NYA FAS III-RESULTAT STÖDER LÅNGVERKANDE SKYDD MOT BLÖDNING FÖR PATIENTER MED HEMOFILI A OCH B
KONTAKT PÅ BIOGEN IDEC:
Mediakontakt: Jeff Boyle
+1-781-464-3260
Kontakt analytiker och investerare: Kia Khaleghpour
Tel: +1-781-464-2442
KONTAKT PÅ SWEDISH ORPHAN BIOVITRUM:
Mediakontakt: Birgitte Volck
Tel: +45 4 012 2310/+46 8 697 2188
Kontakt för analytiker och investerare: Jörgen Winroth
Tel: +46 8 697 2000/+1-212-579-0506
- Rekombinanta Fc-fusionsproteiner visar potential att förändra vården genom att
erbjuda långverkande skydd mot blödning med färre injektioner än nuvarande
behandling -
Warszawa, Polen - 8 februari, 2013 - Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) och Swedish
Orphan Biovitrum (Sobi) (STO: SOBI) publicerade uppgifter som bekräftar
möjligheten för rekombinant faktor VIII Fc-fusionsprotein (rFVIIIFc) och faktor
IX Fc-fusionsprotein (rFIXFc) att ge långverkande skydd mot blödning med färre
injektioner än de som krävs med nuvarande behandling för personer med hemofili.
Uppgifterna som kommer från de hittills största fas III-registreringsstudierna
som genomförts inom hemofiliområdet, presenterades i veckan vid den 6: e Annual
Congress of the European Association for Haemophilia and Allied Disorders
(EAHAD).
Studierna jämförde den farmakokinetiska aktiviteten hos rFVIIIFc för hemofili A
och rFIXFc för hemofili B med nu tillgängliga behandlingar. I studierna förblev
de långverkande fusionsproteinerna aktiva i kroppen under en längre period
vilket gjorde att studiedeltagarna kunde undvika blödning med färre injektioner
än vad krävs med nuvarande behandling. I A-LONG-studien injicerade patienter med
hemofili A en till två gånger i veckan profylaktiska (förebyggande dosering)
injektioner av rFVIIIFc och hade få blödningar. I B-LONG-studien fick rFIXFc-
patienter med hemofili B injicera förebyggande injektioner varje eller varannan
vecka och hade få blödningar.
"Resultaten från dessa fas III-studier visar en möjlighet att förändra
behandlingen av hemofili genom att erbjuda långvarigt skydd mot blödning
samtidigt som behandlingsbördan minskar i samband med denna sällsynta sjukdom",
säger Glenn Pierce, MD, Ph.D., M.D., Ph.D., senior vice president of Global
Medical Affairs och chief medical officer för Biogen Idecs terapiområde
hemofili. "Färre injektioner kan hjälpa fler människor med hemofili att följa
ett förebyggande behandlingsschema, vilket kan bidra till att förhindra de
långsiktiga hälsokonsekvenser som kan bli följden av att en blödning behandlas
först efter att den inträffat."
Den nuvarande behandlingen av hemofili A och B kräver frekventa injektioner,
vilket är en börda för patienterna. Profylaktisk behandling av hemofili A kräver
i regel injektioner tre gånger i veckan eller varannan dag, medan injektioner
2-3 gånger i veckan krävs för behandling av hemofili B, enligt riktlinjer från
National Hemophilia Foundation's Medical and Scientific Advisory Council.
Personer med svår hemofili som inte följer ett profylaktisk injektionsschema
förblir känsliga för blödning som kan orsaka permanenta skador och livshotande
blödningar.
Rekombinant FVIIIFc och rekombinant FIXFc utvecklades med användning av Fc-
fusionsteknologi, vilken på ett säkert sätt använts i FDA-godkända läkemedel i
mer än ett decennium. Biogen Idec och Swedish Orphan Biovitrum har på detta sätt
för första gången tillämpat Fc-fusionsteknologi inom hemofili med målet att få
koagulationsfaktorer att räcka längre och därmed minska injektionsbördan för
patienter och deras familjer.
