Förebyggande injektioner av Alprolix(TM) motverkar effektivt blödningar hos patienter med hemofili B visar ny data som publiceras i den vetenskapliga tidsskriften New England Journal of Medicine
B-LONG studien visade att injektion av läkemedelskandidaten en gång varje eller
varannan vecka förebyggde eller minskade antalet blödningar.
Biogen Idec (NASDAQ:BIIB) och Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi)
(STO:SOBI) meddelade idag publicerandet av detaljerade resultat från företagens
fas-3 studie av den långtidsverkande rekombinanta faktor IX-produktkandidaten,
rFIXFc (Alprolix) för hemofili B. Studien publiceras först i internetupplagan av
den vetenskapliga tidsskriften The New England Journal of Medicine (NEJM), för
att sedan finnas med i 12 decembernumret av den tryckta versionen av
tidskriften.
Studien av rFIXFc visade att personer med svår hemofili B på ett säkert och
effektivt sätt kan förhindra eller minska antalet blödningar genom förebyggande
injektioner varje eller varannan vecka. rFIXFc är den första långtidsverkande
läkemedelskandidaten för hemofili B som har genomgått en fas 3- studie och har
potential att bli det första viktiga framsteget i behandling av hemofili B på
mer än 16 år.
Studien, kallad B-LONG, är den största avslutade kliniska fas 3-studien i
hemofili B någonsin. Den undersökte effekten av flera behandlingsalternativ med
rFIXFc inklusive förebyggande (en gång per vecka eller längre
doseringsintervall), vid behovs behandling av blödning, och behandling i samband
med operationer (perioperativ behandling). Resultaten av B-LONG ligger till
grund för registreringsansökningar gällande rFIXFc, som för närvarande är
föremål för granskning i flera länder, däribland USA, Kanada, Australien och
Japan.
"Idag är det många personer med hemofili B som inte använder sig av förebyggande
behandling. Möjligtvis kan den täta injektionsfrekvensen i samband med nuvarande
behandlingsalternativ vara orsak till detta", säger Marilyn Manco-Johnson, MD,
professor i pediatrik vid University of Colorado och chef vid Hemophilia and
Thrombosis Center vid University of Colorado och Children's Hospital, Colorado.
"The National Hemophilia Foundation rekommenderar förebyggande behandling för
personer med svår hemofili och studier visar att sådan behandling minskar
blödningar och medföljande risker. Jag hoppas att de långtidsverkande
behandlingar som just nu utvecklas, till exempel rFIXFc, kan minska bördan av
förebyggande behandling för personer med hemofili B och uppmuntra till en
förändring."
Hemofili B är en sällsynt, kronisk, ärftlig rubbning som gör att blodets
koaguleringsförmåga är nedsatt, vilket kan leda till långdragna blödningar.
Nuvarande behandlingsformer kräver förebyggande injektioner två gånger i veckan
eller mer. Täta förebyggande injektioner kan utgöra en börda för personer med
hemofili och kan minska viljan att använda sig av denna form av behandling.
rFIXFc har en förlängd cirkulationstid i blodet och använder sig av en teknik
som kallas Fc fusion. B-LONG studien visade att intervallerna mellan
förebyggande injektioner förlängdes med rFIXFc, så att injektioner bara behövdes
mellan en gång i veckan upp till en gång varannan vecka. Om läkemedelskandidaten
godkänns, kan rFIXFc göra det möjligt för personer med svår hemofili B att ta
färre förebyggande injektioner än vad som är möjligt med nuvarande tillgängliga
terapiformer.
"Många av oss på Biogen Idec känner personer som har hemofili och förstår bördan
av frekventa injektioner", säger Glenn Pierce, MD, Ph.D., Senior Vice President
för Global Medical Affairs och medicinsk chef för Biogen Idecs
hemofiliterapiområde. "Om det godkänns, kommer långtidsverkande behandling med
rFIXFc ha potential att förändra behandlingen av Hemofili B och lösa ett
kritiskt behov hos patienterna."
B-LONG studien
B-LONG var en global, öppen, multicenter, fas-3-studie som undersökte effekt,
säkerhet och farmakokinetik av rFIXFc i 123 manliga hemofilipatienter, 12 år och
äldre. Studien omfattade 50 behandlingscentra för hemofili i 17 länder över sex
kontinenter.
B-LONG studien undersökte rFIXFc via fyra olika behandlingsscheman:
* Veckovis förebyggande dosering (arm 1)
* Individanpassade intervaller med förebyggande dosering - med start var 10e
dag (arm 2)
* Vid behovsbehandling för att stoppa blödningar (arm 3)
* Perioperativ behandling (arm 4)
Dosering (arm 1) och intervaller (arm 2) justerades under studiens gång för att
bibehålla avsedda faktor IX-nivåer i syfte att förebygga blödningar.
Sett över studiens gång var årliga blödningsfrekvensen (annulized bleeding
rates, ABR) eller förväntade blödningstillfällen per år 3,0 för veckovis
förebyggande behandling (arm 1) och 1,4 för individanpassad förebyggande
behandling (arm 2), jämfört med 17,7 för den grupp som fick vid behovsbehandling
av blödningar (arm 3). Doseringsintervallet för individanpassad förebyggande
behandling (arm 2) var 12,5 dagar. Blödningstillfällen för alla studiedeltagare
dokumenterades och fler än 90 procent av alla blödningstillfällen kunde stoppas
med en enda rFIXFc-injektion. rFIXFc undersöktes som perioperativ behandling hos
12 deltagare som genomgick 14 större operationer. Behandlande läkare bedömde att
patienterna svarade "utmärkt" eller "bra" i 100 procent av fallen med rFIXFc.
