Sobi: Europeiska Kommissionen godkänner Kineret® för behandling av CAPS

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi) meddelade idag att den Europeiska
Kommissionen har godkänt Kineret för behandling av patienter med
kryopyrinassocierade periodiska syndrom (CAPS). Beslutet följer den positiva
rekommendationen som gavs av den vetenskapliga kommittén för humanläkemedel
(CHMP) vid Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) i september i år.

Beslutet baseras på resultaten från en långtidsstudie kring säkerhet och effekt
i barn och vuxna med den svåraste formen av CAPS, så kallad systemisk
multiinflammatorisk sjukdom med neonatal debut (NOMID) eller kroniskt infantilt
neurologiskt hud- och ledsyndrom (CINCA). Studien utfördes vid National
Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS), en del av
National Institutes of Health (NIH) i Bethesda, MD, USA.

"Vi är glada för den Europeiska kommissionens beslut idag. Godkännandet av
Kineret för indikationen CAPS är en framgång för vårt långvariga samarbete med
NIH och patientföreningar", säger Birgitte Volck, Senior Vice President och
Chief Medical Officer på Sobi. "CAPS är en grupp sällsynta ärftliga
inflammatoriska sjukdomar med symptom såsom feber, utslag, led- och muskelvärk
och trötthet, som i de mer allvarliga formerna kan vara livshotande. Kineret kan
verkligen göra skillnad för dessa patienter."

Kineret är nu godkänt för behandling av CAPS i barn från och med åtta månaders
ålder. I december 2012 blev Kineret den första och enda FDA-godkända
behandlingen för NOMID/CINCA. Sobi kommer att tillhandahålla Kineret för
hembehandling i en förfylld spruta med graderad etikett för att möjliggöra
flexibel dosering hos barn och vuxna.

---

Om CAPS och NOMID
Kryopyrinassocierade periodiska syndrom (CAPS) är en grupp sällsynta ärftliga
autoinflammatoriska sjukdomar orsakade av autosomala dominanta mutationer i en
gen som kallas NLRP3. CAPS karakteriseras av en okontrollerad överproduktion av
IL-1 beta. IL-1 ger upphov till ett antal inflammatoriska reaktioner, såsom
feber, smärtkänslighet, ben- och brosknedbrytning samt frisättning av
akutfasproteiner. I sin allvarligaste form, NOMID, i Europa även kallad kroniskt
infantilt neurologiskt hud- och ledsyndrom (CINCA), är den associerad med
förhöjd dödlighet, feber, hudutslag, kronisk aseptisk hjärnhinneinflammation,
hörsel- och synpåverkan, typiska anormala ansiktsdrag och överväxt av benvävnad.
Den medelsvåra formen av sjukdomen är vanligen associerad med episoder av
intensiva och varaktiga attacker och sjuklighet, bland annat tilltagande
hörselnedsättning och njursvikt som en följd av amyloidos (ett tillstånd där
amyloidprotein inlagras i organ och/eller vävnader). Den lindrigaste formen av
sjukdomen uppträder som köldinducerade attacker av feber, hudutslag och
sjukdomskänsla. Förekomsten av CAPS beräknas vara 1:1 000 000 globalt.

Om Kineret® (anakinra)
Kineret är ett rekombinant proteinläkemedel som godkänts för behandling av
kryopyrinassocierade periodiska syndrom (CAPS) i vuxna, ungdomar, barn och
spädbarn som är 8 månader och äldre med en kroppsvikt på 10 kg eller mer, samt i
kombination med metotrexat för behandling av symtom hos vuxna med reumatoid
artrit som svarar otillräckligt på behandling med enbart metotrexat. Kineret
blockerar den biologiska aktiviteten hos IL-1 genom att binda till interleukin-
1-typ 1-receptorn, som uttrycks i en mängd olika vävnader och organ. IL-1 är en
central förmedlare av inflammation och starkt bidragande till
autoinflammatoriska sjukdomar hos både vuxna och barn. För mer information om
Kineret, se produktresumén [november 2013].

Om Sobi
Sobi är ett internationellt läkemedelsföretag inriktat på att tillhandahålla
innovativa behandlingar och service som förbättrar livet för patienter med
sällsynta sjukdomar. Produktportföljen är främst inriktad på
inflammationssjukdomar och genetiska sjukdomar samt tre projekt i sen klinisk
fas inom hemofili och neonatologi. Sobi marknadsför även en portfölj specialist-
och särläkemedel på uppdrag av olika partnerföretag. Intäkterna uppgick 2012
till 1,9 miljarder kronor och antalet anställda var cirka 500. Aktien (STO:
SOBI) är noterad på OMX NASDAQ Stockholm. Ytterligare information finns på
www.sobi.com

För mer information vänligen kontakta (ej för publicering)
Media relations            Investor relations

Oskar Bosson, Head of      Jörgen Winroth, Vice President, Head of Investor
Communications             Relations

T: +46 70 410 71 80        T: +1 347-224-0819, +1 212-579-0506, +46 8 697 2135

oskar.bosson@sobi.com      jorgen.winroth@sobi.com