Om resultaten för A-LONG (rFVIIIFc) vid EAHAD
Resultaten från A-LONG bekräftar de långverkande egenskaper som rFVIIIFc har.
Specifikt visar resultaten att rFVIIIFc stannar i kroppen 50 procent längre än
Advate® [antihemofilifaktor (rekombinant), plasma/albumin-fri metod], den mest
använda faktor VIII-behandlingen. I studien var den terminala halveringstiden
för rFVIIIFc 19 timmar jämfört med 12 timmar för Advate. Andra mått på rFVIIIFc-
aktivitet i kroppen belyser ytterligare de långverkande egenskaperna:
medelvärdet för den tid under vilken en aktivitetsnivå av koaguleringsfaktor
associerad med mindre blödning (tid till 1 procent) uppnåddes var ca 5 dagar för
rFVIIIFc jämfört med 3,5 dagar för Advate och den genomsnittliga takt med vilken
rFVIIIFc avlägsnades ur kroppen var 2,0 ml/tim/kg jämfört med 3,0 ml/tim/kg för
Advate. I studiens individanpassade profylaxarm hade rFVIIIFc-patienterna ett
doseringsintervall (median) på 3,5 dagar och en veckodos (median) på 78 IU per
kg för att förhindra blödning, vilket är positivt i jämförelse med nuvarande
rekommenderad behandlingsdos. I denna arm kunde nästan en tredjedel av
patienterna uppnå dosering var femte dag. Överlag indikerar A-LONG-resultaten
att rFVIIIFc har potential att bli den första produkt som erbjuder patienter med
hemofili A långverkande skydd mot blödning med mindre frekvent dosering än
nuvarande behandlingar.
A-LONG-resultaten presenterades i ett föredrag vid en session för "Senaste
Nyheter" och i poster 104, "Phase 3 clinical study of recombinant FC fusion
factor FVIII (rFVIIIFc) demonstrated safety, efficacy, and improved
pharmacokinetics (A-LONG)".
Om resultaten för B-LONG (rFIXFc) vid EAHAD
B-LONG-resultaten bekräftar de långverkande egenskaper som rFIXFc har. Specifikt
visar resultaten att rFIXFc stanar i kroppen mer än dubbelt så lång tid som
BeneFIX® [koagulationsfaktor IX (rekombinant)], den enda rekombinanta faktor IX-
behandling som för närvarande är godkänd för profylaktisk användning. Den
terminala halveringstiden för rFIXFc var 82 timmar jämfört med 34 timmar för
BeneFIX. Andra mått på rFIXFc-aktivitet i kroppen understryker ytterligaredess
långverkande egenskaper: medelvärdet för den tid under vilken en aktivitetsnivå
av koaguleringsfaktor associerad med mindre blödning (tid till 1 procent)
uppnåddes var 11 dagar för rFIXFc jämfört med 5 dagar för BeneFIX och den
genomsnittliga takten med vilken rFIXFc avlägsnades ur kroppen var 3,2 ml/tim/kg
jämfört med 6,3 ml/tim/kg för BeneFIX. Samtliga patienter i studiens
individanpassade arm för profylax nådde ett intervall om minst en vecka mellan
injektionerna av rFIXFc- och 50 procent nådde ett intervall om 14 dagar eller
längre.Medianveckodosen var 45 IU per kg, vilket är jämförbart med den
rekommenderade dosen i nuvarande behandling. Överlag stöder dessa B-LONG-
resultat potentialen för rFIXFc att bli den första produkt som erbjuder
patienter med hemofili B långverkande skydd mot blödning med ett mindre
påfrestande injektionsschema än nuvarande behandling.
B-LONG-resultaten presenterades i poster 115, "Safety, efficacy, and improved
pharmacokinetics (PK) demonstrated in a phase 3 clinical trial of extended half-
life recombinant FC fusion factor IX (B-LONG)".