Inga studiedeltagare utvecklade inhibitorer (antikroppar som blockerar
behandlingen) och det fanns inga rapporter om blodproppar eller allvarliga
allergiska reaktioner. Registrerade biverkningar motsvarade de som man
förväntades se i en normal hemofilipopulation. De vanligast förekommande
händelserna (incidens >= 5 procent) var förkylning, influensa, ledvärk, övre
luftvägsinfektion, högt blodtryck och huvudvärk, varav ingen bedömdes vara
relaterande till behandlingen. En deltagare upplevde en enstaka allvarlig
biverkan som sannolikt kan relateras till behandlingen med rFIXFc. Deltagaren
som hade en historia av hematuri (blod i urinen) bildade ett obstruerande
blodkoagel i urinvägarna. Han fortsatte rFIXFc-behandlingen och händelsen kunde
avhjälpas med medicinsk behandling.
Publiceringen av B-LONG-studien i New England Journal of Medicine är en viktig
milstolpe som kommer att bidra till att flytta fram medicinsk forskning inom
hemofilibehandling. Dessa data stödjer potentialen för rFIXFc som ett värdefullt
nytt behandlingsalternativ för personer med Hemofili B genom att tillmötesgå
behovet av en långtidverkande behandling för denna grupp, säger Birgitte Volck,
M.D., Ph.D., senior vice president development och chief medical officer vid
Sobi.
- - -
Om ALPROLIX och teknologiplattformen för Fc Fusion
ALPROLIX (rekombinant FIXFc) är en rekombinant, långtidsverkande
koagulationsfaktorterapi för hemofili B under utveckling i sen klinisk
prövningsfas. ALPROLIX utnyttjar Fc-fusionsteknologi, som använder sig av en
naturligt förekommande process som fördröjer nedbrytningen av IgG1 (ett vanligt
förekommande protein i kroppen) och återcirkulerar det tillbaka till
blodomloppet. Fc-delen av IgG1 är länkad till faktor IX i ALPROLIX och tros vara
det som gör det möjligt att faktorproteinet stannar kvar i kroppen under en
längre tid efter en injektion, vilket kan förlänga doseringsintervallet vid
profylaktisk behandling. Fc-fusionsteknologin har använts i över 15 år. Biogen
Idec är det enda företag som applicerar teknologin inom hemofiliområdet.
Om hemofili B
Hemofili (blödarsjuka) B är en sällsynt ärftlig rubbning som gör att blodets
koaguleringsförmåga är nedsatt. Hemofili B uppträder i ungefär ett fall på
25 000 födda pojkar per år och beror på kraftigt reducerade nivåer, eller
fullständig avsaknad av faktor IX-proteinet. Personer med hemofili B behöver
därför injektioner av faktor IX för att återställa levringsprocessen och
förhindra upprepade blödningar, som annars kan leda till smärta, permanenta
skador på leder och livshotande blödningar. Den medicinska rådgivande kommittéen
"The Medical and Scientific Advisory Council" för den amerikanska
patientföreningen "The National Hemophilia Foundation" rekommenderar profylax
som den optimala terapin för personer med hemofili B. Profylaktisk behandling av
hemofili B kräver idag upp till 3 injektioner per vecka för att upprätthålla en
tillräcklig cirkulerande nivå av koagulationsfaktor.
Om samarbetet mellan Biogen Idec och Sobi
Biogen Idec och Sobi samarbetar om utvecklingen och kommersialiseringen av
rFVIIIFc och rFIXFc. Biogen Idec leder utvecklingen, har
tillverkningsrättigheter och kommersialiseringsrättigheter i Nordamerika och
alla andra regioner där Sobi inte är närvarande. Sobi har rätt att välja att ha
den slutliga utvecklingen och kommersialiseringen i Europa, Ryssland,
Mellanöstern och norra Afrika.
Om Sobi
Sobi är ett internationellt läkemedelsföretag inriktat på att tillhandahålla
innovativa behandlingar och service som förbättrar livet för patienter med
sällsynta sjukdomar. Produktportföljen är främst inriktad på
inflammationssjukdomar och genetiska sjukdomar samt tre projekt i sen klinisk
fas inom hemofili och neonatologi. Sobi marknadsför även en portfölj specialist-
och särläkemedel på uppdrag av olika partnerföretag. Intäkterna uppgick 2012
till 1,9 miljarder kronor och antalet anställda var cirka 500. Aktien (STO:
SOBI) är noterad på OMX NASDAQ Stockholm. Ytterligare information finns på
www.sobi.com
Om Biogen Idec
Biogen Idec använder avancerad vetenskap och medicin för att upptäcka, utveckla
och leverera till patienter över hela världen innovativa terapier för behandling
av neurodegenerativa sjukdomar, hemofili och autoimmuna sjukdomar. Biogen Idec
grundades 1978 och är världens äldsta oberoende bioteknikföretag. Patienter över
hela världen drar nytta av dess ledande behandlingar inom multipel skleros och
företaget genererar mer än 5 miljarder dollar i årliga intäkter. För
produktmärkning, pressmeddelanden och ytterligare information om företaget,
vänligen besök www.biogenidec.com.
För mer information - inte för publicering
Sobi:
Media relations Investor relations
Oskar Bosson, Head of Jörgen Winroth, Vice President, Head of Investor
Communications Relations
T: +46 70 410 71 80 T: +1 347-224-0819, +1 212-579-0506, +46 8 697 2135
E: oskar.bosson@sobi.com E: jorgen.winroth@sobi.com
Biogen Idec:
Media contact Investor relations
Todd Cooper Ben Strain
T: +1-781-464-3260 T: +1-781-464-2442
E: public.affairs@biogenidec.com E: IR@biogenidec.com
