eller
www.clinicaltrials.gov (NCT01440946).



Om hemofili
Hemofili (blödarsjuka) är en sällsynt, ärftlig rubbning som gör att blodets
koaguleringsförmåga är nedsatt. Hemofili A uppträder i ungefär ett fall på
5 000 födda pojkar per år och beror på kraftigt reducerade nivåer eller
fullständig avsaknad av faktor VIII-proteinet, som krävs för normal blodlevring.
Hemofili B uppträder i ungefär ett fall på 25 000 födda pojkar per år och beror
på kraftigt reducerade nivåer, eller fullständig avsaknad av faktor IX-
proteinet. Personer med hemofili A och B behöver därför injektioner av faktor
VIII respektive faktor IX för att återställa levringsprocessen och förhindra
upprepade blödningar, som annars kan leda till smärta, permanenta skador på
leder och livshotande blödningar. Profylaktisk behandling kräver tre till fyra
injektioner i veckan för hemofili A och två gånger i veckan för hemofili B för
att upprätthålla en tillräcklig cirkulerande nivå av koagulationsfaktor.
Långsiktiga studier visar att profylaktisk behandling ökar den förväntade
livslängden för patienten och kraftigt minskar, eller till och med helt
eliminerar, den successiva nedbrytningen av lederna.



Om Swedish Orphan Biovitrum (Sobi)
Sobi är ett ledande europeiskt bioteknologiskt läkemedelsföretag inriktat på att
tillhandahålla innovativa behandlingar och service som bidrar till en bättre
hälsa för patienter med sällsynta sjukdomar. Produktportföljen innehåller cirka
45 marknadsförda produkter samt projekt i sen klinisk fas. Viktiga terapiområden
är inflammationssjukdomar samt genetiska- och metabola sjukdomar. Sobis intäkter
uppgick 2011 till 1,9 mdr SEK och antalet anställda var cirka 500. Aktien (STO:
SOBI) är noterad på OMX NASDAQ Stockholm. Ytterligare information finns på
www.sobi.com.



Biogen Idec Media Kontakt:
Jim Baker
Senior Manager, Public Affairs
Tel: +1 781-464-3260

Biogen Idec Investor Relations Kontakt:
Benjamin Strain
Senior Manager, Investor Relations
Tel: +1 781-464-2442

Swedish Orphan Biovitrum Kontakt :
Åsa Stenqvist,
Head of Communications and Investor Relations
Tel.: +46 8 697 21 88



Informationen ovan är sådan som offentliggjorts enligt lagen om
värdepappersmarknaden och/eller lagen om handel med finansiella instrument.
Informationen lämnades för offentliggörande den 5 juli 2012 klockan 08.30 CET.


Prenumerera

Dokument & länkar