Det är viktigt att påpeka att skillnaden i halveringstid mellan rFVIIIFc och
rFIXFc var förväntad och i överensstämmelse med skillnaderna mellan de naturliga
koagulationsfaktorerna. Fc Fusion-teknologin förlänger halveringstiden hos FVIII
och FIX olika, beroende på biologiska skillnader hos hemofili A och B. Den tid
som FVIII förblir aktiv styrs av dess egen halveringstid samt av det blodprotein
som det binder till, som kallas von Willebrand faktor. Halveringstiden hos FIX
är inte begränsad på detta sätt.
"Dessa nya resultat stödjer tillämpningen av Fc-fusionsteknologi i hemofili, som
är en naturligt förekommande metod att fördröja nedbrytningen av faktor i
kroppen och återcirkulerar detta tillbaka in i blodomloppet," säger Birgitte
Volck, M.D., Ph.D., senior vice president & chief medical officer på Sobi.
"Medan Fc fusion har använts i läkemedel i mer än ett decennium, är rFVIIIFc och
rFIXFc de första koagulationsproteiner under utveckling som använder teknologin
för att framgångsrikt förlänga halveringstiden, vilket kan erbjuda skydd mot
blödningar och samtidigt minska injektionsbördan för personer med hemofili."
Om A-LONG-studien och rFVIIIFc-programmet
A-LONG var en global, öppen, multicenter, fas III-studie som utvärderade effekt,
säkerhet och farmakokinetik av intravenöst injicerat rFVIIIFc hos 165 manliga
patienter i åldern 12 år och äldre. Resultaten från studien, som först
tillkännagavs i oktober 2012, visade att rFVIIIFc var effektivt för behandling
och förebyggande av blödning, rutinmässig profylax och perioperativ behandling,
med låg (ensiffrig) årlig blödningsfrekvens (median) såväl vid individanpassad
som veckovis profylaktisk behandling. Totalt kontrollerades 98 procent av
blödningarna av en eller två injektioner av rFVIIIFc. Rekombinant FVIIIFc var i
allmänhet väl tolererad och inga inhibitorer till rFVIIIFc upptäcktes. De
vanligaste biverkningarna (incidens av minst 5 procent) som inträffade utanför
den perioperativa behandlingsperioden var nasofaryngit, artralgi, huvudvärk och
övre luftvägsinfektion. Inga allvarliga biverkningar bedömdes av studieläkarna
vara relaterade till behandlingen.
Pågående kliniska studier av rFVIIIFc inkluderar en studie för tidigare
behandlade barn med hemofili A under 12 år, Kids A-LONG, och ASPIRE för
patienter som fullföljt A-LONG-studien eller som fullföljer Kids A-LONG-studien.
Om B-LONG-studien och rFIXFc-programmet
B-LONG var en global, öppen, multicenter, fas III-studie som utvärderade effekt,
säkerhet och farmakokinetik för intravenöst injicerat rFIXFc hos 123 manliga
patienter i åldern 12 år och äldre. Resultaten från studien, som först
tillkännagavs i september 2012, visade att rFIXFc var effektivt för behandling
och förebyggande av blödning, rutinmässig profylax och perioperativ behandling ,
med låg (ensiffrig) årlig blödningsfrekvens (median) under individanpassad
profylaktisk behandling med ett doseringsintervall (median) på 14 dagar. Mer än
90 procent av blödningarna kontrollerades av en enda injektion av rFIXFc.
Rekombinant FIXFc var i allmänhet väl tolererad och inga inhibitorer till rFIXFc
upptäcktes. De vanligaste biverkningarna (incidens av minst 5 procent) som
inträffade utanför den perioperativa behandlingsarmen (dvs 1 Arm, 2 och 3, men
inte Arm 4) var nasofaryngit, influensa, artralgi (ledvärk), övre
luftvägsinfektion, högt blodtryck och huvudvärk. En allvarlig biverkning,
urinvägsobstruktion i kombination med hematuri, bedömdes vara möjligen relaterad
till behandlingen av studieläkaren. Patienten fortsatte rFIXFc-behandling och
händelsen löstes efter medicinsk behandling.
Pågående kliniska studier av rFIXFc inkluderar en studie för tidigare behandlade
barn med hemofili B under 12 år, Kids B-LONG, och B-YOND, för patienter som
fullföljt B-LONG-studien eller som fullföljer Kids B-LONG-studien.
