CHMP rekommenderar att Sobis Kineret godkänns för behandling av CAPS

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi) meddelade idag att den vetenskapliga
kommittén för humanläkemedel (CHMP) vid Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA)
har rekommenderat att Kineret godkänns för behandling av patienter med cryopyrin
associerat periodiskt syndrom (CAPS).

Rekommendationen, så kallad "Positive Opinion", bygger på en bedömning av
resultaten från en studie med långtidsbehandling hos barn och vuxna med
NOMID/CINCA, den svåraste formen av CAPS.

"Vi ser fram emot beslutet från Europeiska kommissionen inom kort", säger
Birgitte Volck, Senior Vice President och Chief Medical Officer för Sobi. "CAPS
är en grupp sällsynta ärftliga inflammatoriska sjukdomar med symptom såsom
feber, utslag, led- och muskelvärk, ögonbesvär och trötthet, som i de mer
allvarliga fallen kan vara livshotande."

"Om Kineret godkänns kommer det att öka flexibiliteten och möjligheterna att
skräddarsy behandlingen efter patienternas individuella behov, såsom att kunna
inleda behandlingen tidigt", säger PD Dr Jasmin Kümmerle-Deschner vid
Universitätsklinikum Tübingen i Tyskland.

I december 2012 blev Kineret den första och enda FDA-godkända behandlingen för
NOMID/CINCA. Sobi kommer att tillhandahålla Kineret för hembehandling i en
förfylld spruta med graderad etikett för att möjliggöra flexibel dosering hos
barn.

---

Om CAPS och NOMID
Kryopyrinassocierade periodiska syndrom (CAPS) är en grupp sällsynta ärftliga
autoinflammatoriska sjukdomar orsakade av autosomala dominanta mutationer i en
gen som kallas NLRP3. CAPS karakteriseras av en okontrollerad överproduktion av
IL-1 beta. IL-1 ger upphov till ett antal inflammatoriska reaktioner, såsom
feber, smärtkänslighet, ben- och brosknedbrytning samt frisättning av
akutfasproteiner. I sin allvarligaste form, NOMID, i Europa även kallad kroniska
infantila neurologiska hud-och artritsyndrom (CINCA), är den associerad med
förhöjd dödlighet, feber, hudutslag, kronisk aseptisk hjärnhinneinflammation,
hörsel- och synpåverkan, typiska anormala ansiktsdrag och överväxt av benvävnad.
Den medelsvåra formen av sjukdomen är vanligen associerad med episoder av
intensiva och varaktiga attacker och sjuklighet, bland annat tilltagande
hörselnedsättning och njursvikt som en följd av amyloidos (ett tillstånd där
amyloidprotein inlagras i organ och/eller vävnader). Den lindrigaste formen av
sjukdomen uppträder som köldinducerade attacker av feber, hudutslag och
sjukdomskänsla. Förekomsten av CAPS beräknas vara 1:1 000 000 globalt.

Om Kineret® (anakinra)
Kineret är ett rekombinant proteinläkemedel som godkänts för behandling av barn
och vuxna med NOMID, samt för minskning av symtom och fördröjning av
utvecklingen av strukturella ledskador vid måttlig till svår aktiv reumatoid
artrit (RA) hos patienter 18 år eller äldre som svarat otillräckligt på
behandling med en eller flera sjukdomsmodifierande antireumatiska läkemedel
(DMARD). Kineret blockerar den biologiska aktiviteten hos IL-1 genom att binda
till interleukin-1-typ 1-receptorn, som uttrycks i en mängd olika vävnader och
organ. IL-1 är en central förmedlare av inflammation och starkt bidragande till
autoinflammatoriska sjukdomar hos både vuxna och barn. För mer information om
Kineret, se förskrivningsinformationen. (www.kineretrx.com)

Om Sobi
Sobi är ett internationellt läkemedelsföretag inriktat på att tillhandahålla
innovativa behandlingar och service som förbättrar livet för patienter med
sällsynta sjukdomar. Produktportföljen är främst inriktad på
inflammationssjukdomar och genetiska sjukdomar samt tre projekt i sen klinisk
fas inom hemofili och neonatologi. Sobi marknadsför även en portfölj specialist-
och särläkemedel på uppdrag av olika partnerföretag. Intäkterna uppgick 2012
till 1,9 miljarder kronor och antalet anställda var cirka 500. Aktien (STO:
SOBI) är noterad på OMX NASDAQ Stockholm. Ytterligare information finns på
www.sobi.com

För mer information vänligen kontakta (ej för publicering)

 Media relations           Investor relations

 Oskar Bosson, Head of     Jörgen Winroth, Vice President, Head of Investor
 Communications            Relations

 T: +46 70 410 71 80       T: +1 347-224-0819, +1 212-579-0506, +46 8 697 2135

 oskar.bosson@sobi.com     jorgen.winroth@sobi.com