Biogen Idec och Swedish Orphan Biovitrum beslutar ta långverkande hemofili A-behandling in i registreringsstudie.
Weston, Mass, USA och Stockholm - 9 juli 2010 - Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) och
Swedish Orphan Biovitrum (STO: SOBI) meddelade i dag sina planer på att ta
företagens långverkande rekombinanta faktor VIII Fc-fusionsprotein (rFVIIIFc) in
i en klinisk registreringsstudie med hemofili A-patienter. Beslutet att gå
vidare med programmet baseras på lovande resultat från en öppen fasI/IIa-studie,
genomförd med ökande doser vid flera medicinska centra i syfte att undersöka
säkerheten, tolererbarheten och farmakokinetiken efter en intravenös injektion
av rFVIIIFc i 16 tidigare behandlade patienter med svår hemofili A. rFVIIIFc
tolererades väl i denna studie och gav en förlängd halveringstid i jämförelse
med Advate® (rekombinant antihemofilifaktor, plasma/albuminfri metod, rFVIII),
vilket stödjer fortsatt utveckling av programmet.
Det primära syftet med fas I/IIa-studien var att undersöka säkerheten hos
rFVIIIFc vid olika doser och det sekundära syftet var att få en uppfattning om
farmakokinetik- (PK)-parametrar för rFVIIIFc vid doser från 25 till 65 IE/kg.
Preliminära resultat visade att den med Advate® jämförda förlängda
halveringstiden för rFVIIIFc kunde ses genomgående för alla patienter och
dosnivåer. Andra PK-parametrar som genomsnittlig uppehållstid i cirkulationen
och "ytan under kurvan" (AUC) ökade också. Inga tecken på reaktioner vid
injektionsstället, inhibitorutveckling eller anti-rFIXFc-antikroppar kunde
iakttas i endosstudien och det har inte förekommit några rapporter om alvarliga
läkemedelsrelaterade biverkningar.
Behandling av svår hemofili A kräver upprepade injektioner, vilket utgör
påtagliga besvär för personer med sjukdomen. Möjligheterna för rFVIIIFc, som
bygger på Biogen Idecs unika och patenterade Fc-fusionsteknologi, att ge ett
förlängt skydd mot blödningar och minska antalet injektioner som behövs för
effektiv behandling kommer att utvärderas i registreringsstudien. Den globala
studie, som kommer att starta efter att en dialog förts med myndigheter, har
utformats för att analysera säkerhet, farmakokinetik och effekt hos rFVIIIFc vid
så väl förebyggande som akut behandling av blödningar hos hemofili A-patienter.
"Biogen Idec har bestämt sig för att förbättra livet för människor med hemofili
genom att utveckla en portfölj av långverkande läkemedel", säger Glenn Pierce,
vice VD och medicinsk chef för terapiområdet Hemofili hos Biogen Idec. "Vi är
oerhört glada över att kunna meddela att rFVIIIFc går in i en
registreringsstudie. Liksom vårt långverkande hemofili B-program, som gick in i
en registreringsstudie tidigare i år, erbjuder rFVIIIFc möjligheter till en
markant förbättring av livskvaliteten för patienter med hemofili".
"Fas I/IIa-resultaten är verkligen uppmuntrande. Beslutet att starta vårt andra
registreringsprogram inom hemofili visar att vi gör verkliga framsteg i våra
strävanden att förbättra livet för hemofilipatienter", säger Peter Edman,
Swedish Orphan Biovitrums forsknings- och utvecklingschef. "Detta är också en
viktig milstolpe i den pågående utvecklingen av Swedish Orphan Biovitrum".
Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s kommitté för särläkemedel utfärdade i
juni i år ett positivt utlåtande över ansökan om särläkemedelsstatus för
rFVIIIFc. Slutligt beslut förväntas under kommande veckor.
Om hemofili A
Hemofili (blödarsjuka) A är en sällsynt ärftlig rubbning som gör att blodets
koaguleringsförmåga är nedsatt. Hemofili A uppträder i ungefär ett fall på
5 000 födda pojkar per år och beror på kraftigt reducerade nivåer, eller
fullständig avsaknad av faktor VIII-proteinet, vilket krävs för normal
blodlevring. Personer med hemofili A behöver därför injektioner av faktor VIII
för att återställa levringsprocessen och förhindra upprepade blödningar, som
annars kan leda till smärta, permanenta skador på leder och livshotande
blödningar. Profylaktisk behandling med tre injektioner i veckan eller var annan
dag för att upprätthålla en tillräcklig cirkulerande nivå av koagulationsfaktor
används allt mer och långsiktiga studier visar att denna form av behandling ökar
den förväntade livslängden för patienten och kraftigt minskar, eller till och
med helt eliminerar, den successiva nedbrytningen av lederna.
Om Biogen Idec
Biogen Idec skapar nya normer för behandlingar inom terapiområden med stora
medicinska behov. Biogen Idec grundades 1978 och är en global föregångare när
det gäller tidig forskning, utveckling, tillverkning och kommersialisering av
innovativa terapier. Patienter i hela världen har nytta av Biogen Idecs viktiga
produkter som är till för behandling av sjukdomar som lymfom, multipel skleros
och ledgångsreumatism. Produktinformation, pressmeddelanden och ytterligare
information om bolaget finns påwww.biogenidec.com.
Om Swedish Orphan Biovitrum
Swedish Orphan Biovitrum är ett Sverigebaserat specialistläkemedelsföretag med
internationell marknadsnärvaro. Bolaget fokuserar på att tillgängliggöra och
utveckla specialistläkemedel för patienter med sällsynta sjukdomar och stora
medicinska behov. Vår portfölj innehåller för närvarande cirka 60 marknadsförda
produkter, samt ett växande antal produkter i sen klinisk utvecklingsfas. Våra
fokusområden är: hemofili, inflammation/autoimmuna sjukdomar, försämrat
fettupptag, stödbehandling vid cancerterapi och ärftliga
ämnesomsättningsrubbningar.
Swedish Orphan Biovitrums pro forma intäkter under 2009e var omkring 2 mdr SEK
och antalet anställda cirka 500. Huvudkontoret finns i Sverige och aktien (STO:
SOBI) är noterad på OMX NASDAQ Stockholm. Ytterligare information finns
påwww.sobi.com.
För ytterligare information, kontakta:
Biogen Idec Media Contact:
Tracy Vineis
Senior Manager, Public Affairs
Tel. +1 781 464 3260
Biogen Idec Investor Relations Contact:
Kia Khaleghpour
Associate Director, Investor Relations
Tel. +1 781 464 2442
Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Peter Edman, Forsknings- och utvecklingschef
Tel. 08 697 21 77
peter.edman@sobi.com
Erik Kinnman, Informationsdirektör
Tel. 073 422 15 40
erik.kinnman@sobi.com
Informationen ovan är sådan som Swedish Orphan Biovitrum kan vara skyldigt att
offentliggöra enligt lagen om värdepappersmarknaden och/eller lagen om handel
med finansiella instrument. Informationen lämnades för offentliggörande den 9
juli 2010, klockan 15.30.