Om teknologiplattformen för Fc Fusion
Rekombinant FVIIIFc och rekombinant FIXFc är koagulationsfaktorer som utvecklats
med Biogen Idecs nya egna monomeriska Fc fusion-teknologi, som använder sig av
en naturligt förekommande metod som fördröjer nedbrytningen av faktor i kroppen
och återcirkulerar det tillbaka till blodomloppet, vilket gör det möjligt att
faktorproteinet stannar kvar i kroppen under en längre tid efter en injektion.
Fc fusion-teknologin används i sju FDA-godkända produkter för långtidsbehandling
av kroniska sjukdomar inklusive reumatoid artrit, psoriasis och trombocyt-
sjukdomar.
Om hemofili
Hemofili är en sällsynt ärftlig sjukdom där blodets koaguleringsförmåga är
nedsatt. Hemofili A orsakas av minskad eller ingen faktor VIII-protein, medan
hemofili B orsakas av minskad eller ingen faktor IX-protein. Båda proteinerna
behövs för normal blodkoagulation. Hemofili A uppträder i ungefär ett fall av
5000 nyfödda pojkar och hemofili B hos en av 25000 nyfödda pojkar. Personer med
hemofili behöver injektioner av koagulationsfaktorer att återställa
koagulationsprocessen och förhindra upprepade blödningar som annars kan leda
till smärta, permanenta skador och livshotande blödningar. Medical and
Scientific Advisory Council of the National Hemophilia Foundation rekommenderar
profylax som den optimala behandlingen för personer med svår hemofili A och svår
hemofili B. För närvarande kräver hemofili A-profylax i regel injektioner tre
gånger per vecka eller varannan dag för att upprätthålla en tillräcklig
cirkulerande nivå av koagulationsfaktor, medan hemofili B-profylax vanligtvis
kräver injektioner två till tre gånger per vecka.
Om samarbetet mellan Biogen Idec och Sobi
Biogen Idec och Sobi samarbetar om utvecklingen och kommersialiseringen av
rFVIIIFc och rFIXFc. Biogen Idec leder utvecklingen, har
tillverkningsrättigheter och kommersialiseringsrättigheter i Nordamerika och
alla andra regioner där Sobi inte är närvarande. Sobi har rätt att välja att ha
den slutliga utvecklingen och kommersialiseringen i Europa, Ryssland,
Mellanöstern och norra Afrika.
Om Biogen Idec
Biogen Idec använder avancerad vetenskap och medicin för att upptäcka, utveckla
och leverera till patienter över hela världen innovativa terapier för behandling
av neurodegenerativa sjukdomar, hemofili och autoimmuna sjukdomar. Biogen Idec
grundades 1978 och är världens äldsta oberoende bioteknikföretag. Patienter över
hela världen drar nytta av dess ledande behandlingar inom multipel skleros och
företaget genererar mer än 5 miljarder dollar i årliga intäkter. För
produktmärkning, pressmeddelanden och ytterligare information om företaget,
vänligen besök www.biogenidec.com.
Om Sobi
Sobi är ett internationellt läkemedelsföretag inriktat på att tillhandahålla
innovativa behandlingar och service som förbättrar livet för patienter med
sällsynta sjukdomar. Produktportföljen är främst inriktad på
inflammationssjukdomar och genetiska sjukdomar samt tre projekt i sen klinisk
fas inom hemofili och neonatologi. Sobi marknadsför även mer än 40 produkter på
uppdrag av olika partnerföretag inriktade på specialist- och särläkemedel.
Intäkterna uppgick 2011 till 1,9 miljarder kronor och antalet anställda var
cirka 500. Aktien (STO: SOBI) är noterad på OMX NASDAQ Stockholm. Ytterligare
information finns på www.sobi.com.
Informationen ovan är sådan som offentliggjorts enligt lagen om
värdepappersmarknaden och/eller lagen om handel med finansiella instrument.
Informationen lämnades för offentliggörande den 8 februari 2013 klockan 13.30
CET.
# # ##
