Positiva resultat med Elocta® vid utvärdering av behandlingsalternativ för hemofili A

Den internationella medicinska tidskriften Advances in Therapy har publicerat data för utvärdering av behandlingsalternativ för hemofili A. Vid individualiserad profylaxbehandling med produkter med förlängd halveringstid (EHL), resulterade Elocta® (rFVIIIFc) i ett lägre antal blödningar per år (Annualised Bleeding Rate, ABR) jämfört med Jivi™ (BAY 94-9027). Rapporten baseras på en indirekt jämförelse av data från kliniska fas 3 studier med vuxna patienter.

"Vi är medvetna om svårigheterna att genomföra direkt jämförande kliniska studier i sällsynta tillstånd som detta," säger Jennifer Cain-Birkmose, Global Head of Patient Access and Community Engagement på Sobi. "Genom att använda den inom forskningen validerade MAIC-metoden har vi kunnat analysera viktiga data för att bättre förstå behandlingsalternativen, och resultaten tydliggör Eloctas värde för människor som lever med hemofili”, säger hon.

Resultat

• Genomsnittligt antal blödningar per år (ABR) var lägre i gruppen som erhållit individualiserad profylaxbehandling med rFVIIIFc jämfört med den poolade gruppen som erhållit profylaxbehandling med BAY 94-9027 (3,0 jämfört med 4,9). Denna skillnad (‒1,9; 95% CI ‒3,5; ‒0,4) var både kliniskt relevant och statistiskt signifikant (p=0,02).
• Andelen patienter som uppnådde blödningsfrihet var numeriskt högre med rFVIIIFc (45,5%) än med BAY 94-9027 (38,2 %), även om skillnaden inte var statistiskt signifikant (oddskvot: 38,2; 95% CI 0,77; 2,36).
• Efter matchning bestod den effektiva försökspopulationen i A-LONG av 81 personer med hemofili A. [i]

I november 2015 godkände EU-kommissionen rFVIIIFc för behandling av hemofili A hos patienter i alla åldrar. BAY 94-9027 godkändes tre år senare för behandling av hemofili A hos patienter över 12 år.

Om MAIC-analysen

Matchad justerad indirekt jämförelse, MAIC, är en forskningsmetod som används av hälsotekniska bedömningsorgan över hela världen, inklusive National Institute for Care Excellence (NICE). Analysen syftade till att utvärdera den relativa effekten av de två faktorterapierna med förlängd halveringstid vid profylaktisk behandling av hemofili.

Den indirekta jämförelsen baserades på data från den individualiserade profylaxarmen i den kliniska fas 3-studien A-LONG som utvärderade rFVIIIFc hos 117 personer med hemofili A, och den poolade populationen som erhållit profylax i fas 2/3-studien PROTECT VIII som utvärderade BAY 94-9027 hos 110 personer med hemofili A.

För att kompensera för skillnader mellan studierna viktades benägenhetspoäng för att balansera demografiska och kliniska egenskaper. Bland de resultat som bedömdes från studierna PROTECT VIII och A-LONG ingick årlig blödningsfrekvens, ABR, och procentandel patienter som var blödningsfria under studieperioden. Vad gäller MAIC-analyser i allmänhet är det inte alltid möjligt att justera matchningen för samtliga vilseledande bakgrundsfaktorer på grund av skillnader i studiernas specifika design och inklusionskriterier.

Om hemofili A

Hemofili A är en sällsynt ärftlig rubbning som gör att blodets koaguleringsförmåga hos en person är nedsatt på grund av brist på koagulationsfaktor VIII. Hemofili A förekommer hos ungefär en av 5 000 födda pojkar per år och mer sällan hos kvinnor. Enligt World Federation of Hemophilia beräknas för närvarande 170 000 personer runt om i världen vara diagnosticerade med hemofili A. Personer med hemofili A upplever blödningstillfällen som kan vara smärtsamma, ge upphov till bestående ledskador samt livshotande blödningar.

Profylaktiska injektioner med faktor VIII kan tillfälligt ersätta koagulationsfaktorn som behövs för att kontrollera blödning och förhindra nya blödningar. The World Federation of Hemophilia rekommenderar profylaktisk behandling eftersom sådan kan förhindra blödningar och leddestruktion.

Om Elocta®

Elocta® (efmoroctocog alfa) är en rekombinant koagulationsfaktorterapi som utvecklats för hemofili A och som genom Fc-fusionsteknik (rFVIIIFc) når en förlängd cirkulationstid i kroppen. Elocta har skapats genom att fusionera faktor VIII med Fc-delen av immunoglobulin G, subgrupp 1, eller lgG1 (ett i kroppen vanligt förekommande protein). Detta möjliggör för Elocta att utnyttja en naturligt förekommande process som fördröjer nedbrytningen och förlänger tiden som behandlingen finns kvar i kroppen (halveringstid). Elocta tillverkas i en human cellinje, i en miljö fri från tillsatser från djur eller människa.

Elocta är godkänd för behandling av hemofili A i EU, Island, Kuwait, Liechtenstein, Norge, Saudiarabien, Schweiz och Storbritannien och marknadsförs av Sobi. I Japan, Kanada och USA är produkten godkänd som ELOCTATE® [Antihemophilic Factor (Recombinant), Fc Fusion Protein] och marknadsförs av Sanofi. Produkten är också godkänd i Australien, Brasilien, Nya Zeeland och andra länder där Sanofi har marknadsföringsrättigheterna.

Som för faktorersättningspreparat i allmänhet kan allergiska överkänslighetsreaktioner och utveckling av inhibitorer ske vid behandling av hemofili A. Inhibitorer har rapporterats vid behandling med Elocta/Eloctate inklusive hos tidigare obehandlade patienter. Notera att tidigare obehandlade patienter inte är inkluderade i EU:s produktinformation för Elocta.

Om Sobi™
Sobi är ett specialiserat, internationellt biofarmaceutiskt företag som gör betydande skillnad för människor som lever med sällsynta sjukdomar. Sobi tillhandahåller innovativa behandlingar inom hematologi, immunologi samt för nischindikationer. Idag har Sobi cirka 1 500 medarbetare i Europa, Nordamerika, Mellanöstern, Ryssland och Nordafrika. För 2019 uppgick Sobis totala intäkter till 14,2 miljarder SEK. Sobis aktie (STO:SOBI) är noterad på Nasdaq Stockholm. Ytterligare information finns på www.sobi.com.

Kontaktpersoner:

Paula Treutiger, Head of Communication & Investor Relations

+ 46 733 666 599

paula.treutiger@sobi.com

[i] Hakimi Z, Santagostino E, Postma MJ, Nazir J. Recombinant FVIIIFc Versus BAY 94-9027 for Treatment of Patients with Haemophilia A: Comparative Efficacy Using a Matching Adjusted Indirect Comparison. Adv Ther. 2020 Dec 30. doi: 10.1007/s12325-020-01599-1. Epub ahead of print. PMID: 33377987.

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Postadress: 112 76 Stockholm, Sverige
Telefon: 08 697 20 00     www.sobi.com