Sobi: Kiobrinas fas 3-studie nådde inte det primära effektmåttet

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi) tillkännagav idag de övergripande
studieresultaten för företagets fas 3-studie av Kiobrina (rhBSSL - rekombinant
humant gallsaltaktiverat lipas). Studiens primära effektmått - tillväxttakt mätt
efter fyra veckors behandling med rhBSSL - nåddes inte. Prematura barn som
behandlats med rhBSSL visade ingen statistiskt signifikant förbättring avseende
tillväxttakt jämfört med placebo.

Resultat från den europeiska multicenter fas 3-studien av rhBSSL, kallad LAIF-
studien (Lipase Added to Infant Feeding), visade att hos 410 prematura barn
födda före den 32:a graviditetsveckan, skilde sig inte medeltillväxttakten
mellan de som behandlats med rhBSSL (16,8 g/kg/dag) jämfört med de som
behandlats med placebo (16,6 g/kg/dag). Den uppskattade skillnaden i
tillväxttakt var 0,21 g/kg/dag (95% CI (-0,40; 0,83), p=0.49). Tillväxttakten
var jämförbar mellan grupperna genom hela behandlingsperioden och
medianmatningsvolymen var 2,7 ml/kg/dag lägre i rhBSSL-gruppen. 98 procent av
spädbarnen fullföljde hela den fyra veckor långa behandlingsperioden.

"LAIF-studien var väl utformad och väl genomförd och kommer att ge
betydelsefulla insikter till neonatologiområdet kring tillväxt och utveckling.
Även om resultaten inte var vad vi förväntade oss, framförallt sett till
tillväxttakten i placebogruppen, visar LAIF-studien att det är möjligt att
genomföra stora kontrollerade studier inom detta viktiga område," sa Geoffrey
McDonough, VD och koncernchef för Sobi. "Vi kommer att  utvärdera resterande
data från LAIF-studien, inklusive fettsyrevärdena och den neurokognitiva
utvärderingen. De övergripande resultat vi fått fram så här långt stödjer inte
en initiering av den amerikanska studien."

Studien omfattade också flera sekundära effektmått. Ingen signifikant skillnad
mellan rhBSSL- och placebogruppen observerades i den initiala analysen av
huvudomfång (3,92 cm jämfört med  3,88 cm; 95% CI (-0,15; 0,24), p=0,66)  eller
huruvida barnen bedömdes vara redo för utskrivning från sjukhuset (45,1 jämfört
med 45,2 dagar; 95% CI (-3,2; 2,9) p=0,93).

En högre förekomst av biverkningar observerades under den fyra veckor långa
behandlingsperioden i gruppen som behandlats med rhBSSL, främst med avseende på
gastrointestinal intolerans och potentiella fall av nekrotiserande enterokolit
(NEC). Ytterligare analyser är nödvändiga för att bättre förstå dessa fynd.

"Den totala förekomsten av biverkningar som rapporterades i studiens
behandlingsarm för dessa mycket känsliga spädbarn ser ut att vara i linje med
vad som ses varje dag i klinisk praxis på en neonatalavdelning," sa Charlotte
Casper, Internationell huvudprövare och Professor i Neonatologi, Toulouse,
Frankrike. "Emellertid förstår vi inte till fullo obalansen mellan grupperna
vilket innebär att resultaten måste utvärderas ytterligare."

Även om de övergripande resultaten var negativa, visade analysen av den
förspecificerade sub-gruppen Prematurt barn med för åldern låg födelsevikt (SGA
= Small for Gestational Age)  (N=62), högre tillväxttakt jämfört med placebo
(17,1 g/kg/dag resp. 15,1 g/kg/dag med en beräknad skillnad på 1,95; 95% CI
(0,38; 3,52)). Ytterligare analys är nödvändig för att bedöma hur relevanta
dessa fynd är.

"Fas 3-studie av rhBSSL genomfördes på fler än 50 centra i tio länder i Europa
och inkluderade fler än 400 prematura barn födda före vecka 32 med jämförbara
bakgrundsdata mellan grupperna," sa Birgitte Volck, MD, PhD, Senior Vice
President och  medicinsk chef vid Sobi. "Studien var utformad för att utvärdera
effekt, säkerhet och tolerabilitet av rhBSSL och var planerad för att kunna
detektera även små skillnader i det primära effektmåttet; tillväxttakt mätt
efter fyra behandlingsveckor. När det gäller de sekundära effektmåtten har vi
hittills endast analyserat en del. Dessutom kvarstår en utvärdering av samtliga
barns neurologiska utveckling vid tolv månader."

---

Om Sobi
Sobi är ett internationellt läkemedelsföretag inriktat på att tillhandahålla
innovativa behandlingar och service som förbättrar livet för patienter med
sällsynta sjukdomar. Produktportföljen fokuserar främst på
inflammationssjukdomar och genetiska sjukdomar samt tre projekt i sen klinisk
fas inom hemofili och neonatologi. Sobi marknadsför även en portfölj specialist-
och särläkemedel på uppdrag av olika partnerföretag. Intäkterna uppgick 2013
till 2,2 miljarder kronor och antalet anställda var cirka 550. Aktien (STO:
SOBI) är noterad på OMX NASDAQ Stockholm. Ytterligare information finns på
www.sobi.com.

 För mer information
 vänligen kontakta:

 Media relations           Investor relations

 Oskar Bosson, Head of     Jörgen Winroth, Vice President, Head of Investor
 Communications            Relations

 T: +46 70 410 71 80       T: +1 347-224-0819, +1 212-579-0506, +46 8 697 2135

 oskar.bosson@sobi.com     jorgen.winroth@sobi.com